TRK融合基因的靶向药治疗儿科肿瘤93%有效

2018-04-123938

研究人员发现在93％的儿科肿瘤患者中，针对多种癌症中都能发现融合基因开发的第一种药物非常有效。大多数癌症药物都是针对特定器官或身体部位。Larotrectinib是第一个获得FDA突破性治疗指定的癌症药物，用于患有癌症细胞中两种基因特异性融合的患者，无论癌症类型如何。

在某些癌症中，TRK基因的一部分与另一个基因相连，称为基因融合。当这种情况发生时，导致TRK基因在不应该开启时被开启，细胞不受控制地生长，这种药物的独特之处在于它具有很高的选择性，它只能阻断TRK受体。

Larotrectinib靶向TRK融合蛋白，可发生在多种类型的癌症中。虽然TRK融合蛋白仅在一小部分常见成人癌症中发生，罕见的儿科癌症更常见，例如婴儿纤维肉瘤、先天性细胞中胚层肾瘤和乳头状甲状腺癌。在这项研究中，每个有TRK融合阳性实体瘤的患者都有肿瘤缩小的现象，Larotrectinib治疗的反应率是史无前例的。

13岁的Briana Ayala被发现在腹部有一种罕见的肿瘤，不能手术，Laetsch博士建议进行基因检测，结果发现Briana的癌症有TRK融合，这意味着新药可能会有所帮助。Briana参加了larotrectinib的I期临床试验，每天服药两次。几周之内，她的腹部疼痛和肿胀消失，扫描显示她的肿瘤显着缩小。将近两年后，Briana又回到了学校，能跟宠物狗和鹦鹉一起玩耍。

上个月在新英格兰医学杂志上发表了成人患者larotrectinib试验的结果：反应率为75％。

TRK融合突变可存在于许多类型的癌症中，包括肺癌，结肠癌，甲状腺癌和乳腺癌以及某些儿科肿瘤。初期治疗结果很喜人，后续研究正在进行中，我们会持续跟踪报道。