肿瘤新药,美国抗癌新药,2020年4~5月份美国FDA官方认定的美国抗癌新药新疗法
2020年不知不觉已经迈入5月中旬，虽然国外还笼罩在新冠肺炎疫情的阴霾下，但是我国通过万众一心共同抗疫，国内的情况逐渐稳定并趋于好转。值得癌友们欣慰的是，国际上对于抗癌新药新疗法的审批丝毫没有懈怠，美国食品药品监督管理局(FDA)发布的好消息不断，截止到5月6日，就已经有9款抗癌新药新技术获得FDA批准上市。这将意味着这9类癌症患者将迎来全新治疗选择和希望。全球肿瘤医生网医学部将这些前沿资讯做了盘点，仅供癌友们参考。
BRAFV600E突变转移性结直肠癌迎来首个靶向疗法
2020年4月8日，辉瑞(Pfizer)公司宣布美国FDA已经批准Braftovi®(encorafenib，康奈非尼)和Erbitux®(cetuximab，西妥昔单抗)联合用药方案(Braftovi二药方案)，用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌(mCRC)患者。这些患者已经接受过一种或两种前期疗法。此次批准，也使Braftovi二药方案成为FDA批准的针对携带BRAF基因突变mCRC患者的首个靶向疗法。
此次批准是基于3期临床试验BEACON CRC的结果。该研究在先前接受过一种或两种疗法治疗后病情进展的晚期BRAF V600E突变mCRC患者中开展，评估了Braftovi二药方案(Braftovi+Erbitux)和Braftovi三药方案(Braftovi+Erbitux+Mektovi)相对于Erbitux与含伊立替康的治疗方案联合用药(对照)的疗效和安全性。
主要研究成果:
1.中位生存期(OS)：
三联疗法组为9.0个月
双联疗法组为8.4个月
对照组为5.4个月
2.无进展生存期：
三联疗法组为4.3个月
双联疗法组为4.2个月
对照组为1.5个月
3.治疗6个月的生存率：
三联疗法组为71%
双联疗法组为65%
对照组为47%
4.客观缓解率(ORR)：三联疗法组为26%
双联疗法组为20%
对照组为2%
左图为raftovi三药方案与对照组OS比较，右图为raftovi二药方案与对照组OS比较
总得来说，与Erbitux与含伊立替康的治疗方案相比，二药方案和三药方案的疗效差异不大，而且临床副作用较少。
进入靶向治疗时代，每个患有结直肠癌的患者都应该通过MSI检测、RAS和BRAF的突变分析，并且尽可能进行HER2扩增，NTRK等基因的检测，基因检测(NGS)将纳入大多数患者的初步检查标准。已进行基因检测的癌友可将报告发给医学部进行解读，看看是否有相关治疗方式可以选择。
相关文章：FDA获批!Braftovi+Erbitux终成正果，BRAFV600E突变转移性结直肠癌迎来首个靶向疗法
完全缓解率58%，低级别上尿路上皮癌首个非手术疗法!
2020年4月15日，FDA快速批准Jelmyto(mitomycin，丝裂霉素)肾盂肾盏凝胶制剂用于治疗成人低级别上尿路上皮癌(LG-UTUC)。Jelmyto是一种首创的(first-in-class)通过优先审查程序获得批准，此前还被授予了突破性药物资格(BTD)。最重要的是，Jelmyto是第一个也是唯一一个被批准用于治疗LG-UTUC的非手术治疗选择。
LG-UTUC是一种发生在上尿路、输尿管和肾脏的罕见癌症。在美国，每年大约有6000~7000例新发或复发性LG-UTUC患者。泌尿系统解剖结构复杂，治疗难度大。目前的护理标准包括多次手术，大多数患者需要根治性肾输尿管切除术，使治疗更为复杂的是，LG-UTUC最常见于70岁以上的患者，这些患者的肾功能多数受损，会进一步加大手术的难度。
此次里程碑式的批准，主要基于III期OLYMPUS试验的阳性结果。该研究结果显示，Jelmyto在成人LG-UTUC患者中实现了临床意义的疾病根除：完全缓解率高达58%，中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。
主要研究成果:
(1)在意向性治疗人群和诊断时被认为无法手术者中，完全缓解率为58%。
(2)在评估缓解持续性的12个月时间点，完全缓解19例，疾病复发7例，9例患者继续随访评估。
(3)Kaplan-Meier分析评估的12个月缓解持久率为84%。
(4)大多数不良事件为轻到中度(最常见的有输尿管梗阻、腰痛、尿路感染等)，使用现有的治疗方法可以控制，未发生与治疗相关的死亡。
Jelmyto由丝裂霉素(一种化疗药物)和无菌凝胶组成，使用UroGen专有的缓释RTGel™ 技术开发。该药被设计为使尿路组织长时间暴露于丝裂霉素，从而使非手术手段治疗肿瘤成为可能。
小编相信这一新的选择将为那些经常面临复发和进行大手术切除肾脏的患者带来治疗模式转变。
晚期乳腺癌患者重磅新药，图卡替尼提前4个月获批
