喜讯!国内首款RET抑制剂,RET靶向药普拉替尼(Pralsetinib)获批上市
在2017年之前，针对RET突变只能通过多激酶抑制剂(例如vandetinib和cabozantinib)治疗，效果不佳。2020年，RET基因变异的治疗取得了巨大的飞跃，两款有效率超高的抑制剂获批在美国上市，让病友们看到了春天!
近日，国内的病友终于也等来了救命新药!
2021年3月23日，中国国家药监局(NMPA)最新公示，由基石药业申报的RET抑制剂普拉替尼(pralsetinib)新药上市申请审评审批状态已更新为“审批完毕-待制证”，这意味着该药已在中国正式获批，适应症为既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。这是国内获批上市的首款RET抑制剂，意义重大!
来源：国家药监局官网
初识Pralsetinib(BLU-667,普拉替尼)
BLU-667(pralsetinib，普拉替尼)是由Blueprint Medicines Corporation公司开发的一种高效且选择性的口服抑制剂，其靶向致癌RET-融合，抗性突变。
该药物的临床前期和早期临床验证也已发表在Cancer Discovery上。根据MD Anderson发布的新闻稿，BLU-667被选中进行调查是因为它对RET的选择性比其他激酶测试的选择性高100倍!并已被证明可通过抑制一级和二级突变体，有效阻止与多种激酶治疗抵抗有关的基因突变，具有强大的克服和预防临床耐药性的潜力!将能够在各种RET改变范围内实现持久的临床反应，并具有良好的安全性。
2020年9月5日，pralsetinib(BLU-667，普拉替尼)提前获批，加速上市!随后，基石药业从BlueprintMedicines获得了普拉替尼在中国大陆、香港、澳门和台湾的独家开发和商业化授权，2021年3月23日正式在国内获批上市。
强效抗脑转!Pralsetinib为RET融合肺癌带来新希望
在2020年5月29日ASCO大会上最新公布的 I / II ARROW(NCT03037385)期临床试验的更新数据中，普拉替尼显示出对非小细胞肺癌的强大抗癌效果。
截至2019年11月18日数据，不管是初治的，还是接受过治疗的晚期患者，亦或是已经出现脑转的患者，pralsetinib在RET融合阳性NSCLC患者中都表现出强劲的抗肿瘤活性。
在80名先前接受过含铂化疗的患者中，经pralsetinib治疗的客观缓解率(ORR)为61%。有5%的患者实现了经确认的完全缓解(CR)，14%的患者出现了靶病灶肿瘤的完全消退。
在26例未接受过全身治疗的患者中，经pralsetinib治疗的客观缓解率为73%(95%CI：52-88%)，完全缓解的患者比例为12%。
文献中报道了两位非小细胞肺癌脑转移的患者，在接受普拉替尼治疗后病灶均快速消退。
1.52岁M女士,RET融合+非小细胞肺癌脑转移,病灶缩小70%
已经接受了铂类化疗和免疫检查点抑制剂的治疗后病情进展，基因检测后发现存在RET融合。在接受BLU-667 400 mg QD治疗两个月后，脑转移病灶接近完全缓解，持续治疗6个月后，肿瘤病灶缩小70%。
2.59岁F先生,RET融合+ 非小细胞肺癌脑转移,脑部病灶完全缓解
已经接受了铂类化疗和免疫检查点抑制剂的治疗后病情进展，基因检测后发现存在RET融合。在接受BLU-667 400 mg QD治疗两个月后，脑转移病灶完全缓解，持续治疗6个月后，肿瘤病灶缩小67%。
如何进行RET基因检测
看了上面的介绍，大家应该都能了解到这是一款非常值得期待的新药，但是这个药使用需要满足一个硬性条件，具备RET基因融合或突变。那么这究竟是个什么样的突变呢?
RET激酶的基因组改变包括融合和点突变，从而导致RET信号过度活跃和细胞生长不受控制。RET融合和突变发生在多种肿瘤类型中，且发生频率不同。
据统计，在非小细胞肺癌里面，大约1%-2%的患者有RET基因融合，在甲状腺髓样癌中超过60%的患者有RET基因突变，在乳头状甲状腺癌中10%的患者有RET基因融合，具体的信息大家可以看下面的图。所以大家做过多基因检测的患者，可以先看看是否有这个RET基因突变或者融合，一旦这款药物上市，大家就有新希望啦!还没有检测的，Rossy建议大家选择NGS技术进行全面的检测。(如果需要解读报告可以致电全球肿瘤医生网医学部或扫描文末二维码在线解读)
RET融合：非小细胞肺癌2%，甲状腺癌10%·20%，胰腺癌<1%，唾液腺癌<1%，结直肠癌<1%，卵巢癌<1%;
RET突变：甲状腺髓样癌>60%
针对这个靶点，全球有很多临床试验正在进行。
好消息是，我国自主研发的RET创新药物HA121-28正在开始招募患者，这是一款口服用药的多靶点抑制剂药物，对于EGFR、RET、VEGFR等靶点均有抑制效果，同时具备抗血管生成和抗肿瘤的效果，对于肿瘤细胞和组织的杀伤能力更强，并具备广谱抗癌的潜力。
标准治疗失败的晚期患者，可以将基因检测报告、病理报告提交至全球肿瘤医生网医学部进行初步评估(照片发送至doctor.huang@globecancer.com，邮件中留下联系方式或直接致电医学部4006667998)，我们的专家将为您全面分析解读检测报告，一个工作日内电话联系推荐新药及用药方案，并匹配适合入组的临床试验项目。
写给病友们的话
靶向治疗已经显着改善了非小细胞肺癌患者预后，尤其是EGFR和ALK基因。
选择性RET抑制剂普雷西替尼(GAVRETO)的批准标志着精准医学转变的又一个里程碑事件，有望改变RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准，期待这款药物能尽快在国内上市，造福更多患者!
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