双靶点CAR-T治疗胶质母细胞瘤，62%患者肿瘤消退
胶质母细胞瘤(GBM)是成人最常见的原发性脑癌，患者中位总生存期(OS)仅12-15个月;对于一线放化疗后进展的复发性胶质母细胞瘤(rGBM)，临床更是缺乏有效治疗手段。近年研究发现，CAR-T细胞疗法已在这一难治性疾病的治疗中展现出潜在应用价值。
2025年6月1日，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究团队在全球权威期刊《Nature Medicine》上，公布了一项I期临床试验(NCT05168423)的振奋数据：针对EGFR扩增的rGBM患者，研究采用脑室内注射方式，使用靶向表皮生长因子受体(EGFR)表位806和白细胞介素13受体α2(IL-13Rα2)的二价CAR-T(CART-EGFR-IL13Rα2)细胞进行治疗，最终成功减缓了近三分之二患者的肿瘤生长。这一突破性进展不仅为长期陷入治疗困境的rGBM患者点亮了新生希望，更推动双靶点CAR-T疗法在脑癌领域迈出关键一步，有望改写胶质母细胞瘤的治疗格局，为更多难治性脑肿瘤患者开辟精准治疗新路径!
▲截图源自“Nature Medicine”
精准狙击复发胶质母细胞瘤!双靶点CAR-T让62%患者肿瘤消退
该研究共纳入18名复发性胶质母细胞瘤(rGBM)患者，所有患者均接受肿瘤切除手术后，通过鞘内注射将双靶点CAR-T细胞直接递送至脑脊液。
结果显示：在13名可测量疾病患者中，62%(8例)患者治疗后出现肿瘤消退：其中1例经神经肿瘤学改良疗效评估标准(mRANO)确认为部分缓解(PR)，客观放射影像学缓解率为8%(90%Cl：0%-32%)，另有1例患者病情持续稳定超16个月。患者中位无进展生存期(PFS)为1.9个月(90%Cl：1.1-3.4个月)，截至数据截止时，中位总生存期尚未达到，中位随访时间为8.1个月。
▼游泳图(n=18)提示患者生存期
▲图源“Nature Medicine”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
▼中位无进展生存期
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值得一提的是，其中患者28的T1加权对比MRI图像尤为值得关注，其疗效已通过mRANO标准确认达到部分缓解(PR，详见下图)。
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百万疗法免费招募!中国成功研发多款CAR-T疗法,国内多家中心启动招募
曾经，CAR-T这项先进的治疗技术一直掌握在医疗水平发达的国家，很多病友在苦苦等待中遗憾离开。值得中国病友们振奋的是，“天价”疗法不再遥不可及，中国已成功研发出多款针对多款血液肿瘤及实体瘤的CAR-T疗法，并在国内多家知名癌症中心启动临床，很多晚期患者已通过我们成功入组接受治疗!目前有多款CAR-T临床实验正在火热招募中，主要针对以下靶点及肿瘤类型：
在研癌种及靶点
目前有多款CAR-T临床实验正在火热招募中，主要针对以下靶点及肿瘤类型：
1)Claudin18.2：用于治疗胰腺癌、胃癌等;
2)GPC3：用于肝癌等治疗;
3)GUCY2C：用于结直肠癌的治疗;
4)PSMA：用于治疗前列腺癌等;
5)GPEGFRvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤等;
6)CEA：用于治疗肺癌、胰腺癌、胃癌、乳腺癌、结肠癌等;
7)间皮素(mesothelin)：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、肺癌、卵巢癌等;
8)MUC-1：用于治疗胃癌、肝癌、肺癌、胰腺癌、结肠癌等;
9)B7-H3：用于治疗髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、尤文肉瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、特别难以治疗的脑干肿瘤(DIPG)等。
10)BCMA：用于多发性骨髓瘤等治疗;
11)CD19：用于治疗白血病、淋巴瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病等;
12)CD20：用于治疗淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤等。
部分入组条件
1)自愿参加本研究并能够签署知情同意书;
2)筛选时年龄18〜70岁;
3)至少有1处可测量靶病灶(根据RECISTvl.l定义);
4)入选和治疗前世界卫生组织(WHO)/ECOG体能状态(PS)评 分为0或1分;
5)经超声心动图左室射血分数(LVEF)>45%;
6)肺部无活动性感染。
申请流程
做过基因检测的患者，可自行查看基因检测报告，一旦发现存在上述突变，可将近期病理报告、基因检测报告等资料汇总后，提交至医学部，初步评估是否有机会参加相关临床试验。一旦审核通过，有机会获得”天价“疗法免费治疗的机会。看不懂检测报告或想要明确相关靶点的患者，也可联系医学部，详细解读报告或了解检测详情。
我们的专家将为您全面分析解读检测报告，预计一个工作日内电话联系推荐用药方案，并匹配适合患者入组的临床试验项目。注：作为国内权威的肿瘤患者服务平台，我们承诺对所有受试者的个人信息保密，并保证在整个过程中，遵循国家临床研究相关的法律法规。
小编寄语
十二年前，急性淋巴细胞白血病患儿Emily Whitehead在接受CAR-T细胞疗法治疗后，获得临床治愈，并存活至今的案例让CAR-T这款新型免疫细胞疗法一战成名!如今，我们很欣慰的看到，全球已有12款CAR-T产品获批上市，为无数饱受疾病折磨的血液肿瘤患者带来了新的希望与曙光!
更加欣慰的是，各国都纷纷加入CAR-T研发大军中，截至2023年，全球免疫细胞的临床研究项目已超2000项(ClinicalTrials.gov)，其中仅CAR-T疗法一项就占据了近半数以上，这也彰显了CAR-T疗法在抗癌领域的广阔应用前景。而且近年来，研究人员不断更新CAR-T的新技术、发现新的靶点，尝试将其用于实体瘤治疗领域，并取得了不俗的疗效。小编希望CAR-T疗法可以早日突破价格和实体瘤治疗瓶颈，让越来越多的癌症患者获益，助其降低复发风险、实现长期带瘤生存的美好愿景!
如果您也想寻求CAR-T、TCR-T、TIL、CAR-NK等国内外新型抗癌疗法的帮助，可将近期影像学检查结果、近期病理报告、治疗经历等资料，提交至医学部，详细评估病情，或申请国内外抗癌专家会诊。
参考资料
[1]Bagley S J,et al.Intracerebroventricular bivalent CAR T cells targeting EGFR and IL-13Rα2 in recurrent glioblastoma: a phase 1 trial[J]. Nature Medicine, 2025: 1-10.
https://www.nature.com/articles/s41591-025-03745-0
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