两款CD19 CAR-T真实世界结果重磅出炉，1年总生存率最高84%

　　Tisagenlecleucel(tisa-cel)与brexucabtagene autoleucel(brexu-cel)是两款已获批的CD19CAR-T疗法，专门用于治疗18-26岁年轻成人(YA)群体的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(R/R B-ALL)。

　　2025年5月30日，《Blood》期刊发布一项基于儿科真实世界CAR-T联盟和成人急性淋巴细胞白血病(ALL)真实世界CAR-T疗效合作项目的回顾性数据，旨在评估这两款疗法的疗效与安全性。研究结果显示，两款CD19CAR-T疗法对该人群的真实世界疗效相当，仅brexu-cel的毒性发生率相对更高。

　　这一研究不仅为临床医生制定治疗方案提供了扎实的真实世界数据参考，更给挣扎在复发/难治困境中的年轻白血病患者吃下“定心丸”——即便面对复杂病情，已有明确获批的CAR-T疗法能带来稳定疗效，这份可靠的治疗选择，正为他们的生命续航点亮更多希望!

　　 blood杂志

　　▲截图源自“Blood”

　　两款CAR-T真实世界疗效亮眼:12个月总生存率最高84%,MRD缓解率超70%

　　该研究共筛选出70例18-26岁的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(R/RB-ALL)患者，其中20例接受brexu-cel治疗，50例接受tisa-cel治疗。两组患者输注时的中位年龄范围均为18-26岁，具体表现为brexu-cel组22.5岁，tisa-cel组21岁。结果显示如下：

　　1、CR与ORR：两组完全缓解(CR)率相近，brexu-cel组80%、tisa-cel组88%，且最佳客观缓解率(ORR)与CR一致(两组分别为80%、88%，P=0.39)。

　　2、MRD缓解情况：两组达到CR的患者中，多数实现无法检测的微小残留病(MRD)缓解，brexu-cel组70%、tisa-cel组86%。

　　3、无复发生存：brexu-cel组12个月无复发生存(RFS)率为46%(95%CI：31-81)，tisa-cel组患者的12个月RFS率为36%(95%CI，26-52)(详见下图)。brexu-cel组的中位RFS时间为12个月(95%CI，5.3~NA)，tisa-cel组为11个月(95%CI，5.9~NA)(HR，0.91;95%CI，0.39-2.11)。

　　 CD19 CAR-T治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的无复发生存数据

　　▲图源“Blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　4、总生存(OS)情况：brexu-cel组12个月总生存(OS)率为84%(95%CI：81-100)、中位生存期(OS)未达到(95%CI：18.2-NA，详见下图)。tisa-cel组12个月总生存(OS)率为68%(95%CI：56-85)，中位中位生存期(OS)为23.5个月(HR=1.8，95%CI：0.62-5.19，P=0.35)。

　　 CD19 CAR-T治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的总生存数据

　　▲图源“Blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

　　5、从毒性反应来看，brexu-cel组的细胞因子释放综合征(CRS)与免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)发生率，均高于tisa-cel组：CRS发生率为85% vs 56%，ICANS发生率为40% vs 18%。

　　百万疗法免费招募!中国成功研发多款CAR-T疗法,国内多家中心启动招募

　　曾经，CAR-T这项先进的治疗技术一直掌握在医疗水平发达的国家，很多病友在苦苦等待中遗憾离开。值得中国病友们振奋的是，“天价”疗法不再遥不可及，中国已成功研发出多款针对多款血液肿瘤及实体瘤的CAR-T疗法，并在国内多家知名癌症中心启动临床，很多晚期患者已通过医学部成功入组接受治疗!目前有多款CAR-T临床实验正在火热招募中，主要针对以下靶点及肿瘤类型：

　　01、血液肿瘤

　　①CD19：用于淋巴瘤、白血病、B细胞急性淋巴细胞白血病等;

　　②BCMA：用于多发性骨髓瘤等;

　　③CD20：用于淋巴瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤等;

　　④CD33：用于急性髓细胞白血病等;

　　⑤CD3：用于多发性骨髓瘤等;

　　⑥CD7：用于外周T细胞淋巴瘤等;

　　⑦CD4：用于淋巴瘤等;

　　⑧CLL-1：用于急性髓细胞白血病等;

　　⑨EBV：用于淋巴瘤等。

　　02、实体瘤

　　①GPC3：用于肝癌等;

　　②GUCY2C：用于结直肠癌的治疗;

　　③PSMA：用于治疗前列腺癌等;

　　④Claudin18.2：用于胰腺癌、胃癌等;

　　⑤EGFRvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤等;

　　⑥MUC-1：用于治疗肺癌、胃癌、胰腺癌、肝癌、结肠癌等;

　　⑦CEA：用于治疗胰腺癌、肺癌、结肠癌、胃癌、乳腺癌等;

　　⑧间皮素(mesothelin)：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌等;

　　⑨B7-H3：用于治疗尤文肉瘤、髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、特别难以治疗的脑干肿瘤(DIPG)等。

　　03、如何申请

　　想寻求CAR-T疗法帮助的患者，可将近期影像学检查、病理检查、治疗经历等资料，提交至医学部，进行初步评估或了解详细的入排标准。

　　小编寄语

　　CAR-T细胞疗法经过数十年的发展，已成为肿瘤治疗领域的新兴支柱，作为肿瘤免疫细胞疗法中的佼佼者，在治疗血液肿瘤方面的成绩有目共睹。如今CAR-T技术也已发展到了第五代，国内外相继有13款产品获批上市。CAR-T疗法的出现打破了传统的肿瘤治疗模式，肿瘤免疫疗法也成为了继手术、放化疗后的第四类肿瘤治疗方法。期待其在血液肿瘤和实体瘤的治疗领域，能取得更大的突破，并早日纳入医保范畴，让越来越多的癌症患者能得到这款“天价”疗法的帮助!

　　想明确自身靶点或寻求CAR-T等新型疗法帮助的患者，可将完整的病理报告、治疗经历等资料，提交至医学部，进行初步评估，或申请国外内抗癌专家会诊。

　　参考资料

　　[1]Lust H,et al.Real-world outcomes for young adult patients receiving CD19 CAR T-cell therapy[J]. Blood Advances, 2025, 9(11): 2763-2772.

　　https://ashpublications.org/bloodadvances/article/9/11/2763/536292/Real-world-outcomes-for-young-adult-patients