横跨17类癌症的广谱抗癌药Vitrakvi(larotrectinib),各类癌种拉罗替尼适应症临床数据汇总
自2018年11月，全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)获批上市以来，给全球肿瘤界的医生和患者都带来了新的希望和选择。
这款堪称“治愈系”的广谱抗癌药获批的临床数据的疗效让人印象深刻：在横跨17类TRK融合癌患者的临床试验中，入组的55位患者，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。基于此数据被批准用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(治疗NTRK)基因融合的实体瘤治疗。
拉罗替尼可以算作近两年肿瘤领域最大的变革之一，它让“广谱抗癌”梦想照进了现实。拉罗替尼的上市，拯救了成千上万不幸的家庭，同时也在国际临床研究中不断刷新在各类肿瘤中的战绩!
有效率高达79%!拉罗替尼治疗17类癌症数据更新
2020年4月AACR公布的最新三项临床试验拓展分析中，拉罗替尼刷新了17类癌症的治疗数据，同时还专门研究了非融合NTRK突变患者的临床反应，分析包括159例患有17种不同肿瘤类型的NTRK融合患者，以及73例具有25种不同肿瘤类型的NTRK非融合突变的患者。
结果显示
无论哪种癌症类型，针对所有NTRK基因融合的成人和儿童患者的晚期癌症，靶向治疗药larotrectinib的总应答率均达到79%，中位总生存期为44.4个月。相比之下，那些非NTRK基因融合的其他突变的患者，仅有1%响应，其总生存率仅为10.7个月，因此NTRK融合被誉为“治愈系”靶点，临床医生也在不断强调NTRK基因融合蛋白临床测试的重要性。
因此，所有的实体肿瘤患者都应进行基因检测，确定是否存在NTRK融合，而其他NTRK突变无法获益于拉罗替尼。招募信息：总缓解率高达79%，不限癌种的广谱抗癌药拉罗替尼国内招募正在进行中!
实力超凡!拉罗替尼治疗各类癌症的最新临床数据汇总
除此之外，拉罗替尼在各类癌症中振奋人心的临床数据也纷纷出炉，全球肿瘤医生网医学部做了详尽的整理，供大家参考。
01、客观缓解率72%!拉罗替尼治疗肉瘤数据出炉
近期，根据3项临床试验(NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687)的分析结果，公布了拉罗替尼在难治性NTRK融合阳性的肉瘤患者中取得的临床数据，再次引起了轰动。
整体缓解率72%，2年无进展生存率52%!这意味着一半以上的晚期患者2年病情都没有发生进展。
客观缓解率(ORR)：
这3项研究中共纳入25例肉瘤成年患者，接受拉罗替尼治疗的整体客观缓解率(ORR)为72%。
其中：在19例软组织肉瘤患者中，整体缓解率达到了68%，包括3例完全缓解(16%)和10例部分缓解(53%);
此外，在4例胃肠道间质瘤患者中，整体缓解率达到了100%!其中包括1例完全缓解(25%)和3例部分缓解(75%);
在2例骨肉瘤患者中，整体缓解率为50%。
无进展生存期(PFS)
整体来说，所有患者的中位无进展生存期为28.3个月;24个月无进展生存率52%。
中位中生存期(mOS)
中位随访21.4个月时，患者的中位总生存期44.4个月，24个月生存率为91%。而在软组织肉瘤患者中，24个月生存率为89%。
02、拉罗替尼挑战非小细胞肺癌一线治疗
《新英格兰杂志》曾经发表了拉罗替尼同时在进行的三项疗效和安全性研究，分别为成人I期研究，儿童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究。其中，4例接受拉罗替尼治疗的NTRK基因融合的NSCLC患者中3例都出现持续反应(从8.21到> 20.27个月)。
让肺癌患者振奋的是，2019年的NCCN指南更新，已经将拉罗替尼纳入NTRK融合阳性非小细胞肺癌一线治疗!美国Memorial Cancer Institute的Luis Raez博士报告了一例晚期脑转移的肺癌患者已经治疗成功。
2020年ASCO大会上，专门分析了携带NTRK融合蛋白的消化道肿瘤患者的临床用药效果。14例GI癌症患者亚组来自试验NCT02122913，SCOUT(NCT02637687)及NAVIGATE(NCT02576431)。所有患者均接受100 mg口服larotrectinib治疗每天两次，直到疾病进展，停药或出现不可接受的毒性。
03、总缓解率42%!拉罗替尼为胃肠道肿瘤带来长效缓解
14名患者包括8例结肠癌患者，2例胆管癌，2例胰腺癌，1例阑尾癌和1例肝癌。其中8名患者在诊断时患有IV期转移性癌症，9例患者之前已经接受过两次以上的治疗。
试验结果显示：消化道肿瘤亚组的总缓解率为43%，其中结肠癌患者的总体缓解率为50%。反应的持续时间差异较大，从3.5个月到超过14.7个月不等。
04、儿童肿瘤--有效率高达93%
2018年3月在线的权威肿瘤学杂志柳叶刀上公布了larotrectinib(LOXO-101)的最新研究数据!该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答!这对肿瘤患者来说无疑是振奋人心的重磅好消息!