2020年4月17日，图卡替尼(Tukysa)竟然提前4个月被FDA加速批准上市了，用于联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗局部晚期无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌的患者，包括脑转移瘤患者，这些患者已分别或联合接受至少三种先前的HER2指导药物。
此次获批是基于一项名为HER2CLIMB II期试验的数据，结果表明，在未经手术切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者中，经严格预处理的患者与单独使用曲妥珠单抗和卡培他滨相比，曲妥替尼三联体可使死亡风险降低34%。该数据最初是在2019年圣安东尼奥乳腺癌研讨会(SABCS)上发表。
曲妥替尼三联药物组合的中位总生存期(OS)为21.9个月，而曲妥珠单抗和卡培他滨单独治疗的中位总生存期(OS)为17.4个月。图卡替尼组和对照组的1年和2年OS发生率分别为76%和62%，45%和27%。
值得注意的是，HER2阳性转移性乳腺癌患者中有一半以上在确诊时已扩散到大脑，图卡替尼具有很好的入脑活性，三联药物将脑转移患者的疾病进展或死亡的风险降低了52%。
此外，这款药物的耐受性良好，这将是HER2阳性乳腺癌患者和存在脑转移患者的全新选择。这种组合有可能成为曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和T-DM1治疗后所有HER2阳性乳腺癌患者的新护理标准!
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提前获批!胆管癌史上首款靶向药闪亮登场!
2020年4月17日，胆管癌患者迎来了一个重磅好消息!FDA加速批准Incyte公司Pemazyre(pemigatinib)，用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，批准时间比预定的5月30日审批日期提前了一个半月，这也是FDA批准的首个胆管癌靶向疗法。
Pemigatinib是针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在既往临床研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。此药二线治疗胆管癌患者的无进展生存率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%，成为胆管癌历史上第一个靶向药物!具有划时代的意义!
靶向FGFR的药物pemigatinib在前期FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的临床研究显示，该靶向药物对晚期胆管癌患者具有显著的疗效，且安全性好。该研究共纳入146例经过≥1线治疗的晚期胆管癌患者，分为3个队列：A是FGFR2融合/重排(107例)，B是其他FGFR突变(20例)，C是非FGFR突变(18例)，1例患者未定。所有患者均接受Pemigatinib治疗(13.5mg，每天1次，用2周歇1周)。
结果显示，A组客观缓解率(ORR)为35.5%，其中3例(2.8%)患者完全缓解(CR)，35例(32.7%)患者部分缓解(PR)，50例(46.7%)患者疾病稳定，疾病控制率为82%。B组和C组的ORR为0%。相比其他两个队列，队列A的患者对药物有效响应的比例大很多，有效时间也长得多。
A组的DOR中位数为7.5个月，PFS和OS中位数分别为6.9和21.1个月。相比其他两个队列，生存期得到大幅度延长，意味着的患者用Pemigatinib治疗效果非常不错。
在安全性方面，pemigatinib最常见(≥20%)的不良反应包括电解质紊乱(高磷血症和低磷血症)、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、消化不良(味觉失灵)等，其不良事件的发生率和其他选择性FGFR抑制剂类似，整体上耐受性好，毒副作用可控。
FGF/FGFR通路的异常激活可以使肿瘤细胞以“自给自足”的方式维持生长，所以FGFRs成为肿瘤治疗的新靶点。临床数据显示，胆道癌中有13%~20%的患者携带FGFR2融合。因此，胆管癌患者若想要采用pemigatinib治疗首先需要确定是否携带FGFR2基因突变，想要进行基因检测的癌友们详情可以咨询全球肿瘤医生网医学部，若是做过基因检测的癌友可以将检测报告提交给医学部进行病情评估。
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依鲁替尼获美国FDA批准11个适应症，6个治疗白血病!
