2017年是肿瘤治疗领域和肿瘤行业变化剧烈的一年！免疫疗法在全球大热，免疫药物的出现和CAR-T疗法的出现，肿瘤基因诊断技术获批，给肿瘤患者带来了生命的福音，让医生看到肿瘤被无进展生存的曙光!到底有什么大进展呢，让我们一起来看看吧！
1、免疫疗法在中国迅速兴起
在分子靶向药物兴起10年之际，免疫疗法开始席卷全球：2017年第一个免疫细胞疗法—CAR-T疗法被FDA批准通过，PD-1/L1类药物的新药和新适应症层出不穷，FDA对基因测序对肿瘤诊断和治疗的作用给予了肯定。
今年，嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法的批准同样引人瞩目。
8月，FDA批准使用tisagenlecleucel治疗25岁以下的难治性或二次复发以后的B细胞前体急性淋巴细胞白血病。主要疗效分析基于国际性单臂临床试验ELIANA研究的II期结果，该试验显示受试者的总体缓解率为82.5％。40例患者完全缓解，12例完全缓解但血液学恢复不完全。
FDA第二项针对CART疗法的审批是用于治疗成人难治复发性非霍奇金淋巴瘤，此CAR-T治疗产品靶向CD19分子。这项审批是基于II期ZUMA-1试验的完全缓解率，其OR为82％，CR率为54％。
国际上著名的3家CAR-T企业诺华、Juno、Kite已经通过不同的方式进入中国，而国内的CART企业西比曼、科济生物、斯丹赛、吉凯基因、妙艺神州等等的创新企业已经申请超过100项的临床研究，并正在进行中，中国已经成为继美国之后的第二大CAR-T研发国家。
2、分子标志物检测突出重围
FDA打破按瘤种审批的惯例，批准Pembrolizumab用于治疗MSI-H/dMMR的实体肿瘤，我们传统对肿瘤的分类方法，可能被颠覆。
FDA于5月批准帕母单抗用于治疗成人及儿童不可切除或转移的、MSI-H或错配修复缺失的实体肿瘤，且适用于在前期治疗后疾病进展、更换治疗方案后不满意的患者。帕母单抗也用于在使用氟尿嘧啶、奥沙利铂、伊立替康治疗后出现疾病进展的HSI-H或dMMR的结直肠癌患者。
这是FDA第一次根据肿瘤生物标志物批准抗肿瘤药物，而不考虑肿瘤的原始位置。该批准是基于来自149名患有MSI-H或dMMR癌症的患者数据，纳入了5项单臂临床研究。结果显示，帕母单抗的客观缓解率为39.6%，其中11例完全缓解，48例部分缓解。结直肠癌患者OR为36%，其他肿瘤患者OR为46%。
3、基因检测助力肿瘤诊断治疗
2017年11月，FDA批准了foundation medicine公司的F1CDx作为肿瘤的伴随诊断，之前FDA已经批准了MSKCC-IMPACT平台作为体外诊断。对肿瘤的诊断全面进入分子时代。
在2017年ASCO年会，Foundation Medicine和肿瘤大数据分析平台Flatiron Health公司展示了其联合开发数据库的信息，以及癌症基因检测数据结果，为精准医疗提供了又一有力例证。
两家公司曾联合发布了一个名为Clinico-Genomic Database的数据库。该数据库整合了癌症患者的临床数据，包括来自Flatiron Health公司数据平台的诊断、治疗以及预后等患者信息，以及来自Foundation Medicine公司的10万份癌症患者样本的基因组数据。
4、免疫治疗联合化疗首次获批
5月，FDA批准了第一项免疫治疗及化疗的联合方案用于晚期非鳞非小细胞肺癌的前线治疗，使用药物为帕母单抗加培美曲塞、卡铂，此方案的使用无需考虑PD-L1表达情况。
审批是基于KEYNOTE-021研究II期临床数据得出的，其中帕母单抗等三联药物方案治疗组客观缓解率为55%，单用化疗药物为29%，抗体联合组中位PFS为13.0个月，化疗组PFS为8.9个月。
5、非小细胞肺癌治疗新药不断
随着11月，ALK第二代抑制剂艾乐替尼获得FDA批准，ALK阳性非小细胞肺癌前线治疗的习惯被戏剧性地改变了。 这项批准主要基于ALEX III期临床研究的结果，相比标准治疗所使用的克唑替尼，艾乐替尼PFS提升了47%。
除了给予新的适应症之外，FDA还加速批准艾乐替尼用于使用克唑替尼后进展的ALK阳性非小细胞肺癌，并一致通过。
