神经母细胞瘤新药,双特异性抗体药物Nivatrotamab被FDA授予孤儿药资格
神经母细胞瘤是一种最常见的儿童颅外肿瘤，5岁以下儿童高发，约有一半以上的患儿在2岁以内发病。该病可发生于身体多个部位，最常见于腹部，总体来说，恶性程度较高，高危型患者的治愈率仅为30%左右。
虽然在整体恶性肿瘤中，神经母细胞瘤发病率不高，但对幼儿生命健康的威胁不容忽视。
近日，FDA传来好消息，双特异性抗体药物nivatrotamab被授予“孤儿药”称号，用于小儿神经母细胞瘤的治疗。
Nivatrotamab由纪念斯隆·凯特琳癌症中心(MSKCC)的研究人员研发的，并且独家授权给Y-mAbs公司。
Nivatrotamab是第一种使用BiClone格式的T细胞结合抗体，这种形式可增强抗体与肿瘤细胞结合，并且提高对T细胞募集能力，同时降低非特异性T细胞参与的风险，减少副作用的发生。
以往对于高危型神经母细胞瘤临床尚无有效治疗药物，直到2015年，GD2抗体在美国和欧洲获批上市，GD2抗体能够和神经母细胞瘤细胞表面的一种叫GD2的分子结合，诱导肿瘤细胞破解死亡，它是目前神经母细胞瘤治疗的唯一特效药。
临床前研究数据表明，与传统的抗GD2 IgG抗体相比，Nivatrotamab产生的功效高1000倍以上。
对于普通读者这或许只是一些冰冷的数字，但对于神经母细胞瘤患儿这意味着更大的生存机会和更大的“治愈”希望。
目前，研究人员正在对该药进行1/2期研究(NCT03860207)。在该试验中，研究人员正在评估Nivatrotamab在复发/难治性神经母细胞瘤、骨肉瘤和其他实体瘤癌症患者中的安全性，目前患者招募工作正在进行中。全球肿瘤医生网专家可为有需要的患者进行资料审核，评估临床获益情况。
我们期待这款新药能够顺利通过临床试验，交出一份完美的报告，改写神经母细胞瘤治疗不佳的临床现状。
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参考资料
https://www.onclive.com/view/fda-grants-nivatrotamab-orphan-drug-status-for-pediatric-neuroblastoma
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