在昨天的分子靶点和癌症治疗研讨会上，美国加利福尼亚大学洛杉矶分校医学副教授Zev Wainberg博士报道了一项国际临床试验结果。这项试验是用dabrafenib（一种BRAF抑制剂）和trametinib（一种MEK抑制剂）治疗36例胆道癌（BTC）和小肠腺癌（ASI）。
这些患者较罕见，侵袭性强预后极差，目前治疗选择有限。这些患者未能对之前的治疗有所反应，至少有两种化疗药物在78％的患者中失败了，患者均为晚期或已开始扩散（转移）到身体其他部位。对其他癌症（如黑色素瘤，甲状腺癌和肺癌）的研究表明，抑制BRAF和MEK癌症途径的药物组合可能是有效的。针对这些患者，dabrafenib和trametinib均以丸剂形式给药：每天两次150mg达布拉非和每天一次2mg trametinib。治疗的大部分副作用都是可控的。这是针对胆管癌和小肠腺癌的靶向治疗的极少数试验之一，也是第一次获得针对这些患者中针对BRAF突变的药物的数据。截至10月底，有6例胆道癌仍在对治疗做出反应，并且在7例患者中反应至少持续6个月，癌症复发的中位时间为7.2个月，部分患者在病情进展一年多的情况下依旧存活，中位总生存期为11.3个月，部分患者存活时间长达2年。
BTC和ASI是非常罕见的癌症，每100,000人中约有一到两个人发病。它们很难在早期发现，因此大多数病例在被诊断时已经发展并扩散。通常不可能无进展生存患者，大多数治疗旨在减缓癌症的发展; 诊断后五年，只有约5％的人还活着。由于它很难治疗并且患者死得很快，因此关于第二或第三疗程的有效性的数据非常有限。此大型国际试验，是测试新疗法的 方法。相信这些令人兴奋的数据为这种BRAF突变患者提供了一种潜在的新治疗方案。”
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-11/eeco-pwr111318.php
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