17名患者TRK融合阳性，平均年龄是4.5岁。有14例对Larotrectinib(拉罗替尼)的治疗产生了应答!
05、罕见癌症
除了对常见癌症效果显著，拉罗替尼的更大价值在于，对于临床中难治的罕见癌症，如分泌性唾液腺癌和分泌型乳腺癌，婴儿纤维肉瘤等有着超乎想象的临床效果。
婴儿纤维肉瘤
一个16个月的纤维肉瘤的婴儿，先前接受过3次手术和化疗，经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变，于是开始接受LOXO-101 100mg BID /成人当量剂量的液体制剂治疗，三周期后MRI显示肿瘤体积减少90%!
治疗前 治疗第二周期 治疗第三周期
分泌型乳腺癌
据《临床乳腺癌》杂志报道了一篇关于具有ETV6-NTRK3融合表达初次接受化疗的成人患者采用拉罗替尼治疗的临床研究，经6周治疗后患者PETCT显示肿瘤已消散大半。此外文章中还提及，乳腺分泌癌的肿瘤组织中超过90%的细胞都携带ETV6-NTRK3融合基因。所以，针对这种融合基因的靶向药物——拉罗替尼，对治疗分泌性乳腺癌有非常好的治疗效果。
图为患者治疗前CT及拉罗替尼治疗6周后PETCT对比图
总结:拉罗替尼三大抗癌功效
这款药物之所以让人印象深刻，最大的三个看点在于：
第一，不限癌种。这意味着，只要存在NTRK融合，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都是可以使用的。
各类癌症的客观缓解率和中位缓解时间
第二，总缓解率高达75%。在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。
第三，快速持久的响应。这款药物的神奇之处在于，起效非常快，并且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，平均的起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。(一个案例报道显示，2岁的梭形细胞肉瘤女孩再接受拉罗替尼治疗后24小时内就出现了快速响应，症状迅速改善。
+表示正在进行的响应。截至数据发表时，还有患者处于持续缓解中
终于来了!拉罗替尼正式在国内招募患者
当然，这样一款“革命性”药物的价格也是不菲的，成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。而儿科糖浆配方的费用为每月11,000美元(7万人民币)也是国内普通家庭无法承受的。
好消息是，“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于正式在国内开始招募患者了!这意味着，国内的患者也终于有机会免费用上这款美国的天价抗癌“特药”!
药物名称：拉罗替尼(美国传奇广谱抗癌药)
推荐指数：★★★★★
招募信息：终于来了!堪称天价的“治愈系”抗癌药拉罗替尼正式在国内开展临床试验!
药物介绍：拉罗替尼是全球首款获批的NTRK抑制剂，在TRK融合癌患者的三项大型临床试验汇总数据显示，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解。
试验名称：
评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。
适合患者：
经组织学或细胞学确诊为局部晚期或转移性实体瘤，而且根据Foundation Medicine, Inc.或CLIA认证或同等机构认可的当地诊断实验室采用任何核酸类诊断检测方法进行的检测，该肿瘤携带一种预计分别转化成具有一个NTRK1/2/3基因重排，且不同时存在第二种致癌因素(例如EGFR、KRAS)。
做过基因检测的病友，请将报告发送至全球肿瘤医生网医学部，我们的专家将为您全面分析检测报告，评估是否能够入组临床试验，以及有无新药可以使用。
申请方式：
1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。
2.直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。
科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国也能自主研发这类抗癌特药，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!
参考资料：
https://www.mdanderson.org/publications/cancer-frontline/targeted-therapy-larotrectinib-shows-marked-responses-in-patient.h00-159381156.html
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