2025压轴惊喜!四大国产细胞与基因治疗(CGT疗法)临床试验扎堆获批，横扫胰腺癌、肺癌、胃癌等，ORR超88%
2025年11月24日~12月14日期间，根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网及公开资料统计，超65款1类创新药迎来关键进展，包括拟纳入突破性治疗品种、IND获批临床默示许可及IND申请获受理等情形，覆盖免疫细胞疗法(含CAR-T、TIL)、基因疗法、mRNA疫苗、DC疫苗及双抗类药物等前沿热门疗法。
其中四款首次获批临床或获受理的1类抗癌创新技术，成为该阶段的代表性突破。这些密集涌现的创新成果，不仅彰显了国内医药研发从“跟跑”向“原始创新”的加速跨越，更让无数患者有了新的治疗希望与选择!
四款CGT疗法新药IND首次获批/受理,涵盖DC、mRNA/NK细胞三大前沿技术
01、KSD-101注射液(自体DC疫苗):EBV相关肿瘤最佳客观缓解率达88.9%
KSD-101是恒赛生物研发的首创自体树突状细胞(DC)疫苗，作为我国首款获得美国FDA IND批件的原创DC疫苗，其核心优势在于以自体DC细胞为载体，加载EBV相关类肿瘤复合抗原，可精准呈递LMP2、EBNA1等多重病毒表位，进而高效激活CD4⁺辅助性T细胞与CD8⁺细胞毒性T细胞，构建全面且强大的抗病毒、抗肿瘤免疫反应，专门针对EBV相关淋巴增殖性疾病(EBV-LPD)开发。
Epstein-Barr病毒(EBV)的危害不容忽视——全球超95%的人口曾感染该病毒，且已被世界卫生组织明确认定为首个人类肿瘤相关病毒，EBV-LPD患者长期面临治疗方案匮乏的困境，亟需全新的有效疗法。而KSD-101的出现，恰好填补了这一临床空白。这款创新疫苗的临床推进速度令人瞩目：2024年3月率先获得美国FDA临床试验批准，近期其IND申请已正式被中国国家药监局受理，实现中美双报的重要突破，为国内外EBV-LPD患者带来同步获益的可能。
2025年欧洲血液学协会年会(EHA)上，公布了KSD-101的I期临床研究数据(NCT05635591)的振奋数据。该研究共纳入11例EBV-LPD患者，中位随访时间达54.1周(范围5.9-71.1周)。
结果显示：可评估的9例患者中，最佳客观缓解率(ORR)高达88.9%，其中8例缓解患者均达到完全缓解(CR)，疾病控制率(DCR)更是实现100%，另有1例患者接种后病情稳定，展现出优异的抗肿瘤活性。
截至目前，KSD-101已充分验证了良好的安全性与强效的免疫激活能力，其独特的作用机制与亮眼的临床数据，不仅为EBV-LPD这一难治性疾病提供了全新的治疗方向，更彰显了国产原创生物药在肿瘤免疫领域的硬核实力。从中美双报的临床突破到高比例完全缓解的疗效验证，这款国产DC疫苗正一步步打破国外技术垄断，为全球EBV相关肿瘤患者带来重生希望，未来有望成为改写疾病治疗格局的核心力量，让更多患者在免疫疗法的加持下战胜病魔!
