2022年4月13日广谱抗癌药硫酸拉罗替尼胶囊(larotrectinib、维泰凯)在中国获批上市,肿瘤患者依然有机会免费接受治疗

　　2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药--larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!同时也有了响当当的大名-维泰凯®。

　　传统的癌症治疗中，我们根据癌症的来源，身体的哪个部位对患者进行治疗。拉罗替尼的独特之处在于，无论癌症来自何处，只要它具有特定的突变，就能起作用。拉罗替尼(larotrectinib)也终于为中国的病友们开启只针对特定基因突变，而不限制癌症种类的广谱抗癌新纪元!

　　所有癌症类型持续缓解时间超过4年!"传奇"抗癌药拉罗替尼解锁长生存密码

　　拉罗替尼获批的临床数据的疗效让人印象深刻：在TRK融合癌患者的临床试验中，拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%，其中22%的患者完全缓解，并且在后续的研究中不断刷新。

　　在2021年6月6日的ASCO大会上，四项不同研究分析证实，拜耳公司的肿瘤精准治疗药物Vitrakvi™(larotrectinib)对于所有年龄，所有的癌症类型具有强大且长期的临床表现：

　　不管肿瘤类型如何，不论年龄大小，在所有NTRK融合的癌症患者中，206例可评估的成人和儿童肿瘤患者扩大的汇总数据显示：客观缓解率(ORR)高达75%!并且持续缓解时间(DOR)平均长达4年(49.3个月)以上!值得一提的是，这项数据覆盖了21类不同的癌症类型，意味着拉罗替尼是一款名副其实的适用于几乎所有实体瘤的广谱抗癌“神药”!

　　除此之外，拉罗替尼在各类癌症中均展现出卓越的抗癌疗效。

　　01、肺癌

　　2022年3月，larotrectinib在NTRK融合肺癌患者中的首个分析数据报告公布，非常振奋人心!对于晚期肺癌，即便是有脑转移，接受拉罗替尼治疗的反映率也很高，并且持久性良好，显著延长了晚期患者的生存期。

　　截至 2020 年 7 月 20 日，已治疗 20 名 TRK 融合阳性肺癌患者。在 15 名可评估患者中，总缓解率( ORR )为 73%;并且缓解持续时间长达33.9 个月(近3年);更值得一提的是，在基线脑转移患者中，客观缓解率(ORR )为 63%，具有强大的入脑活性。

　　拉罗替尼治疗肺癌的数据

　　这意味着，Larotrectinib 对携带NTRK基因融合的晚期肺癌患者(包括中枢神经系统转移的患者)具有高度活性，具有快速和持久的反应、延长生存获益和良好的长期安全性。因此，所有的肺癌患者都应进行NTRK融合的常规检测，一旦存在这个“钻石”靶点，就有可能获得长生存之“钥”!

　　02、肉瘤

　　2022年3月，根据3项临床试验(NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687)的分析结果，公布了拉罗替尼在难治性NTRK融合阳性的肉瘤患者中取得的临床数据，再次引起了轰动。

　　这3项研究中共纳入25例肉瘤成年患者，接受拉罗替尼治疗的整体客观缓解率(ORR)为72%。所有患者的中位无进展生存期为28.3个月;24个月无进展生存率52%。拉罗替尼显著的延长了肉瘤患者的生存期。

　　03、胃肠道肿瘤

　　2020年ASCO大会上，专门分析了携带NTRK融合蛋白的消化道肿瘤患者的临床用药效果。14例GI癌症患者亚组来自试验NCT02122913，SCOUT(NCT02637687)及NAVIGATE(NCT02576431)。所有患者均接受100 mg口服larotrectinib治疗每天两次，直到疾病进展，停药或出现不可接受的毒性。

　　结果显示：消化道肿瘤亚组的总缓解率为43%，其中结肠癌患者的总体缓解率为50%。

　　总之，这款药物每年可以帮助成千上万的人，无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了新的希望。

　　无法手术,放化疗的恶性肉瘤重回正常生活

　　Lakelynn在三岁的时候确诊为一种罕见的恶性肉瘤，因为肿瘤长在右臂上，包裹着神经，这个位置既不能手术，又不能放疗，这些治疗都有可能造成神经损伤，让Lakelynn的右臂瘫痪。在开始接受拉罗替尼治疗后，Lakelynn的肿瘤开始迅速缩小，现在她已经进行了三年的临床试验，目前她的病情稳定。

　　儿童肉瘤患者

　　拯救致命脑胶质瘤:几周内肿瘤停止生

　　长Kristian在16个月的时候出现了癫痫的症状，最终确诊为一种恶性程度极高的脑瘤-脑干高级别胶质瘤，一种预后极差的肿瘤。Kristian在开始接受拉罗替尼的治疗后，好处几乎是立竿见影的。几周内，Kristian开始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振扫描显示肿瘤已经停止生长。现在他正在顺利的康复中。

　　儿童脑胶质瘤患者

　　“这种药物和试验的反应是我们在 1/2 期研究中见过的最好的反应之一。超过 80% 的孩子都做出了深刻的反应!Jordan博士说。

　　从父亲到祖父,晚期肺癌获得长生存机会

　　2013年，John Peachey确诊为非小细胞肺癌，Ⅳ期，肿瘤已经转移到了脑部，骨骼和肝脏。在不停的化疗和放疗和一次次的复查中，John还算顺利的度过了6年多。2019年，化疗即将结束，John开始使用拉罗替尼。它立即显示出很好的效果。第一次大脑 MRI 和胸部和骨盆的 CT 扫描显示没有新的癌症，一些缩小，一些肿瘤已经消失。现在他已经看着女儿毕业，儿子结婚，孙子出生，从父亲到祖父，他已经完全回到了正常的生活，随着孙子的成长，享受着陪伴家人的幸福时光。

　　肺癌患者

　　挑战"癌王":81岁高龄的晚期胰腺癌几乎全部消失

　　一位81岁高龄的老爷子，确诊时已是胰腺癌晚期。手术后不到半年就复发了，只能接受化疗，但胰腺癌侵袭性太强了，各种化疗方案根本阻挡不住病情的疯狂进展，癌症很快转移到了肝脏上，出现3个大小不一的病灶。接受美国最新上市的“治愈系”抗癌药-拉罗替尼的治疗一年后，影像学检查显示，老爷子肝脏病变几乎完全消失(图2)。

　　拉罗替尼治疗胰腺癌的效果

　　这样的案例数不胜数....

　　年花费超250万的"天价"抗癌药!肿瘤患者如何才能用上

　　不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢?

　　目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元(100mg 30天，约合人民币20万左右)，每年393600美元(约250多万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。

　　而自从拉罗替尼在国内上市的消息公布以来，大家也在猜测国内的价格会不会降低?

　　虽然目前还没有确切的消息，但是我们期待拉罗替尼在国内的价格能降到病友们可承受的范围内，给更多的患者带来“治愈”的机会。

　　而在此我们也要特别说明下拉罗替尼为什么如此昂贵。因为拉罗替尼针对特定的患者群体--NTRK基因融合实体肿瘤非常罕见。更为复杂的是，这些突变只有在医生通过对肿瘤DNA进行基因测序才会发现，因此这部分患者就像“大海捞针”般艰难。这就意味着针对这些小众群体研发的药物必然都很昂贵，如果不是这样，没有人会倾尽全力去开发它。

　　(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在这种罕见的“钻石”靶点NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部咨询是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)

　　值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!

　　除了拉罗替尼，还有多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验。

　　 NTRK临床试验