临床试验注意事项,参加癌症肿瘤新药临床试验需要注意的问题要点
提到癌症治疗，绕不开的一个话题就是，抗癌药。
许多患者都知道，想要获得最好的抗癌治疗，还是需要出国就医。这并不是因为国外的医生水平高，而是因为国外上市的新药更多，获取新药更容易，在研的新药也更多。
患者和家属们都很清楚，耐药是悬在癌症患者头顶的一把“达摩克利斯之剑”。一种靶向药物，就算用药时疗效再好，很可能也只能用一年甚至几个月，患者就会发生耐药。很多时候，国内医生给出的意见是没有合适的靶向药物、只能考虑化疗，是出于国内没有可用药物的考虑。
自2017年6月19日我国国家食品药品监督管理总局正式成为ICH成员以来，已经过了三年多的时间。在这三年里，我国药物研发呈现井喷式的增长。尽管仍然稍逊于医疗水平更发达的国家，但与往年相比，国内抗癌药物临床试验的数量，正以一个令人惊叹的速度增长着。
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其中，Ⅰ期临床试验(绿色色块所示)占比大幅度上升。这意味着我国自主研发的新药数量增长迅速，大量投入了临床试验。
时至今日，“国研药”终于也有望成为癌症治疗的“中坚力量”、成为癌症患者的“保命方案”了!
新药试验:优质新药走入临床的"敲门砖"、患者提前使用优质新药的"邀请函"
但由于起步较晚，绝大多数国研药仍处于临床新药试验的阶段。想要使用这些药物，必须参与试验，并在专家的关注下谨慎接受评估。
对于癌症治疗来说，这些新药有着“查漏补缺”的意义。当前临床上在研的许多药物，重点针对尚未得到靶向药物覆盖的适应症或新靶点。一些原本并没有针对性药物、只能使用标准化疗方案的晚期患者，终于也能从新药试验中觅得适合自己的“特效药”。
这是新药试验的第一大优势。除此以外，新药试验还有一个巨大的优势，就是“免费”。绝大多数进行研究的药企都会为患者免除药物费用，报销路费、免费检查，甚至给予一些额外的补贴。同时，还会有专门负责新药试验的专家密切关注患者的病情进展，及时给予治疗措施。
在这样的条件下，患者更有希望完成整个治疗过程，从而取得更好的治疗结局。
了解过上述优势之后，相信很多患者已经对新药试验产生了浓厚的兴趣。那么，想要参加试验，首先要做好哪些准备呢?
第一步:选择适合自己的新药试验
对于格外需要精准治疗的癌症患者来说，参加新药试验，并不是随便找一个试验就可以加入其中的。当然，一位专业的医疗顾问可以帮助患者做出合适的选择，省去不少的麻烦。在这方面，欢迎大家咨询小汇，匹配一位专业的顾问。
想要选择适合自己的新药试验，首先必须要做的第一步，就是了解自身的疾病类型、分期以及突变类型，同时了解试验的新药，明确新药的适应症与靶点要求。
举个例子，JMT-101联合阿法替尼或奥希替尼方案的新药试验，适应症为EGFR 20外显子插入突变的Ⅲb或Ⅳ期非小细胞肺癌。在这一句话中包含了五条信息。
第一，试验中使用的新药为JMT-101;
第二，研究为对照试验，治疗方案分别为JMT-101+阿法替尼和JMT-101+奥希替尼;
第三，试验需求的患者为非小细胞肺癌患者;
第四，患者患有Ⅲb或Ⅳ期的晚期疾病;
第五，患者需要在基因检测中确认具备EGFR 20外显子插入突变。
只有在自身的基本情况与上述需求完全吻合的情况下，患者才有希望入组这款新药的试验。
第二步：读懂试验设计
在确认自己与试验需求吻合之后，患者还应当考虑试验本身是否与自己的期望相符合。
当然，临床研究的试验设计是非常复杂的过程，根据试验的目的、想要获得的结果不同，采取的试验设计也完全不同。对于患者来说只要能读懂其中最关键的一些部分，就能对选择合适的试验起到巨大的帮助。
单臂、双臂和三臂
根据试验对照组的设置情况，可以将试验的类型简单分为单臂、双臂、三臂三类。
单臂实验：即单组临床试验，顾名思义，整个试验过程中不额外设置对照组，所有患者适用相同的药物或治疗方案。
