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儿童软组织肉瘤靶向药拉罗替尼为患者延长了生命、提高了生活质量

全球肿瘤医生网2021-02-03软组织肉瘤7106

在携带NTRK融合的成年和小儿肉瘤患者中,使用拉罗替尼的客观缓解率分别为74%和94%。

  儿童软组织肉瘤靶向药拉罗替尼为患者延长了生命、提高了生活质量

  据统相关计,90%以上的婴儿纤维肉瘤中都存在NTRK融合基因,但

  是,一旦检测结果为阳性,使用这款靶向药治疗,就有希望达到“治

  愈”的效果!那这到底是一款什么样的靶向药呢?让我们通过一个真

  实的病例来揭晓答案。

  拉罗替尼疗效显著,组织肉瘤患儿"愈"望

  2014年秋天,Nichol Miller被诊断出腿部患有高级别的软组织肉瘤之后,她在波特兰家附近的俄勒冈健康与科学大学医院接受了最好的全身化疗和手术,但是都无法阻止快速扩散的癌症。

  幸运的是,医生没有放弃她。她的医生重新对她的肿瘤样本进行了全面的基因组测序。他们发现她的肿瘤有一个罕见的突变,称为NTRK基因融合,并且幸运的入组了拉罗替尼的临床试验。

  在开始每天两次服用这种药的三天内,米勒的病情奇迹好转!可以坐下来并完整地讲话;一个月后,她呼吸完全正常了;六个星期,她可以骑马了。

  现在一切都在不停不停的好转。她的随访扫描结果显示,在过去三年她都已经没有癌症的迹象!

  软组织肉瘤

  拉罗替尼获批上市,肉瘤患者延长了生命

  这款抗癌“神药”就是2018年获美国FDA批准上市的抗癌新药拉罗替尼,这款针对17种实体瘤有效的药物,专门在儿童肿瘤种种做了临床试验,多项数据显示,该药对很多NTRK基因融合的实体瘤,疗效都十分显著。

  在携带NTRK融合的成年和小儿肉瘤患者中,使用拉罗替尼的客观缓解率分别为74%和94%。在患有软组织肉瘤,GIST和婴儿纤维肉瘤的患者中观察到客观反应。在两名患有骨肉瘤的患者中,一名患者有部分反应,另一名病情稳定。

  中位随访时间为15.6月、13.0月和14.1个月时,无进展生存期和总生存期是28.3和44.4个月。

  拉罗替尼凭借着显著的疗效已逐步在各癌症中应用,它的有效率也会在后续的临床应用中不断刷新,且这款药物是不区分肿瘤来源的,也就是说,不管是肿瘤出现在人体什么部位,也不管肿瘤是不是出现了复发或转移,只要存在NTRK1/2/3基因融合,都可以使用拉罗替尼这款靶向药。

  不限癌种,"传奇"抗癌药拉罗替尼在中国招募了

  虽然拉罗替尼对NTRK基因融合具有显著的治疗效果,但这款新靶向药目前只在美国,日本,欧洲上市,而且价格非常昂贵,上百万的治疗费用,让国内般家望而却步!

  好消息来了!目前国内已经开展了“治愈系”抗癌药拉罗替尼的临床试验,包括针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验,开始招募患者了。

  该临床试验是研究验证拉罗替尼在儿童肿瘤患者中的安全性。该肿瘤必须存在NTRK基因改变。研究药物限制肿瘤细胞中NTRK基因的活性而治疗肿瘤。

  研究的第一部分(I期)验证儿童受试者中,剂量的安全性,药物在体内的吸收和改变,对于肿瘤的作用。

  第二部分(II期)主要目的是药物治疗的作用及其时长。

  有想参加拉罗替尼临床试验的患者,首先必须要做基因检测,证实存在NTRK1-3基因融合的局部晚期或转移性恶性实体肿瘤。

  除此之外,各类癌症的临床入组条件,大家请致电全球肿瘤医生网医学部进行初步评估。

  申请流程:

  1、做过基因检测的患者,可将检测报告,如基因检测报告,诊断报告以电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,请在邮件中留下联系方式,全球肿瘤医生网医学部收到报告分析完毕后,会在一个工作日内电话联系您。

  2、直接致电全球肿瘤医生网医学部400-666-7998咨询相关医生。