老药、新模型治疗肾上腺癌肿瘤减少77%

2018-03-213844

一项研究，使用新模型来检测遗传靶点能为肾上腺癌提供有希望的治疗方法。一名患者接受14年获批的免疫药物派姆单抗（pembrolizumab）治疗，一年多后还持续药物治疗中，肿瘤减少77％，无新转移。

肾上腺癌很罕见，但依旧有人不幸患病。面临着令人沮丧的预后并且没有针对性的治疗方案，肿瘤学家压力很大。肾上腺皮质癌研究领域中最大的障碍之一是缺乏临床前模型，全国各地的团体试图建立肾上腺癌的细胞和动物模型，但尚未成功。没有一个合适的模型，评估潜在的新型疗法以及新药可能的副作用的能力会受到限制。

该团队成功利用患者组织建立了肾上腺皮质癌的“人源化”小鼠模型。这些人性化模型已经将人体免疫系统协同患者的肿瘤组织一起移植，使研究人员能够测试抗癌免疫疗法。因此，该组使用该人源化小鼠模型测试了FDA批准的免疫治疗药物派姆单抗，结果很可观。研究人员表示，罕见疾病通常需要基金会或私人捐助者的支持才能建立转化研究，肾上腺癌的研究已经打破瓶颈，获得初步成效，期待有朝一日FDA批准和更广泛治疗可用性的临床试验，造福更多肾上腺癌患者。