切了长，长了切的恶瘤！
2014年10月，住在俄克拉荷马州俄克拉何马城的Keith Taggart是一名律师，最初，他发现自己的脸颊上有一个豌豆大小的肿块，家庭医生让他去口腔外科切除，当时医生让他别担心，很可能只是一种良性的皮脂瘤。但是一个星期后，噩耗来了，医生通知他去办公室，并告诉他病理检查结果是癌症，简直无法相信自己的耳朵，接下来医生说的话他完全没听进去，脑海中只有癌症两个字，回家的路上，他才开始想象接下来会发生什么，他应该如何治疗，预后如何。
紧接着，Keith Taggart正式约见了一位的外科专家，医生说只要手术切除的范围大一点，之后再接受7周的放疗就行，他当时心里想着，太好了，只要手术顺利，所有的癌细胞将被清除，他就会没事儿的。
然而，事情并没有他们想象的那么简单，放疗还没结束，Keith的脸上就长了更多的肿块，医生不得不马上手术切除。但是没多久，另外一侧的脸颊上也出现了肿块，就这样，一年的时间里，他接受了四次手术。
在新的肿瘤又生长出来后，Keith决定前往全美排名第一的MD安德森癌症中心寻求帮助，然而治疗方案并没有什么特别，医生也是安排了手术和7周的放疗。
和之前的结果一样，这无法控制癌症。手术后就会出现更多的肿瘤，然后又进行更大范围的手术
始料未及的死期将至！
2016年12月，Keith和家人外出游玩，因为他觉得即使现在病得很重，体重严重减轻，乏力，疲倦，嗜睡，浑身酸痛，但他还不认为自己已经病入膏肓。
旅行后，他的病情开始超乎想象的迅速进展，癌症开始在体内蔓延，CT显示
肺，肝和肾中有肿瘤，他已经完全被癌症吞噬了。紧接着医生告诉他，他现在的第一选择是化疗，可以多活三四个星期。这意味着他的生存期只剩下一个月左右了，Keith第一次意识到自己和死神的距离这么近，他的意志瞬间被摧毁。
会“变魔术”的试验性药物
但幸运的是，医生认真看了他的病历，发现他的肿瘤全基因组测序显示NTRK基因融合，恰巧，MD Anderson正在进行一项专门针对NTRK基因融合的前沿药物临床试验，医生问他要不要参加。几乎没有考虑，Keith选择了临床试验，他相信不会有更糟的结果了。
在成功入组后，Keith开始每天两次服用一种叫做Larotrectinib的靶向药，让人无法想象的是，仅仅4天后，Keith的颈部，面部和胸部的肿瘤缩小了大半，以至于他已经摸不到了。一个月后的CT扫描显示，除一个肿瘤外，其他所有肿瘤均消失。仅剩的那个也缩小了65％！并且随着时间的流逝，它不断缩小。前一秒即将吞没他的肿瘤，就像变魔术般被变走了。
随后的两年，Keith的体内再未发现肿瘤。
他说将继续服用larotrectinib，只要它能使他远离癌症。现在，他的生活质量异常出色。每天去体育馆在跑步机上跑两英里，重新做回了他喜欢的律师。他希望所有的癌症患者都能知道这种带给他重生的新型抗癌药物。
“无进展生存系”抗癌药--拉罗替尼
相信看了Keith的治疗经历，大家都很好奇他使用的新型抗癌药究竟是何方神圣，是不是只对Keith的肿瘤有特效？其他的癌症是否适合？这款药物是不是还在临床试验中，患者无法接受治疗？
可以肯定的告诉大家，Keith的抗癌成功绝对不是个案，因为的数据显示，这款药物的无进展生存率高达75%，并且其中有22%的患者完全缓解，也就是病灶完全消失。下面我们一起来看下这款药物的详细介绍。
Larotrectinib是Loxo Oncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。
其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。
2018年底，这款“无进展生存系”抗癌神药拉罗替尼完成临床试验，在万众期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-101,这是上市前的代号），它的数据就震惊了肿瘤界，客观缓解率75%，完全缓解率22%，这个惊艳的结果让人深深的记住了它的大名LOXO-101以及它的特异性靶点NTRK.部分儿童肿瘤患者也迎来了春天，因为这款针对17种实体瘤有效的药物专门在儿童肿瘤种种做了临床试验，进一步被证实该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答！
因此，Larotrectinib在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。
药物名称：Vitrakvi(Larotrectinib，拉罗替尼，又名LOXO-101)
美国上市时间：2018年11月26日
药物功效：有效对抗由单一罕见基因（NTRK）突变驱动的各种癌症
针对人群：患有实体肿瘤的成人和儿童患者
制造企业：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研发