2020年4月21日，FDA已批准靶向抗癌药Imbruvica(ibrutinib，依鲁替尼)联合利妥昔单抗(rituximab)一线治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。这一里程碑标志着自2013年首次批准以来，FDA在6个不同疾病领域对Imbruvica的第11次批准、CLL治疗方面的第6次批准，CLL是成年人群体中最常见的白血病类型。
结果显示，与化学免疫治疗方案FCR(氟达拉滨+环磷酰胺+利妥昔单抗)组相比，Imbruvica+利妥昔单抗治疗组PFS和OS均显著提高。研究中的安全性数据与Imbruvica已知的安全性特征一致。
Imbruvica是一种每日口服一次的小分子药物，能够阻断介导B细胞不受控制地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。在临床试验中，单药及组合疗法针对广泛类型的血液系统恶性肿瘤展现出了强大的疗效。
首款靶向TROP-2的ADC药物Trodelvy来袭!
ADC药物家族在2020年4月22日又新添了一名“冉冉的新星”!Immunomedics公司宣布，美国FDA已加速批准其抗体偶联药物Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy)上市，用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性三阴乳腺癌(mTNBC)成人患者，批准时间比预定的6月2日审批日期提前了一个半月!
这意味着，Trodelvy是FDA批准的首个治疗三阴乳腺癌的抗体偶联药物，也是全球首个获批的靶向人滋养层细胞表面抗原2(Trop-2)的抗体偶联药物。
Trodelvy，大家可能会觉得很陌生，其实它还有一个代号IMMU-132。而此次研究结果发表于2019年2月的《新英格兰医学杂志》上，而此次Trodelvy单药治疗的疗效堪称惊艳。
1、整体缓解率、临床获益率
Trodelvy单药治疗整体缓解率为33.3%，其中完全缓解率2.8%和部分缓解率30.6%，远高于传统化疗组的疗效。37%的患者疗效评价为疾病稳定，仅有25.9%的患者出现了疾病进展。 临床获益率高达45.4%，包含疾病稳定超过6个月的患者。
2、中位缓解持续时间
在对治疗有反应的39例患者中，中位反应时间为2.0个月，中位缓解持续时间为7.7个月。到数据截止时，有6例患者临床疗效持续了12个月以上，最长的达到了30.7个月。
3、中位无进展生存期及总生存期
Trodelvy单药治疗组中位无进展生存期(PFS)为5.5个月，估计的6个月PFS率为41.9%，到12个月时，使用Trodelvy的PFS率为15.1%。中位总生存期(OS)为13个月，估计6个月OS率为78.5%，估计12个月为51.3%。
值得一提的是，本月21日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，Everest公司提交的Trodelvy在中国获批一项临床试验，适应症为“接受过至少2线既往治疗的转移性三阴性乳腺癌”。这意味着随着Trodelvy获得FDA的加速批准，在不久地将来我国关于Trodelvy的临床试验将会如火如荼地展开。
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Zejula不论生物标志物如何，可用于一线维持治疗
2020年4月29日，FDA批准靶向药Zejula(中文商品名：则乐，通用名：niraparib，尼拉帕利)，作为一种单药维持疗法，用于对一线含铂化疗有完全缓解或部分缓解的晚期卵巢癌(包括卵巢上皮癌、输卵管癌、原发性腹膜癌)女性患者，不论生物标志物状态如何。
临床数据显示，在整个研究人群(不论生物标志物状态如何)、BRCA突变群体、同源重组缺陷(HRD阳性)BRCA正常群体、同源重组正常(HRD阴性)群体中，与安慰剂相比，Zejula将疾病进展或死亡风险分别降低38%、60%、50%、32%。
此次批准，是卵巢癌治疗方面的一个重大进步。因为到目前为止，只有20%的卵巢癌患者——即携带BRCA突变(BRCAm)的患者，有资格在一线维持治疗中使用PARP抑制剂作为单药疗法。
当前，已有3款PARP抑制剂上市，包括Zejula(则乐，尼拉帕利)、Lynparza(利普卓，奥拉帕利)、Rubrac(rucaparib，芦卡帕利)。其中，Zejula和Lynparza已在中国上市销售。
此次批准，将大大地扩展Zejula的治疗人群。晚期卵巢癌女性的5年生存率低于50%，此次批准意味着，将有更多的女性患者可以更早地接受Zejula治疗，降低癌症进展的风险。
全球首个多发性骨髓瘤皮下CD38靶向抗癌药!