通常情况下，用于新药研发的Ⅱa期试验为单臂试验，试验通常会针对多个癌种、多种剂量或用药方案进行研究，目的是淘汰无效剂量、筛选敏感瘤种，以便进一步深入研究。
双臂试验：即两组临床试验，一组患者使用治疗药物，一种患者使用安慰剂进行治疗。
三臂(多臂)试验：在使用治疗药物、使用安慰剂的组别之外，再给予患者其它阳性药物作为阳性对照组的试验。
阳性对照指一种干预方案，可能是药物、疗法或医疗器械。这种干预方案的有效性已经明确，可以理解为“目前已有的标准治疗方法或药物”
非盲、单盲、双盲和三盲
非盲：非盲又称开放试验，即研究对象(患者)、研究者(医生和专家们)、数据分析者均提前了解了分组情况及用药、干预措施，试验在完全公开的情况下进行。
这类试验通常用于难以实现盲法的试验，参与者的主观性容易导致试验结果发生偏倚。
单盲：研究对象，即受试者(患者)不知道自己接受了哪种干预措施的试验。
这类试验通常用于需要干预者(医生)亲自实行某种干预措施(如手术)的研究，如果对干预者设盲，操作可能无法进行。
双盲：受试者(患者)和干预者(医生)均不提前了解分组情况及用药、干预措施。
这是最常用的临床试验设计方案，由于医患双方都不知道使用的药物或干预情况，因此可以基本排除主观因素造成的干扰。
三盲：受试者(患者)、干预者(医生)和数据分析者全都不提前了解分组情况及用药、干预措施的临床试验。
这种设置方式同时排除掉了数据统计和分析人员可能造成的干扰。
第三步:读懂试验招募标准
看懂了试验设计，对于患者来说，下一步就是看懂试验的纳入和排除标准。符合纳入标准，又避开了排除标准的患者，才是能够最终成功入组的患者。
年龄、性别
很简单易懂的标准，在此不作赘述。不过值得注意的一点是，有些试验会限定患者最大年龄，有些试验不会;极少数特殊的试验会限制患者的性别，应当提前关注。
ECOG评分是什么
EVOG(Eastern Cooperative oncology Group，美国东部肿瘤协作组)评分是一个简化的患者活动状态评分表，根据患者的活动状态分为0~5共6个等级。得分越高的患者，体力状态越差;0分代表患者活动能力完全正常，5分代表患者死亡。
大多数试验要求患者ECOG评分0~1分，少数试验要求0~2分。
0分：活动能力完全正常，与起病前活动能力无任何差异;
1分：能自由走动及从事轻体力活动，包括一般家务或办公室工作，但不能从事较重的体力活动;
2分：能自由走动及生活自理，但已丧失工作能力，日间不少于一半时间可以起床活动;
3分：生活仅能部分自理，日间一半以上时间卧床或坐轮椅;
4分：卧床不起，生活不能自理;
5分：死亡。
为什么要限制患者的期望生存期
大部分靶向药物的临床试验选取的患者为晚期患者，但很少包括终末期患者。终末期患者的期望生存期非常短，不足1个月或仅有几天。癌症的各种治疗方案对于患者本身的身体都具有一定的伤害，可能造成额外的痛苦，对于本身体力状态和耐受能力很差的终末期患者来说，很可能根本无法承受这些治疗方案，甚至可能导致生存期进一步缩短、生活质量更差。
比起临床试验，终末期患者更需要具有专业知识的专家进行相关的特殊干预，获得更好的生活质量。
转移性疾病可以参加新药试验吗
不同的临床试验，对于转移性疾病有不同的要求，患者应当综合招募标准中的纳入标准和排除标准来确认。
在各个转移部位当中，脑转移是比较特殊的类型。血脑屏障限制了大部分大分子药物入脑的效果，患者应当注意招募标准中对于脑转移的要求。
但也有部分新药有良好的入脑能力，试验允许患者存在脑转移病灶，甚至会专门设置患者组，观察药物治疗脑转移的疗效。如正在招募多种实体瘤患者的新药莱古比星，对于脑转移病灶有较好的治疗效果，适合脑转移患者进行申请。
早期患者可以参加新药试验吗
通常情况下，新药都会从后线甚至末线开始进行试验，尽量保证患者能够首先接受疗效已经明确的标准治疗方案、或者指南中推荐的疗效确切的方案的治疗。但随着近年来新辅助治疗及辅助治疗方案的推广，已经有一些专门针对早期患者的新药试验开始进行。
