在2014年3月至2016年12月期间，名为A091105的3期双盲临床试验招募了87名患有DT / DF的患者。随机分配到两组：一组接受索拉非尼（400mg /天），另一组接受匹配的安慰剂。两组患者都继续接受治疗，直至肿瘤生长或出现治疗不良事件。
美国每年约有1000人发生罕见肉瘤，多数为年轻人。肉瘤通常出现在四肢或腹部，DT / DF具有局部侵袭性，可导致疼痛并降低移动性，并可侵入重要器官或结构，导致肠梗阻和其他严重并发症。
索拉非尼是一种以药丸形式的靶向药，其干扰癌细胞和肿瘤生长需要的新血管生长。FDA以批准其用于治疗一些晚期肾癌、肝癌和甲状腺癌患者。进行该试验是因为在之前对索拉非尼治疗患者的回顾性研究中，发现硬纤维肿瘤萎缩，患者疼痛和其他症状减轻。
纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心肿瘤医学肿瘤学Mrinal博士表示，索拉非尼是一种治疗罕见癌症的新方式，这项3期临床试验的良好结果代表了硬纤维瘤患者治疗方法的模式转变。
NCI临床主任医师Jeff Abrams博士说，目前，这种罕见疾病没有标准治疗方法，手术、放疗和化疗通常治疗效果是有限的。但这次试验的中期结果是有希望的，可能会提供一种新的治疗方案。
https://www.cancer.gov/news-events/press-releases/2018/sorafenib-desmoid-trial
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