恩曲替尼胶囊(Entrectinib,Rozlytrek)效果怎么样，这些患者可申请免费用药
“左侧脸肿得像含了个拳头，9厘米的肿瘤连手术都切不了，化疗还越治越糟。”2022年10月，60岁的M女士(化名)看着镜子里面目全非的自己，几乎放弃了生的希望。她患的是罕见的晚期唾液腺腺癌，两次手术+放疗后复发，常规化疗不仅无效，还让她承受着脱发、恶心的痛苦。可谁也没想到，一次基因检测竟为她打开了“重生之门”——确诊NTRK基因融合后，她接受新型靶向药恩曲替尼靶向治疗，短短13天肿瘤就明显缩小，10个月后实现完全缓解，曾经的巨大肿瘤彻底消失!
这则被收录于国际医学期刊的病例，不仅是玻利维亚首例NTRK融合阳性唾液腺肿瘤靶向治疗成功案例，更向全球肿瘤患者证明：哪怕是晚期耐药的罕见肿瘤，找到NTRK这个“钻石靶点”，就有可能迎来绝境翻盘。
9cm巨大唾液腺肿瘤消失！新型靶向药改写绝境，这些患者可申请免费用药
2022年的秋天，对60岁的玻利维亚的M女士来说，是生命里最灰暗的季节。她左侧脸颊的肿胀已经持续了数月，最后肿成了拳头大小，9×9厘米的肿瘤不仅撑得皮肤发亮，还硬生生侵犯了面神经，让她左侧嘴角歪斜、眼睛难以闭合。“吃饭漏汤、说话含糊，连出门都要裹紧围巾，怕别人看到我的样子。”M女士后来在随访时这样描述。
2019年刚确诊时，她立刻接受了手术切除，术后还做了辅助放疗，本以为能就此摆脱病魔，可2022年5月的PET-CT检查，还是给出了“肿瘤复发”的残酷结果。更绝望的是，复发的肿瘤已经侵犯周围组织，头颈外科医生明确告诉她：“肿瘤无法切除，只能靠化疗试试。”
接下来的化疗，成了她的“噩梦”。卡铂+紫杉醇的标准方案，每21天一次的治疗，没让肿瘤缩小分毫，反而把她的身体拖垮了——头发大把脱落，吃什么都恶心，全身乏力得连床都不想下，还出现了手脚麻木的神经病变。看着检查报告上丝毫未变的肿瘤大小，M女士彻底崩溃了，她把医生给的后续治疗方案扔在一边，对着家人哭着说：“我不治了，太痛苦了，就这样吧。”
家人没有放弃，坚持带着她的病历资料咨询了肿瘤内科专家。专家建议：“既然常规化疗无效，不如做个全面的分子检测，看看有没有可靶向的基因突变，说不定能有新出路。”抱着最后一丝希望，玛丽亚的肿瘤组织被送去做了全面的分子谱分析。2023年3月，一份改写她命运的报告出炉：存在ETV6-NTRK3融合基因!这个结果意味着，她可以使用专门针对NTRK融合的靶向药——恩曲替尼。
2023年4月，M女士正式开始服用恩曲替尼，每天400mg，简单的口服方式，没有化疗时的痛苦输液。让所有人都没想到的是，疗效来得如此之快：服药13天后，她感觉脸颊的肿胀开始消退，用手摸上去，原本坚硬如石头的肿瘤变软了;49天后复查，肿瘤体积已经缩小了大半，左侧面部的麻木感减轻，嘴角歪斜的情况也有所改善;约6个月的CT检查更是带来了惊喜——肿瘤完全消失，达到了临床完全缓解!截至病例随访结束，这种良好的疗效已经持续了10个月，M女士不仅恢复了正常的饮食和说话功能，还能每天出门散步、帮家人做家务，彻底摆脱了肿瘤的阴影。
强降温蓝色预警!横跨14类癌症！泛癌种靶向药恩曲替尼已在中美上市
相信大家看完上面的案例，都想了解下这款针对特定靶点有着卓越疗效并且具有强效抗脑转效果的靶向药。
专家介绍，恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性。
2019年，恩曲替尼正式在美国获批上市。
2022年7月29日，针对14类癌症有效的广谱抗癌药恩曲替尼胶囊(Rozlytrek，Entrectinib，RXDX-101)终于在国内获批上市，用于治疗成人及12岁以上儿童患者NTRK融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤!中国病友迎来暨拉罗替尼后的第2款不限癌种靶向药，同时它也有了响当当的中文大名--罗圣全®。值得病友们振奋的是，这款药物已经纳入医保，给更多的患者带来“治愈”的机会。
恩曲替尼的获批数据显示：在NTRK融合阳性实体瘤患者中，entrectinib(恩曲替尼，RXDX-101)的客观缓解率ORR(肿瘤缩小)为57.4%，并且在横跨10种不同类型肿瘤中均观察到了客观缓解(肿瘤缩小)。存在脑转移的患者中，entrectinib的颅内客观缓解率ORR为54.5%，其中超过1/4实现完全缓解(病灶全部消失)。
国内NTRK相关临床试验汇总：免费用药机会别错过
对于国内的各类肿瘤患者，想要用上这些前沿的TRK抑制剂，参与临床试验是重要的途径。目前，国内已开展多项NTRK靶向治疗的临床试验，覆盖初治、耐药等不同人群，为患者提供了丰富的治疗选择。以下是重点临床试验方向，患者可根据自身情况匹配：
1. 初治患者：针对既往未接受过靶向治疗的NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤患者，国研创新药TL118临床试验正在开展。
2. 耐药患者：针对经第一代TRK抑制剂(如恩曲替尼、拉罗替尼)治疗后出现耐药的患者，国内已启动多款二代靶向药的临床试验。
3. 罕见肿瘤患者专属入组通道： 由于NTRK融合在唾液腺肿瘤、婴儿纤维肉瘤等罕见肿瘤中发生率更高，国内部分临床试验专门针对罕见实体瘤患者开设了入组通道，比如针对唾液腺腺癌、分泌性乳腺癌等患者的NTRK靶向治疗试验，能让这类罕见肿瘤患者更精准地匹配治疗资源。
M女士的故事，为无数晚期罕见肿瘤患者点亮了明灯。NTRK靶点的发现与靶向药物的迭代，让“不限癌种”的精准治疗成为现实。对于唾液腺肿瘤等罕见肿瘤患者而言，及时进行分子检测、积极对接新疗法，或许就能迎来属于自己的“重生”。随着医学研究的不断深入，相信未来会有更多精准疗法涌现，让罕见肿瘤不再“无药可治”。
参考文献：
Lazzari C, Pecciarini L, Doglioni C, Pedica F, Gajate AMS, Bulotta A, Gregorc V and Cangi MG (2022) Case report: EML4::NTRK3 gene fusion in a patient with metastatic lung adenocarcinoma successfully treated with entrectinib. Front. Oncol. 12:1038774. doi: 10.3389/fonc.2022.103877
4George A. Oblitas Alca, Lizet Ayala Loma, Lisde González, Pedro Vega, Yashira L. Negrón Abril, Daniel Sumarriva; Durable Response in NTRK Fusion-Positive Advanced Salivary Gland Tumor: A Case Report. Case Rep Oncol 18 December 2025; 18 (1): 830–835. https://doi.org/10.1159/000545744
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