想用肿瘤新药物中国没有上市怎么办

　　随着二代测序(NGS)技术的普及，以及靶向治疗的发展，越来越多曾经“无药可用”或疗效不佳的非小细胞肺癌突变类型，终于有了“救命药”，例如KRAS G12C、MET、RET、NTRK等等。

　　但尴尬的一点是，中国与国外新药获批的速度并不是完全一致的。受限于临床试验的推进速度，很多已经在国外上市的新药、好药，因为尚未得到国内的批准，暂时无法与患者们“见面”。

　　M先生面对的就是这样的尴尬处境。他是幸运的，通过NGS检测到了RET融合这种已经有了“特效药”的突变类型;但他又是不幸的，因为当时，RET抑制剂尚未在国内获批，所以他购买不到这种药物。

　　但一项新政策的落地，让他看到了新的希望!

　　8年冠心病、患癌,亟需这款"救命药"

　　M先生64岁，有8年的冠心病史。2019年10月，他确诊了Ⅳ期肺腺癌(cT4N0M1)，双肺多发转移及胸膜转移。M先生接受了二代测序(NGS)，结果显示他存在两种类型的RET融合突变，ANK3-RET和CCDC6-RET。

　　他先后接受了培美曲塞+奈达铂+贝伐珠单抗治疗，以及培美曲塞+贝伐珠单抗维持治疗，疗效持续到了2020年8月;但在不久后的复查当中，他的癌胚抗原不断升高。

　　后续他的治疗方案变更为艾乐替尼，但疗效并不理想，肿瘤病灶大小从1.2厘米×1.2厘米，增大至3.4厘米×3.7厘米，且胸腔积液更多。此后M先生改用安罗替尼，但出现了很严重的蛋白尿，因此停药。

　　事实上，针对RET融合突变，国外是是有已经获批的靶向治疗药物的。但当时，普雷西替尼(普拉替尼)尚未在国内获批，M先生根本买不到这款药物。

　　好在，一项新政策的落地，为M先生、以及无数与M先生一样的患者，带来了全新的希望!

　　根据《紧急进口药品管理和使用暂行办法》，M先生申请审核，并获准使用急需的药物普雷西替尼。从2021年2月开始，M先生开始使用普雷西替尼治疗。

　　期间他经历了急性心肌梗死，但是主因是他的基础疾病，与药物的使用无关。根据WHO的评估标准，用药期间M先生的肿瘤缩小了79%之多!根据RECIST标准，他的肿瘤也缩小了有17%，后续更是持续缩小达到30%以上。

　　截至病例发布前的最后一次随访，患者已经持续用药近1年，疗效仍然令人满意。

　　新药尚未进入中国怎么办?4种渠道寻求治疗

　　像案例当中的M先生一样，检测到了可以用于靶向治疗的靶点、国际上也有已经上市的药物，但药物还暂时未在国内上市，病情也不允许他继续使用化疗等方案延续生命、等待药物获批的患者，其实还有很多。

　　遇到这种未上市的新药，患者应该怎么办呢?

　　01、临床试验

　　适用群体：病情进展、根据当前临床规范缺乏治疗手段、体力状况较好不愿放弃治疗的患者，部分经济情况比较紧张的患者。

　　我国癌症药物的研发是非常迅速的，尽管有部分外国研发的药物还没有踏入中国市场，但国产的同类型药物的临床试验可完全不少。这些药物是已经经过了早期验证，并且有专门负责的专家时时监控患者的疾病发展，绝不会放任病情发展至无可挽回的地步。

　　02、医疗先行区

　　适用群体：已经或有意向在医疗先行区内就诊及治疗的患者。

　　根据2019年更新后的《药品管理法》，在国外上市的新药，部分情况下，在国内使用可以不被视为“假药”了。

　　针对这一策略，我们国家已经在部分地区建立了“医疗先行区”，让患者能在国内合法地获得并使用国内尚未上市的进口药。部分医疗先行区已经进行了相关的尝试，目前患者已经可以通过先行区的医院获得进口药物的治疗。限于篇幅，具体情况我们在这里不做赘述，如果大家有需要，可以在app中咨询专业医学顾问，了解详情。

　　03、《临床急需药品临时进口工作方案》

　　适用群体：所需求药物符合标准(国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，且符合下列情形之一：用于治疗罕见病的药品;用于防治严重危及生命疾病，且尚无有效治疗或预防手段的药品;用于防治严重危及生命疾病，且具有明显临床优势的药品)的患者，需要提交申请并得到批准。

　　但临床试验的入组筛选严格，很多患者因为种种原因不符合标准而被排除在外。除了临床试验以外，患者就没有机会用上新药了吗?

　　有的!

　　《临床急需药品临时进口工作方案》于2019年发布，让文中的M先生以及无数与M先生一样的患者看到了希望。如果患者的病情符合适应症，而药物虽未在国内上市、但已经在外国获批，那么患者仍有机会提交申请，用上急需的药物!

　　04、细胞疗法的"同情给药"

　　适用群体：需要或希望使用细胞疗法，但未能成功入组临床试验、或无法等候临床试验筛选排队期的患者。

　　《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022—2024年)》当中提出，“对正在开展临床试验、用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的细胞治疗药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查和知情同意后可在开展临床试验的机构用于其他病情相同的患者。”这意味着，在癌症的细胞治疗领域，“同情给药”也得到许可了。

　　同情给药的制度起源于美国，最早在1962年开始出现。那时候，美国允许医生为患者提供尚未经批准上市的药物，前提是这款药物已经获准进行临床试验，且患者属于重症或绝症患者、未能入组临床试验项目，这类方式的用药需要得到美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。

　　我国目前也在探索这样的“同情给药”策略。借鉴国际经验，原国家食品药品监督管理总局于2017年组织起草了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》，向社会公开征求意见。

　　从定义上来说，“同情给药”，或者说拓展性同情使用临床试验药物，也是临床试验的一种形式，又称拓展性临床试验。适用的患者为患有危及生命或严重影响患者生活质量需要早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者。

　　拓展性同情使用临床试验用药物管理办法节选