2020年5月1日，FDA已批准Darzalex Faspro (daratumumab and hyaluronidase-fihj ，达雷妥尤单抗-透明质酸酶)用于涵盖多发性骨髓瘤(MM)治疗方面5个适应症的4种方案，包括用于新诊断的MM患者、不符合移植资格的MM患者、复发或难治性MM患者。
Darzalex Faspro是一种固定剂量制剂，通过皮下注射(SC)给药，可在大约3~5分钟内完成。Darzalex IV制剂通过静脉输注给药，通常需要耗时数小时。在支持批准的III期COLUMBA研究中，治疗复发或难治性MM患者中，Darzalex Faspro与Darzalex IV制剂显示出一致的总缓解率(ORR)和药代动力学以及类似的安全性。此外，Darzalex Faspro与Darzalex IV制剂相比，系统性给药相关反应(ARR)减少了近2/3(13% vs 44%)。
值得一提的是，Darzalex Faspro是被批准用于治疗多发性骨髓瘤的唯一一个皮下CD38靶向抗体药物。在已批准的适应症方面，与目前市面上销售的Darzalex静脉(IV)制剂相比，Darzalex Faspro具有一致的疗效、可显著缩短治疗时间、可降低ARR发生率。此次批准标志着一个重要的里程碑，将有助于积极改变依赖Darzalex治疗的MM患者群体的生活。
缓解率达68%，肺癌MET抑制剂卡马替尼获批上市!
卡马替尼作为一种口服的高选择性小分子MET抑制剂，于2020年5月6日被美国FDA批准上市。最重要的是，卡马替尼(Tabrecta、capmatinib、INC280)是FDA批准的针对局部晚期或转移性MET 14跳跃突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者的首款靶向药。
就在刚刚落幕的2020年美国癌症研究协会(AACR)年会上，卡马替尼作为肺癌新一代MET靶向药可谓风光无限，成绩突出!
结果显示，在初治患者(28例，先前没有接受过治疗)中，独立评审委员会(BIRC)评估的客观缓解率(ORR)为67.9%，疾病控制率(DCR)为96.4%。研究者评估的ORR为60.7%，DCR为96.4%。
在经治患者(69例，先前已接受过治疗，88.4%含铂化疗)中，BIRC评估的ORR为40.6%，DCR为78.3%。研究者评估的ORR为42.0%，DCR为76.8%。
在初治患者中，中位缓解持续时间(DOR)为11.14个月，中位无进展生存期(PFS)为9.69个月。在经治患者中，DOR为9.72个月，PFS为5.42个月。
在13例出现脑转移的MET 14突变患者中，约有一半的脑转移患者对卡马替尼应答，颅内ORR达到54%(7/13)。在这些患者中，有4例完全消除了脑部病变(31%)，另外3例部分缓解(PR),所有患者颅内DCR为92.3%(12/13)。
METex14突变是公认的致癌驱动因素。诺华与Foundation Medicine合作，正在开发针对卡马替尼的伴随诊断剂，用于肿瘤组织和液体活检，将包括在FoundationOneCDx以及即将推出的Foundation Medicine液体活检平台中，目前正在接受FDA审查。
而此次AACR大会上，Edward B. Garon博士也在研究中指出，建议患者早期治疗时应进行的基因检测，再选择对症的治疗方案。想要了解更多的基因检测、国际咨询及临床试验等抗癌前沿信息请咨询全球肿瘤医生网医学部。
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MET抑制剂强势加盟!缓解率达68%，肺癌靶向药卡马替尼获批上市!
小编有话说
除了上述写到的FDA批准的抗癌新药外，小编还将持续关注国内外的抗癌前沿信息，后续还会更新最近获批的新药，请各位癌友们持续关注全球肿瘤医生网，也可扫描下方二维码咨询医学部临床试验。小编相信随着医学研究的不断深入，越来越多的新药即将研发上市。愿每一个肿瘤患者都能够抱着必胜的信心投入到每一天的抗癌征程中，只要心中有希望，胜利就在前方!
参考文献
1.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/hematologyoncology-cancer-approvals-safety-notifications
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