3年生存率94.1%，FDA获批，抗癌新药Perjeta春节前有望上市！

2015年6月1日，罗氏宣布了Ⅱ 期 NeoSphere 研究的新结果。结果表明，在 HER2 阳性早期乳腺癌 (eBC) 患者中，手术前给予 Perjeta(帕妥珠单抗) 与赫赛汀（曲妥珠单抗）和多西他赛化疗联合治疗，与仅使用赫赛汀加多西他赛化疗相比，患者疾病恶化风险降低，并且患者癌症无复发存活的时间增加。

近日，罗氏集团成员基因泰克宣布，FDA已经接受了公司补充生物制品许可申请（sBLA），优先审核Perjeta（帕妥珠单抗）联合赫赛汀（曲妥单抗）和化疗辅助治疗HER2阳性早期乳腺癌的方案，预计FDA将在2018年1月28日之前做出批准决定。

乳腺癌作为中国女性恶性肿瘤发病率第一的癌症，发病率在为42.55/10万，中国的发病率只有美国的三分之一，但罹患乳腺癌的增长速度却是世界平均水平的2倍，且越来越年轻化。

在美国，Perjeta、赫赛汀和多西紫杉醇化疗的组合目前加速批准用于辅助治疗HER2阳性、局部晚期、炎症或早期乳腺癌。该组合作为早期乳腺癌的完整治疗方案的一部分。

同时，Perjeta也被批准与赫赛汀和多西他赛组合使用，可用于已经扩散到身体不同部位且尚未接受抗HER2治疗或化疗用于转移性乳腺癌的HER2阳性乳腺癌患者。

关于APHINITY

APHINITY是一个全球性的III期临床试验，评估了作为辅助治疗，与赫赛汀联合化疗相比，Perjeta联合赫赛汀和化疗的疗效和安全性，共参考了4804例HER2阳性EBC患者的治疗情况。

对于HER2阳性可手术乳腺癌患者，在化疗联合赫赛汀基础上加用Perjeta可显著提高无浸润性疾病生存率。Perjeta组患者的腹泻发生率高于安慰剂组。

在意向治疗人群（ITT）中，接受Perjeta / 赫赛汀 / 化疗的患者其3年无侵入性疾病生存率（iDFS）为94.1%，优于使用安慰剂 / 赫赛汀 / 化疗的对照组（93.2%），达到了该研究的主要临床目的。

研究人群中，联合Perjeta治疗者有2400例，联合安慰剂治疗者有2404例。联合Perjeta组中171例（7.1%）出现疾病复发，联合安慰剂组中210例（8.7%）出现疾病复发。

接受Perjeta / 赫赛汀 / 化疗的患者其3年无侵入性疾病生存率为94.1%，优于使用安慰剂 / 赫赛汀 / 化疗的对照组（93.2%）。

APHINITY研究的最终功效是无浸润性疾病生存率（iDFS），在本研究中被定义为在乳腺癌辅助治疗后患者无浸润性癌复发率；次要功效包括心脏和总体安全性，总体生存期，无病生存期和健康相关的生活质量。

Perjeta是一种靶向HER2受体的药物，HER2受体是许多正常细胞外的蛋白质，大量存在于HER2阳性癌症的癌细胞外。Perjeta专门设计用于防止HER2受体与细胞表面上的其他HER受体（EGFR / HER1，HER3和HER4）配对，这被认为在肿瘤生长和存活中起作用。Perjeta与HER2的结合也可能表明身体的免疫系统破坏癌细胞。据了解，Perjeta和赫赛汀的作用机制相互补充，被认为可以更全面地双重封锁HER信号通路，从而防止肿瘤细胞生长和存活。

Perjeta应该用作早期乳腺癌的完整治疗方案的一部分，该药物的使用依据是用其治疗后，癌症减缓或消失的患者所占比例提高。

目前，没有数据显示手术前Perjeta治疗是否改善生存。Perjeta结合多柔比星治疗方案的安全性尚未确定。对于早期乳腺癌，持续使用超过六个周期的Perjeta的安全性尚未确定。