今年在肺癌领域，还有一项改变临床实践的重大临床研究，FLAURA3研究显示EGFR突变的非小细胞肺癌患者中，一线治疗使用奥希替尼相比厄洛替尼、吉非替尼的患者在PFS上有显著改善。
结果显示，标准治疗(厄洛替尼或吉非替尼)组中位PFS为10.2个月，奥希替尼组中位PFS为18.9个月。基于以上数据，奥希替尼被FDA授予优先审查的资格。
另外，对接受化疗和放疗的非小细胞肺癌III期患者，Durvalumab在III期PACIFIC研究中显示，相比安慰剂显著改善患者PFS。Durvalumab组中位PFS为16.8个月，安慰剂组为5.6个月。
6、时隔十年，肝癌治疗再现两匹白马
最近10年已经没有肝癌新药获批，而瑞戈非尼和纳武单抗被FDA批准用于使用索拉菲尼后进展患者的二线治疗。瑞戈非尼在今年4月获批，纳武单抗于9月获批。
瑞戈非尼的批准基于III期RESORECE试验，其中瑞戈非尼加 支持治疗组中位OS为10.6个月，安慰剂加 支持治疗组中位OS为7.8个月，前者死亡风险下降38%。
纳武单抗的批准是基于I/II期CheckMate-040试验的结果，其中，14.3%（22/154）的患者在Nivolumab治疗后缓解，完全缓解率为1.9%（3/154），部分缓解率为12.3%（19/154）。在所有缓解的患者中（n=22），实现缓解的中位时间为2.8个月（1.2-7.0个月），缓解持续时间为3.2~38.2+个月，91%的患者缓解时间达6个月或更长，55%的患者缓解时间达12个月或更长。
7、膀胱癌PD-1/PD-L1药物获益良多
4种周期检查点抑制剂、1项新适应症2017年在膀胱癌领域获得批准。
从2月开始，PD-1抑制剂纳武单抗被批准用于局部晚期或转移性疾病的患者，这些患者在铂类化疗期间或之后12月之内(术前或术后)进展。
4月，FDA加速批准Atezolizumab用于不适合顺铂治疗的局部晚期或转移性疾病患者的前线治疗，此前Atezolizumab已于2016年作为二线治疗药物获批。
5月，PD-L1抑制剂Durvalumab被批准用于在接受含铂化疗(辅助化疗或新辅助化疗)期间或之后12个月内出现疾病进展的患者。5月晚些时候，另一种PD-L1抑制剂avelumab被批准用于同样的适应症。
5月份，FDA还批准帕母单抗用于两个适应症，不仅包括二线治疗，也包括不能接受顺铂化疗患者的前线治疗方案。
8、乳腺癌治疗规范添新成员
今年，乳腺癌治疗药物中加盟了两种CDK4/6抑制剂。
3月，FDA批准Ribociclib与芳香化酶抑制剂联合用于激素受体阳性HER2阴性绝经后晚期乳腺癌女性的一线治疗。Ribociclib的批准是基于MONALEESA-2研究III期结果，在该试验中将Ribociclib与来曲唑联合使用，相比单独使用来曲唑，进展或死亡风险降低44％。
9月份FDA批准Abemaciclib联合氟维司群用于HR+/HER2-晚期乳腺癌伴内分泌治疗后疾病进展的患者。CDK4/6抑制剂也被批准为单药治疗患有转移性疾病的HR+/ HER2-乳腺癌患者，这些患者以前曾接受过内分泌治疗和化疗。
9、黑色素瘤辅助治疗涌现新方案
黑色素瘤方面，FDA授予达拉菲尼联合曲美替尼一项突破性治疗方案，该组合用于III期黑素瘤和BRAF V600突变的患者肿瘤完全切除后的辅助治疗。如果获得批准，该组合将成为专门针对该患者群体的第一种辅助治疗。 决定是基于COMBI-AD研究的结果，研究显示该人群的3年总生存率为86％，而联合手术组为77％。
黑色素瘤的另一种辅助组合方案今年取得了令人兴奋的成果。 辅助纳武单抗和Ipilimumab的联合治疗使高危、切除后的IIIC/IV期黑素瘤患者的3年无复发生存率达到71％。
10、首个生物仿制药品获批
FDA首次批准生物仿制药。9月，贝伐单抗生物仿制药ABP-215被批准用于治疗成人结直肠癌、肺癌、脑癌、肾癌和宫颈癌。
12月，FDA批准曲妥珠单抗生物仿制药MYL-1401O用于HER2阳性的乳腺癌或转移性胃或胃食管交界腺癌患者，与曲妥珠单抗适应症相同。
来源：FDA官网、医学界肿瘤频道、肿瘤资讯
声明：
本公众号内容仅作交流参考，不作为诊断及医疗依据，仅依照本文而做出的行为造成的一切后果，由行为人自行承担责任。专业医学问题请咨询专业人士或专业医疗机构。
首页
咨询
方舟新药
营养商城