但除了新辅助和辅助治疗的新药试验以外，我们推荐有手术或放疗指征、能够耐受手术的早期患者，优先考虑接受手术和放疗。
正在接受其他治疗,可以参加新药试验吗
不可以。新药试验的要求，要么是尚未接受过任何治疗的患者，要么是接受前线治疗已经耐药、不耐受或疾病进展的患者。如果患者正在接受其他治疗，且有疗效，那么应当在完成当前治疗方案并耐药或进展之后，再考虑参加新药试验。
曾经接受过其他治疗,可以参加新药试验吗
根据新药试验的要求，可能需要初治或经治的患者。因此接受过其他治疗并耐药或进展的患者，还是有机会参加其他新药试验的。
新药试验对器官功能有哪些要求
通常情况下，新药试验都要求患者具备一定水平的器官功能。部分药物可能需要依靠肝脏或肾脏代谢，或者发生不良反应时损伤患者的肝肾功能。
尽管不同的新药试验，对于患者脏器功能的要求通常存在一些细微的不同，但总得来说，血液检查和肝功能、肾功能检查等都是必不可少的。
基础病对参加试验有什么影响
如上所述，新药试验会要求患者具备一定水平的器官功能。如果患者自身存在的基础疾病，很可能会对器官功能、期望生存期等造成影响。
除此以外，在使用抗癌新药的同时使用控制基础疾病的药物，可能造成的药物相互作用不一定明确，可能造成更严重的不良事件，影响患者的生存期。
因此，患有基础病的患者是否能够参与新药试验，必须结合试验的要求进行评估。
生育、避孕、哺乳和绝经,为什么新药试验会对这些做出限制
通常情况下，参与新药试验要求患者严格避孕，未绝经、育龄期女性应进行妊娠检查，无论男性或女性，都应采用严格的避孕措施，并在末次给药120天内确保持续避孕。哺乳也是应当避免的，因为药物很可能有进入乳汁的风险。
并非所有避孕措施的成功率都满足要求，如果您希望确认怎样的措施符合新药试验标准，可以选择咨询专业顾问。
参与新药试验,可以随时退出吗
绝对不可以。
在接受药物治疗前，患者需要与研究方签署协议，确保患者不随意脱组(终止试验)。当然，若患者发生了耐药、严重的不良事件或无法耐受治疗等，研究方的专家会建议患者调整剂量或更换治疗方案——一切以患者的安全为先。
参与新药试验是权利与义务的结合，患者在享受免费新药与专家诊察的同时，也需要配合研究方进行必要的检查。参与新药试验时检查的频率可能较高，这是为了及时发现患者病情的变化，并针对不良反应做出相应的治疗。因此，患者应当具备较好的依从性，配合医生进行治疗。
第四步:参与试验需要准备哪些资料
病历资料、病理检查报告、基因检测报告，以及其他必要的检查结果。按照试验要求，患者可能需要提供3年内的组织标本，或权威检测机构(比如Foundation)的检测报告;如果患者曾经接受过多线治疗，应当重新进行基因检测，以确定是否还具有对应的基因突变。
事实上，站在患者的角度考虑，小汇建议大家找一位值得信赖的医学顾问，在对方的指导指导下提交对应的资料，或者补充相应的检查。这样可以最大限度地保证不遗漏、不错误，增加成功入组的概率——当然，也可以免去很多麻烦，让患者或家属不必从零开始学习这些复杂的医学概念。
第五步:如何申请参与试验
既然想帮大家节省力气、避免麻烦，那么小汇自然提供最简单的方法——
有意向参与新药试验的患者，请将基因检测报告、病理报告提交至全球肿瘤医生网医学部进行初步评估，我们的专家将为您全面分析解读检测报告、推荐新药及用药方案，并匹配适合入组的临床试验项目。
请将基因检测报告、诊断报告电子版或清晰照片发送至doctor.huang@globecancer.com，邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后，将于一个工作日内电话联系您。
希望每位患者都能找到适合自己的临床试验，邂逅属于自己的那款“特效药”。
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