这个小男孩已经没时间了。他的脑肿瘤发展得非常快，以至于他已经无法正常的说话了。他几乎尝试了所有的治疗方案，但不幸的是所有标准治疗都失败了。
去年夏天，孩子开始服用一种实验药物，针对肿瘤内部发现的罕见基因突变NTRK融合。几个月内，恶性增长开始缩小，他的认知症状得到缓解。很快，肿瘤几乎消失了。现在他还在接受治疗，但已经回到学校并且正常生活。
这名儿童是最早从罗氏获得的实验性治疗中受益的患者，这种药物名为entrectinib（恩曲替尼 RXDX-101），它在一些最难治疗的儿童肿瘤中显示出前景，包括脑中生长的肿瘤。
史无前例！无进展生存率100%！震撼肿瘤界！
在正式介绍这款药物之前，我们先来看公布的数据，因为，这个数据是目前为止，包括任何靶向药（LOXO-101)和免疫治疗药物(PD-1)在内，都无法比拟的！
ntent="<i>– Phase I/II study of entrectinib, an investigational medicine, showed responses in all pediatric tumor types harboring neurotrophic tyrosine receptor kinase (NTRK), ROS1 or anaplastic lymphoma kinase (ALK) fusions, including those in the central nervous system –</i>" data-reactid="12" style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; clear: both; min-height: 1em; color: rgb(51, 51, 51); font-family: -apple-system-font, BlinkMacSystemFont, "Helvetica Neue", "PingFang SC", "Hiragino Sans GB", "Microsoft YaHei UI", "Microsoft YaHei", Arial, sans-serif; font-size: 17px; letter-spacing: 0.544px; line-height: 27.2px; text-align: justify; text-indent: 0px; widows: 1; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">
entrectinib的I / II期研究显示，所有携带神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK），ROS1或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解）！包括难治的中枢神经系统中的肿瘤！这个数字是史无前例的，相信给儿童肿瘤患者打开了一扇全新的希望之门。
这个震撼肿瘤界的数据是刚刚在5月15日ASCO新闻中播出的，正式数据将于6月2日在2019年ASCO年会上公布！全球肿瘤医生网将在第一时间报道。
儿童肿瘤的希望之门将被打开!
长期以来，儿童肿瘤的靶向癌症药物的研究远远少于成人。虽然这项数据是早期研究，入组的患者也不够多，需要进行更多的研究，但对于儿童肿瘤患者来说，这是一个全新的充满希望的治疗方式，因为这种治疗基于肿瘤遗传而非肿瘤类型或位置。那么究竟哪些儿童肿瘤患者适合呢？我们一起来看下这项研究公布的信息。
试验信息：
这项研究的代号是STARTRK-NG，是一项Ⅰ/Ⅱ期的早期研究旨在评估 剂量，共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，这些患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因融合。
实验结果：
12名患者全部对entrectinib有客观反应（肿瘤缩小或消失），也就是说无进展生存率达到了100%！中位（平均）治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。
给大家科普一下数据里的一些专业术语：
完全反应的意思是所有病灶消失和神经系统的改善或稳定性。
部分反应是实体瘤病灶减少30％或更多，脑肿瘤和神经系统稳定性病灶减少50％或更多。
我们来看下12名患者详细的数据：
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中枢神经系统肿瘤：在可评估5例患者中，均有客观反应 -其中 一例有完全反应（具有ETV6-NTRK3基因融合），另外四例有部分反应（TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1基因融合）。尚
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颅外肿瘤：6例颅外肿瘤患者（脑外实体肿瘤：三例炎性肌纤维母细胞瘤，两例婴儿纤维肉瘤和一例黑素瘤）均有客观反应 - 其中1例患者有完全反应（DCTN1-ALK融合），5例有部分反应（TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK，两个ETV6-NTRK3融合）。
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神经母细胞瘤：一名患者有完全反应（ALK F1174L突变）。
推荐剂量：儿童使用entrectinib的推荐剂量为每天一次550 mg / m 2
安全性：恩替尼尼耐受性良好。剂量限制性毒性是肌酐升高，味觉障碍，疲劳和肺水肿。另外，和其他药物不同的是体重增加是另一个值得注意的不良事件。
