时间：2018-02-23 13:50 编辑:全球肿瘤医生网
相信大家也一定对这款火遍癌友圈的抗癌新药LOXO-101记忆犹新，下面一起看看这次的公布的数据有哪些惊艳之处吧！
美国时间2月21日公布了传奇抗癌药larotrectinib（LOXO-101）同时进行的三项安全性和有效性研究结果，对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体应答率为75％！
17种癌症无进展生存率高达75%！
LOXO-101是第一个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药。Larotrectinib已被证明在不限年龄和肿瘤类型的Trk融合癌症患者中，具有持久的抗肿瘤作用和良好的耐受性，副作用很小。
本次公布的数据为larotrectinib同时进行的三项安全性和有效性研究，包括成人I期研究，儿童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究。主要研究人员为MD安德森的David Hong博士和纪念斯隆卡瑟琳癌症研究院的David Hyman博士。
实验设计：
共有55名患者，年龄从4个月到76岁不等，包括阑尾癌，乳腺癌，胆管癌，结直肠癌，胃肠道间质瘤（GIST），婴儿纤维肉瘤，肺癌，黑色素瘤，胰腺癌，甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者都是通过检测确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，之前进行过治疗。主要研究终点为总响应率。
实验结果：
根据研究者的评估，总体无进展生存率为75％。在1年时，71％的患者持续响应，55％的患者无进展。尚未达到中位持续时间和无进展生存期。平均随访9.4个月，86％的患者（44例患者中有38例）正在继续治疗或接受了旨在无进展生存的手术。
研究结果表明，对于TRK融合阳性的癌症患者，larotrectinib是一种潜在强大的新型治疗方法，患者可长期使用。
肉瘤：
41岁女性，未分化肉瘤。
接受治疗前，患者的肿瘤细胞已经广泛转移到肺部，很快要填满肺部了。患者开始接受LOXO-101 100mg BID治疗，迅速解决呼吸困难和低氧血症。
治疗前 治疗3周期第1天 治疗13周期第1天
两个周期后，大部分肿瘤消失，十二个周期后，肿瘤组织几乎完全消失！
儿童纤维肉瘤
一个16个月的纤维肉瘤的婴儿，先前接受过3次手术和化疗，经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变，于是开始接受LOXO-101 100mg BID /成人当量剂量的液体制剂治疗，三周期后MRI显示肿瘤体积减少90％！
治疗前 治疗第二周期 治疗第三周期
胃肠间质瘤（GIST）
55岁男性GIST，伊马替尼，舒尼替尼，索拉非尼，尼洛替尼和瑞戈非尼治疗后进展，基因检测后发现了这个幸运的突变，ETV6-NTRK3融合，于是接受LOXO-101150mg BID治疗，9周期后奇迹出现，肿瘤明显缩小，目前正在接受第10周期治疗。
乳腺癌
这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗，无奈最后肿瘤还是复发了，情况很严重；但是，非常幸运的是，她通过基因检测发现了ETV6-NTRK3融合，使用了LOXO-101治疗20天之后，裸露的肿瘤几乎消失了，这就是我们所说疗效的了不起。
关于这款药的更多的神奇案例我们不在此一一介绍了，让我们共同期待它快快上市，造福万民吧！
LOXO-101耐药后怎么办？
面对任何靶向药物，总会出现的一个问题是：会不会出现耐药现象？
事实上，已经有一些参与LOXO-101临床试验的患者出现了耐药，但治疗结果十分乐观！
比如下面这位，用药一个月后，耐药的肿瘤就再次几乎消失！
耐药后 使用2代药一个月后
LOXO-195上个月已经被FDA批准正式开展临床试验，耐药患者有了新希望。
什么时间上市？
2017年12月底，LOXO-101已经开始向美国FDA提交上市申请，用于治疗带有NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者，预计2018年初完成申请，然后等待FDA批准就现有的数据而言，FDA很有可能会加速通过它。也就是说在2018年上半年，LOXO-101就很可能会在美国本土上市。 万邦行健将会在第一时间跟踪报导。
哪些患者适合使用LOXO-101？
这个靶向药不仅疗效显著，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效！这也这个药品这么吸引眼球的原因。
为什么LOXO-101能治疗这么多种不同肿瘤？
简单来说，只要你经过基因检测，存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，理论上都是适合的！
如何申请LOXO-101临床试验？
由于这款抗癌神药还未上市，对于走投无路的癌症患者来说，临床试验是一种很好的选择，但是入组的首要条件是先进行基因检测，确认存在NTRK基因突变！
1、NTRK融合阳性实体瘤患者LOXO-101（Larotrectinib）的研究
这是一项针对携带NTRK1，NTRK2或NTRK3融合基因的晚期实体瘤患者的II期多中心开放标记研究。LOXO-101将以100mg每日两次（BID）口服给药，连续给药28天为1周期。
该研究将分析8个患有NTRK融合肿瘤患者的队列，包括非小细胞肺癌，甲状腺癌，肉瘤，结肠直肠癌，唾液腺癌，胆管癌和原发性CNS肿瘤。
实验地点：
1、加州大学洛杉矶分校
2、麻省总医院
3、斯坦福大学等
2、口服TRK抑制剂LOXO-101（Larotrectinib）用于治疗晚期小儿实体或原发性中枢神经系统肿瘤
这是一项多中心，开放标签，1/2期研究，用于晚期实体或原发性CNS肿瘤的儿科患者。LOXO-101（larotrectinib）将每日两次口服（PO）（BID），剂量通过体表面积（BSA）调整。
实验地点：
1、波士顿儿童医院
2、纪念斯隆凯特林中心
3、辛辛那提儿童医院医疗中心等
本网站新闻资讯、文章、研究数据、治疗案例均来自于国内外医学论文，所涉及到的新药、新技术有可能还处于临床研究阶段，患者不能作为治疗疾病的依据。癌症治疗目前尚无治愈手段，患者需要在医生的指导下，在医院接受正规治疗或参加新药新技术临床试验。