▲图源“kousai”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
02、注射用YKYY031(国产通用型mRNA癌症疫苗):剑指肺癌、肝癌、胃癌、肠癌等多款实体瘤
注射用YKYY031是悦康药业自主研发的一款创新型通用型mRNA肿瘤疫苗，其核心技术亮点在于采用公司自有知识产权的新型阳离子脂质YK-009构建脂质纳米颗粒(LNP)递送系统，能高效将肿瘤抗原mRNA递送至体内，精准诱导机体产生特异性杀伤T细胞，实现对肿瘤细胞的靶向抑制。该疫苗于2025年12月12日获国家药品监督管理局临床试验批准(受理号：CXSL2500950)，拟用于肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌等多种晚期实体瘤治疗。
尤其值得关注的是，其与PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂联合使用时，临床前研究已证实存在显著协同效应。传统肿瘤治疗手段(化疗、靶向治疗、单一PD-1抑制剂)面临着患者响应率仅15%-30%、易产生耐药性的困境，而YKYY031的通用型设计无需为每位患者进行个体化抗原筛选，大幅缩短治疗准备时间，为晚期实体瘤患者提供了更高效、便捷的全新治疗选择，对提升患者生存率和生活质量具有重要意义。
▲截图源自“NMPA”
而这一“疫苗+免疫检查点抑制剂”的联合治疗思路，早已在临床中取得振奋人心的突破——全球知名期刊《Cureus》就曾报道过一例晚期肝细胞癌(HCC)患者通过类似免疫联合方案实现病情逆转的案例。该患者是一位61岁男性，既往有丙型肝炎病毒感染史，因腹胀就诊后，因腹水蓄积超3升紧急入院，最终确诊为ⅣB期(T4N1M1)肝细胞癌，伴多发淋巴结、肺及骨转移(详见下图1A、2A)。入组后给予DC疫苗+纳武利尤单抗+NK细胞联合治疗。
结果显示：治疗过程中，患者病情呈现显著改善：前3个疗程结束后，体能状态明显提升，腹胀症状有效缓解;第6个疗程结束后复查显示，患者Child-Pugh分级已从C级升至A级，CT扫描提示原发肿瘤及转移灶均明显缩小，腹水完全消失，达到部分缓解(详见下图1B、2B);肿瘤标志物(维生素K缺乏诱导蛋白II)恢复正常，白细胞总数及淋巴细胞比例也回归正常水平。
▼图1 患者入院时的初始冠状面CT扫描
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▼图2 经联合免疫治疗后横断面CT图像(病情有所改善)
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03、iNeo-Vac-R01(国产个性化mRNA疫苗):全球首个临床成果震撼发布,晚期胰腺癌生存期翻倍超19个月
iNeo-Vac-R01注射液是纽安津自主研发的新型个性化mRNA新抗原疫苗，凭借AI技术精准筛选肿瘤新生抗原，搭配先进的LNP递送系统，可将编码患者专属肿瘤抗原的mRNA精准递送至体内抗原提呈细胞(APC)，高效激活抗原特异性T细胞免疫反应，实现对肿瘤细胞的靶向杀伤。目前，该创新疫苗的新药IND申请已获国家药监局药品审评中心(CDE)受理，临床转化进程稳步推进。
近日，《癌症免疫治疗杂志》重磅发布了一项振奋全球的临床研究结果——iNeo-Vac-R01联合一线化疗治疗晚期胰腺癌的首次人体研究(NCT06026800)数据正式公布，这也是全球首个报告个性化mRNA新抗原疫苗一线治疗晚期胰腺癌的临床成果，为这一被称为“癌王”的难治性肿瘤带来颠覆性治疗希望。
该研究共纳入13例晚期胰腺癌患者，其中60%的患者年龄小于65岁，10例患者至少完成一剂iNeo-Vac-R01疫苗接种，中位随访时间长达15.5个月。临床数据表现亮眼：1例患者在射频消融后达到完全缓解(CR)，3例实现部分缓解(PR)，其余5例可评估患者维持病情稳定(SD);在9例完整可评估的患者中，中位无进展生存期(PFS)达到14.9个月(95%CI：8.9-20.9)，中位总生存期(OS)更是高达19.7个月(95%CI：13.9-25.5)，12个月无进展生存率和总生存率分别为51.6%、88.9%。
这一疗效数据远超传统治疗的历史水平：经典MPACT研究中，单纯化疗的中位PFS仅3.5个月、中位OS达8.5个月;PRODIGE4研究中，中位PFS为6.4个月、中位OS达11.1个月。iNeo-Vac-R01联合化疗方案将患者中位生存期几乎提升至传统治疗的2倍，生存获益优势极为显著。
▲截图源自“BMJ”
综上，iNeo-Vac-R01与一线化疗联合应用，不仅展现出良好的疗效和令人振奋的生存延长效果，更具备强效的疫苗诱导免疫原性，充分验证了个性化mRNA新抗原疫苗在晚期胰腺癌治疗中的巨大潜力。
04、国研QM101细胞注射液(自体NK细胞):晚期实体瘤患者的"安全利刃"
QM101是奇迈国济与奇迈永华联合自主研发的一款自体NK细胞注射液，于2025年12月获国家药监局药品审评中心(CDE)新药临床试验(IND)默示许可，拟用于晚期实体瘤治疗，涵盖肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、卵巢癌、乳腺癌等多个常见癌种，同时可探索与PD-1等检查点抑制剂联合应用，有望进一步提升治疗效果。
QM101作为一款具有显著技术优势的创新疗法，采用无滋养细胞、无血清的药用级制备工艺，可实现NK细胞的大规模、高纯度生产，为临床普及奠定基础。其核心亮点在于无需抗原预致敏，天然具备高安全性，且不存在细胞因子释放综合征(CRS)风险，对耐受能力较弱的晚期肿瘤患者尤为友好，为攻克实体瘤提供了全新技术路径。
