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速递|FDA授予新型纳米粒子肿瘤基因疗法Quaratusugene ozeplasmia(REQORSA)快速通道指定

全球肿瘤医生网2022-01-05全球抗癌快讯7184

  速递|FDA授予新型纳米粒子肿瘤基因疗法Quaratusugene ozeplasmia(REQORSA)快速通道指定

  REQORSA获得FDA快速通道指定

  我们都在生物课上学过“中心法则”,也就是指,遗传信息从DNA传递给RNA,再从RNA传递给蛋白质,也即是遗传信息的转录和翻译的过程。

  癌症的靶向治疗大家也熟悉。这是一些被赋予了靶向选择的能力的药物,能够直接与细胞表面某些特定的受体结合,发挥杀伤癌细胞等作用。

  靶向治疗所谓的“受体”,也就是我们常说的靶点,是一类位于细胞表面的蛋白质。也就是说,靶向治疗药物是一类作用于蛋白质、或者说作用于遗传物质翻译后得到的产物的药物。但今天我们要讲的这种“基因疗法”和它不同,这是一类直接改变癌细胞遗传物质的疗法。

  不知道大家是否也对癌症的基因疗法充满期待呢?

  2022年1月3日,Genprex公司发布的公告称,FDA已经授予其研发的免疫基因疗法Quaratusugene ozeplasmia(REQORSA)与派姆单抗(帕博利珠单抗,Pembrolizumab,Keytruda)的联合方案快速通道指定,用于派姆单抗治疗后疾病出现进展的,不可切除的Ⅲ期或Ⅳ期非小细胞肺癌患者。

  根据Genprex公司发布的信息,REQORSA基于Genprex公司专有的ONCOPREX纳米粒子传递系统研发,该系统被认为是第一个用于人类癌症的全身性基因传递平台。

  REQORSA是什么

  REQORSA是一种药物,属于基因疗法的范畴,能够修复抑癌基因TUSC2(以前称为FUS1)的缺失。根据既往研究的结果,包括非小细胞肺癌在内的各类癌症患者当中,约80%存在抑癌基因TUSC2的缺失,因此这种疗法有可能对大部分患者有效。

  从结构上来说,REQORSA是一种由脂质包裹的TUSC2基因,带有正电荷,为纳米级制剂,同时也具备了对癌细胞的靶向能力。这种药物通过静脉滴注进入人体内,能够靶向癌细胞,并将其携带的正常的(野生型)TUSC2基因注入癌细胞当中,替代其中异常的TUSC2基因,让癌细胞恢复“程序性死亡”的能力。

  REQORSA的疗效如何

  前期,研究者曾经公开过REQORSA联合第一代EGFR抑制剂厄洛替尼治疗晚期非小细胞肺癌患者的部分数据(Acclaim-1试验)。这些患者都已经根据当前的标准治疗方案接受了多线治疗,包括靶向(若患者存在EGFR突变)、免疫及化疗等。

  该数据囊括9例患者,既包括EGFR阳性,也包括EGFR阴性患者,整体的疾病控制率达到78%。其中,1例EGFR阴性患者达到临床完全缓解,2例EGFR阴性患者病灶明显缩小(18%~30%),1例EGFR阳性(非T790M)患者疾病稳定。

  此次获得了快速通道指定的REQORSA+派姆单抗方案,是该临床试验的第二部分(Acclaim-2试验),目前正在进行当中。

  REQORSA的意义

  从治疗的角度来说,REQORSA也是一款具备靶向性的药物,但与现有的靶向药物以及抗体-药物偶联物(ADC)都存在一些差别。

  靶向药物和ADC发挥作用的靶点,实际上都是蛋白质。而REQORSA则是“釜底抽薪”,直接从基因层面着手,对癌细胞实施打击。这种药物能够修正癌细胞当中缺乏TUSC2基因的错误,并让它走向“正确的死亡”。

  这是什么意思呢

  简单来说,由于TUSC2基因是一种抑癌基因,当它正常地存在的时候,能够诱导癌细胞的细胞周期停滞在G1期,进而凋亡(程序性的死亡)。这就是包括癌细胞在内,各种病变的、错误的细胞的“正确的死亡”(之一)。

  但这种基因在大约82%的非小细胞肺癌,以及接近100%的小细胞肺癌当中,表达减少甚至彻底没有。因此,这些患者体内癌细胞的生长更加“肆无忌惮”。

  而REQORSA的作用,就是将正常的TUSC2基因送进癌细胞里面,让它重新发挥抑癌的作用,督促癌细胞走向“正确的死亡”。

  当然,REQORSA并不是市面上唯一一个基因疗法产品。我们相信,越来越多基因疗法产品的问世,将为患者们带来更多、更有针对性的治疗选择。

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本网站新闻资讯、文章、研究数据、治疗案例均来自于国内外医学论文,所涉及到的新药、新技术有可能还处于临床研究阶段,患者不能作为治疗疾病的依据。癌症治疗目前尚无治愈手段,患者需要在医生的指导下,在医院接受正规治疗或参加新药新技术临床试验。

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