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FDA批准达沙替尼治疗儿童白血病

2017-11-205533

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2017年11月9日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准达沙替尼(dasatinib)治疗处于慢性期的费城染色体阳性(Ph+)、儿童慢性髓系白血病(CML)。

portant; outline: currentcolor none medium !important;">此次的批准基于2个试验结果,一个是1期试验,另一个是2期试验。51名新诊断的、处于慢性期的CML患儿来自2期试验;对既往治疗抵抗或不能耐受的、处于慢性期的CML患儿中有17名来自1期试验、29名来自2期试验。患儿每天服用达沙替尼60mg/m2,直到出现疾病进展或出现不能耐受的不良反应。

portant; outline: currentcolor none medium !important;">治疗24个月后,新诊断患儿中有96.1%、对伊马替尼耐药或不能耐受患儿中有82.6%评为完全细胞学缓解(CCyR)。截止到数据统计,新诊断患儿的中位随访时间为4.5年,对伊马替尼耐药或不能耐受患儿的中位随访时间为5.2年。由于仍有超过一半以上的患者对治疗有反应,尚不能评估中位CCyR持续时间、主要细胞学缓解(MCyR)和主要分子学缓解(MMR)。

约有10%的患儿出现不良事件,有头痛、恶心、腹泻、皮疹、呕吐、肢体疼痛、腹痛、疲乏、关节痛。 
转自:白血病病友会

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