▲截图源自“NMPA”
当前，化疗、靶向药及PD-1/PD-L1抑制剂等传统肿瘤治疗方式，普遍面临患者响应率低(仅15%-30%患者获益)、易产生耐药性的瓶颈。而QM101的获批，不仅标志着研发公司在NK细胞治疗晚期实体瘤领域取得里程碑式突破，更填补了部分难治性实体瘤治疗的空白。
事实上，NK细胞联合免疫治疗的潜力早已在临床中得到验证——《ThoracCancer》曾报道一例广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者通过联合方案实现显著获益的案例。
该患者是一位67岁男性，确诊时原发病灶位于右上肺，伴胸膜、腹腔多处转移及纵隔淋巴结肿大，还出现声音嘶哑、咳嗽、气促等症状，且无法耐受全身化疗，治疗难度极高。鉴于患者肺部病灶及纵隔淋巴结转移靠近上腔静脉，为预防上腔静脉综合征，医疗团队先对其右肺、纵隔及右侧淋巴结进行放射治疗，同时联合阿替利珠单抗+安罗替尼治疗。20次放疗后，CT显示患者右肺病灶及右侧纵隔淋巴结显著缩小(详见下图)，肿瘤标志物下降，症状明显改善。在此基础上，患者接受外源性过继性NK细胞治疗(培养的30亿～50亿NK细胞分两次输注)。
▲图源“Thorac Cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
后续复查结果振奋人心：2022年8月CT显示，患者右侧胸腔积液减少、胸膜增厚减轻，纵隔及右锁骨上淋巴结缩小，腹部及腹膜后淋巴结无明显肿大;10月18F-FDGPET/CT进一步证实，右上肺结节、右锁骨上及纵隔多区域淋巴结体积显著缩小，右侧胸膜结节增厚减轻，局部腹膜、前胸壁及肩部等转移病灶均明显改善。影像学检查及肿瘤标志物检测结果均表明，治疗方案有效，患者肿瘤处于部分缓解期。
▲图源“Thorac Cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
小编寄语
癌症作为一种高度突变且极度狡猾的疾病，目前很难仅依靠单一疗法，达到预期治疗效果。现阶段理想的抗癌治疗，是依托于权威医院和权威专家的早期规范诊断，并在传统治疗(入手术、放化疗)的基础上，根据患者自身情况、疾病特点、经济状况等，辅以癌症疫苗、免疫细胞疗法(如CAR-T、TCR-T、TIL、NK、CAR-NK细胞疗法)、靶向药物、硼中子俘获疗法、质子治疗等抗癌新药/新技术，以预防癌症复发或转移、尽可能延长生存期、提高患者的生存质量。
对现阶段治疗方案不满意的患者，可将近期影像及病理检查报告、治疗经历等，提交至医学部，详细评估病情，或申请国内外抗癌专家会诊，寻求抗癌新药/新技术的帮助。
参考资料
[1]Li C,et al.Dendritic cell–based vaccines (KSD-101) against EBV-associated lymphoproliferative diseases: Results from an ongoing phase I clinical study[J]. 2025.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.e14515
[2]Nagai H,et al.Combined Immune Therapy Proves Effective in an Advanced Hepatocellular Carcinoma Patient With Poor Liver Reserve: A Case Report[J]. Cureus, 2024, 16(8).
https://www.cureus.com/articles/277474-combined-immune-therapy-proves-effective-in-an-advanced-hepatocellular-carcinoma-patient-with-poor-liver-reserve-a-case-report#!/
[3]Wang Y,et al.1329 First-in-human study of iNeo-Vac-R01, a personalized mRNA neoantigen vaccine, combined with first-line chemotherapy in advanced pancreatic cancer[J]. 2025.
https://jitc.bmj.com/content/13/Suppl_3/A1570
[4]Wang Z,et al.Investigation of the efficacy and feasibility of combined therapy of PD-L1-enhanced exogenous peripatetic adoptive natural killer (NK) cells in combination with antiangiogenic targeted therapy in the treatment of extensive-stage small cell lung cancer. Thorac Cancer. 2023 Oct;14(28):2877-2885.
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10542463/
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