这些早期研究结果表明，Entrectinib对那些具有特异性基因融合的人来说具有很大的希望。
这项正在进行的临床试验即将开始第二阶段招募。详情可登录全球肿瘤医生网医学部咨询（）。
另外一款针对NTRK融合,并且也对儿童肿瘤效果非常惊人的”无进展生存系“抗癌药LOXO-101已经上市，34名在试验中有NTRK突变的儿童中有94％对该药有反应，其中12名患者的肿瘤完全消失。inktype="2" style="margin: 0px; padding: 0px; color: rgb(87, 107, 149); -webkit-tap-highlight-color: rgba(0, 0, 0, 0); max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important; overflow-wrap: break-word !important;">重磅新数据！针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101公布新数据，这次无进展生存率高达93%！
但是这款药物30天的胶囊，供应成本为32,800美元。用于儿童的液体口服制剂的剂量根据体型，在11,000美元至32,800美元之间。inktype="2" style="margin: 0px; padding: 0px; color: rgb(87, 107, 149); -webkit-tap-highlight-color: rgba(0, 0, 0, 0); max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">“无进展生存系”靶向药Vitrakvi®（larotrectinib）问世！堪称天价！
我们希望新的疗效更好的药物不断研发上市，形成良性竞争，将药价定在大部分患者可接受的范围，让”神药“不再天价。
广谱抗癌新星恩曲替尼，有望今年上市！
Entrectinib（RXDX-101）是一种选择性的、可口服的、有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK基因融合突变的局部晚期或转移性实体肿瘤。
该药可通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）；可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。详情点击：inktype="2" style="margin: 0px; padding: 0px; color: rgb(87, 107, 149); -webkit-tap-highlight-color: rgba(0, 0, 0, 0); max-width: 100%; font-size: 15px; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">95%病灶消失！肺癌患者都怕的脑转移新药来了！
▲Entrectinib的分子结构式（图片来源：Medicinal Products）
2017年5月，Entrectinib于被FDA授予突破性治疗指定（BTD），用于治疗成人和儿科患者的NTRK融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤，这些患者在既往治疗后进展或无可接受的标准治疗。
2019年2月19日，FDA接受广谱抗癌药entrectinib（恩曲替尼，RXDX-101)的新药申请（NDA），并授予该药治疗患有神经营养性原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤的成人和儿童患者的优先审查（FDA对确定有可能在严重疾病的治疗，预防或诊断方面提供重大改进的药物给予优先审查）。其中包括先前的治疗后进展或在没有可接受的标准治疗的转移性ROS1阳性（融合）非小细胞肺癌（NSCLC）患者的初始治疗。对这个药物不了解的患者可以详情点击：inktype="2" style="margin: 0px; padding: 0px; color: rgb(87, 107, 149); -webkit-tap-highlight-color: rgba(0, 0, 0, 0); max-width: 100%; letter-spacing: 0.544px; text-align: start; font-size: 15px; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">横跨十大癌症，广谱抗癌新星Entrectinib（RXDX-101)获FDA优先审批！
最后宣布重大好消息，美国食品和药物管理局目前正在审查恩替尼尼的新药申请，以治疗选择的NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，以及转移性ROS1患者 - 阳性非小细胞肺癌。FDA将在2019年8月18日之前做出决定，一旦通过，将正式上市造福广大的癌症患者。
所以，你还在等什么，快去看看你的基因检测报告有没有这些可能带来生存奇迹的突变吧（需要解读报告或咨询基因问题，可以登录全球肿瘤医生网医学部）
参考资料
https://www.onclive.com/conference-coverage/asco-2019/entrectinib-achieves-strong-responses-in-pediatric-cancers-including-cns-tumors
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