这款“神药”可以将神经母细胞瘤患儿的复发率减少一半！

2018-10-106385

9月27日发表在《科学报告》上的一篇论文显示，口服药物DFMO预防高风险神经母细胞瘤（HRNB）患儿复发的II期临床试验表现出积极的结果。

神经母细胞瘤是通常发生在5岁以下的婴幼儿中，该疾病仍然是儿科肿瘤学的挑战，HRNB占所有儿童癌症死亡人数的15％，部分原因是所有达到缓解期的患者中有近一半会复发。

Spectrum Health Helen DeVos儿童医院儿科肿瘤学研究主任，该研究的首席研究员Giselle Sholler说，“通过在完成常规治疗后使用DFMO两年，患儿的总体两年生存率为97％，生存率大幅增加，以前认为患有难治性和复发性神经母细胞瘤的儿童被认为是无法无进展生存的。这项研究显示，超过50％的患者在缓解期长达4年。”

在这项研究中，这种口服药物不仅可以为孩子们带来长期和稳定的缓解，而且这种药物在患者群体中表现出了很好的安全性且耐受性良好。Sholler博士补充说：“尽管许多儿童已经能够通过目前的治疗方法获得缓解，但这些缓解措施并不持久。虽然强化治疗和新型多模式疗法导致两年生存期增加，但目前的五年生存曲线在过去二十年中没有显著改变。”

MUSC的首席研究员，医学博士Jaqueline Kraveka表示，患有高风险神经母细胞瘤的儿童的生存仍然是一项挑战。该研究结果对于肿瘤学家及其患者家属来说是非常令人兴奋的。我很高兴能够在美国和加拿大的许多地方开展了验证性研究，让孩子们能够在家附近接受这种治疗。”

https://www.sciencedaily.com/releases/2018/10/181003090311.htm

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