首款胆管癌靶向药培米替尼(Pemigatinib、佩米替尼片)在国内获批上市

　　首款胆管癌靶向药培米替尼(Pemigatinib、佩米替尼片)在国内获批上市

　　胆管癌又称胆道癌，是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅约5%。近年来，随着分子靶向药物的迅速发展，胆管癌已有多款靶向药研发成功，终于迎来手术之外的“救命”手段!目前，FDA共批准了3款用于胆管癌的靶向药物，而国内的患者终于也在今天迎来了首款靶向药物pemigatinib(佩米替尼片)。

　　国内胆管癌患者迎来首款靶向药物-Pemigatinib

　　2022年4月6日，中国国家药监局(NMPA)官网显示，FGFR1/2/3抑制剂佩米替尼片正式获批上市，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

　　这款药物之所以对于胆管癌患者意义重大，主要还是因为它的适用人群和卓越的临床数据。

　　01、小癌种中的大靶点--FGFR

　　FGFR是胆管癌最常见的突变类型之一。FGF/FGFR信号传导通路几乎存在于所有器官的发育、血管的生成以及淋巴管的生成当中，是人体最重要的通路之一。FGF家族“成员”数量高达22种以上，通过四个重要基因(FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4)激活。目前获批的pemigatinib主要针对FGFR2，这是FGFR突变中最常见的亚型，其在胆管癌中的检出率接近10%。

　　02、疾病控制率100%!Pemigatinib实力出圈

　　Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服靶向药，可通过阻断肿瘤细胞中FGFR介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散。

　　此前公布的数据显示，Pemigatinib二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%，疾病控制率DCR为82%。

　　而在2021年9月最新公布的pemigatinib在中国晚期胆管癌人群的2期研究结果显示：

　　在30例可评估的患者中，15例患者达到疾病缓解，客观缓解率(ORR)为50%，疾病控制率(DCR)为100%。此外，pemigatinib也表现出了良好的安全性。

　　Pemigatinib是Incyte公司开发的一种选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂，目前已在美国，欧洲，日本获批上市。2018年，信达生物获得了佩米替尼在中国地区(大陆，香港，澳门，台湾)的开发和商业化权力。2021年7月，CDE受理了pemigatinib片的上市申请，仅仅半年左右，这款药物就顺利获批上市，造福中国患者，不得不说，中国的新药上市审批速度已经赶上了“复兴号”，越来越多的好药正快马加鞭的来到病友身边。

　　胆管癌患者春天已来,众多新药招募中...

　　作为胆管癌适应症当前研究最丰富的靶点之一，FGFR显然是许多胆管癌患者翘首以盼的“治疗新星”。近10%的检出率在各类驱动基因中算是比较高的，但仍然难以充分地满足患者的治疗需求。好消息是，除了Pemigatinib，众多胆管癌的新药目前正在临床招募中，想参加的患者可以通过方舟援助计划申请。

　　01、E7090

　　药品名称：E7090片

　　作用靶点：FGFR1~3

　　研发公司：卫材

　　药物介绍：E7090是一款FGFR抑制剂，治疗不能切除的胆道癌，可选择性地抑制FGFR1，FGFR2和FGFR3。

　　适应症：二线治疗FGFR2胆管癌

　　招募信息(部分)：

　　既往接受过化疗(含吉西他滨)，FGFR融合突变的胆管癌

　　02、HMPL-453

　　药品名称：HMPL-453酒石酸盐片

　　作用靶点：FGFR

　　研发公司：卫材

　　药物介绍：HMPL-453是一种高选择性高效FGFR小分子抑制剂，对FGFR1/2/3的具有抑制作用，在FGFR异常活化的肿瘤模型中展现出的强效抗肿瘤活性。目前，针对晚期肝内胆管癌患者正在进行2期研究。

　　适应症：二线治疗FGFR胆管癌

　　招募信息(部分)：

　　既往接受过治疗的晚期胆管癌患者(至少一种为吉西他滨单药或联合化疗)

　　“方舟援助计划”由全球肿瘤医生网联合无癌家园、权威基因检测机构、国际药厂、知名肿瘤中心发起的针对癌症基因突变肿瘤患者的活动。本计划旨在降低肿瘤患者基因检测费用，为患者提供上市新药和未上市新药免费治疗的机会。参加“方舟援助计划”!为肿瘤患者持续提供抗癌药物带来的生存希望!

　　想参加的病友可以将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系或直接致电全球肿瘤医生网医学部评估。