使用剂量：
成年人：Larotrectinib对成年人的剂量是每天口服100mg，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受毒性！
儿童按年龄和体重使用剂量：体表面积小于1.0米的儿科患者，Vitrakvi的推荐剂量是100mg/m2 ,每日口服两次，与或不与食物同服。
不良反应剂量调整：出现3级或4级不良反应，减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善，则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退，则永久停用Vitrakvi。
治疗费用堪称天价！
虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但是目前仅在美国上市，并且口服胶囊形式的拉罗替尼采购价格为每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（约270多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价！某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元，也是国内普通家庭无法承受的。
如果说有什么比“无药可治”更让人绝望的，那就是有特效药，但却买不到！买不起！很多病友迫切的希望国内能尽快开展这款新药的临床试验。
好消息！拉罗替尼将在国内招募成人和儿童实体瘤患者！
近日，我们在clinicaltrails的官网上看到，目前“无进展生存系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验即将在国内开始招募患者了，据业内消息，这项国际多中心的试验中，国内负责招募的医院都在进行最后的伦理审查，相信将很快开始正式的招募工作。
这项试验由国内肿瘤领域的几家医院率先开展，评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。
试验分类：安全性和有效性
试验范围：国际多中心试验
成人实体瘤招募信息
这项研究是为了验证拉罗替尼对不同类型的肿瘤疗效。这些肿瘤必须存在一种特定的基因变化(NTRK1, NTRK2或NTRK3)。Larotrectinib是一种试验性的药物，可以阻止这些NTRK基因在癌细胞中的作用，因此可以用来治疗肿瘤。
试验分期：II期
主要终点指标：由独立放射学审查委员会测定 总缓解率
入组人数：总体140人中国13人
儿童实体瘤招募信息
本研究是验证拉罗替尼在儿童肿瘤患者中的安全性。该肿瘤必须存在特定(NTRK)基因改变。拉罗替尼旨在限制肿瘤细胞中NTRK基因的活性而治疗肿瘤。研究的第一部分(I期)验证儿童受试者中，剂量的安全性，药物在体内的吸收和改变，对于肿瘤的作用。第二部分(II期)主要目的是药物治疗的作用及其时长。
主要终点指标：1期：受试者发生不良事件的例数，不良事件持续的时间；II期由独立放射学审查委员会测定 总缓解率。
入组人数：国际多中心试验：总体159人中国5人
哪些患者可以免费使用拉罗替尼？
相信拉罗替尼在国内临床试验的开展，无疑让山重水复疑无路的晚期患者多了一份希望，但是想使用这款“无进展生存系”神药有个硬性条件，必须通过基因检测证实存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤。注意只能是融合，NTRK突变或扩增都不适合。
如果说拉罗替尼是一把锁，NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”，只要有NTRK的融合，相当于是打开了通往无进展生存之路的大门。
然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。
首先是因为存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中国常见的肺癌，乳腺癌，结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变，而一些罕见的癌症，比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的频率却高达90%~99%。
其次，NTRK基因融合容易漏检。研究人员发现，即使您使用非常好的基于DNA的NGS测试，您仍然可以错过其中一些融合。这是因为检测的内含子的长度受限，很难找到这些融合。最好的检测方法是寻找一种既包含DNA，又具有RNA的分析的检测，以便最大限度地提高检测出这些融合的可能性。这并不是国内所有的检测公司都能做到的。
首页
咨询
方舟新药
营养商城