2019年的我（无癌7年）
2017年的我（无癌5年）
2016年的我（无癌4年）
2013年的我 2014年的我 2015年的我
2012年化疗耐药后濒临死亡的我
Emily 说：
我的故事要追溯到2010年的夏天……
曾经，罹患白血病的我，被医生宣告死亡的我，爸爸妈妈没有放弃的我，得救了！我的抗癌旅途堪称奇迹，希望与我同样罹患癌症的您，也能同样幸运，不要放弃，战胜癌症！
聆听我的故事
2010年5月，幸福的生活正在展开。5岁的我和小伙伴们一起开心地奔跑、玩耍，享受着快乐的童年。然而，不幸在悄然间降临，仅仅在1周内，一切都发生了改变。
我的故事充满了戏剧性，很多次都无限接近死亡，但是因为医学的进展让我得救了！并且在肿瘤学领域内开启了一段史诗般的传奇故事。
让一切发生改变的是，我被诊断出急性淋巴细胞白血病（ALL）。五年前，我出生时，可是9斤重的健康婴儿。
化疗耐药、错过骨髓移植
85％接受化疗治疗的患者可以存活并过正常生活。然而，尽管进行了多次化疗，病情没有得到控制，复发了两次后，医生说，我可能不在这85％之中。
2012年，我已经无法再耐受化疗，骨髓移植手术成为最后的选择，尽管找到了一个合适的供者，但我的病情很快恶化，无法接受移植，这时候癌细胞的增长已经蔓延到整个身体。在医生那里，我已经被宣告即将面临死亡。
在没有任何其他选择的情况下，爸爸妈妈了解到一项临床试验，是一项比较初期的临床试验，但是爸爸妈妈不想放弃任何希望，带我抓住了这个唯一的救命稻草。
抓住最后的救命稻草
该试验使用了CAR-T疗法，这是宾夕法尼亚大学Carl June博士开发的一种技术。他花了二十多年时间在实验室研究细胞疗法，这是一种冒险的方法，很少有人相信免疫系统可以通过培训来无进展生存癌症。但是，对慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人癌细胞的小鼠模型甚至早期人体试验的研究揭示了这种新方法的巨大潜力。
父亲当时问过医生:“世界上其他地方的孩子已经尝试过这种疗法了吗?”医生回答说:“从来没有过。虽然有些大人尝试过，但是他们得的是不同类型的白血病。”
在费城儿童医院的Stephan Grupp博士领导的临床试验中，我成为第一个接受这种细胞治疗的孩子。
出现转机，生命继续
细胞注射到体内后，我迅速发烧，血压骤降，重度昏迷，在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。Grupp医生当时认为，我不可能再活过来。
有一天，他拿到的检测报告显示，我体内的白细胞介素6蛋白激增，表明我的免疫系统不断攻击自身!医生决定给我使用一种免疫抑制药物，称为妥珠单抗(tocilizumab)。
医生找到了可以对症下药的降低免疫反应的药物，战胜了细胞因子风暴，我最终活了下来，并且检查结果显示体内的癌细胞已经彻底消失了。
在疾病的威胁下，我与疾病奋力抗争，父母的远见与奉献，以及医护人员的艰苦努力，成功无进展生存了我的癌症。至今，我已经获得了7年的无癌症迹象，我已经14岁了，我跟其他同龄人一样，健康，充满朝气，我的未来会更美好！
我们一家三口拜访给我二次生命的费城儿童医院
Stephan Grupp博士同我们一家见面
CAR-T疗法开发者Carl June博士同我们参加活动
我的无进展生存，肿瘤界的里程碑
2017年5月，我收到检测报告，确认癌症已持续缓解超过5年。在我第12岁生日庆祝会上，手中拿着那块写着“无癌症5年”的黑板也备受世界瞩目，我的事迹激发了人们对CAR-T细胞疗法治疗癌症的希望。
同年，美国FDA批准了2款CAR-T疗法上市，即诺华的Kymriah和吉利德的Yescarta，标志着人类抗癌史进入了CAR-T细胞治疗的时代。在2019年2月15日，美国CMS（美国医保与医助服务中心）正式发布拟议决定备忘录：批准CAR-T细胞治疗正式纳入医保。
现在，欧盟、加拿大、日本都已经批准了CAR-T疗法，希望越来越多的癌症患者能够得到救治！
小编说：
很多人可能还不知道，文中的小女孩是谁，她叫Emily，是第一个尝试细胞免疫疗法对抗癌症的儿童患者，并且获得了震惊世界的疗效。现在的Emily已经14岁，5岁患病，经CAR-T疗法治疗后，7岁时癌细胞全部消失，无癌状态已经7年，她已经变成了亭亭玉立的少女，与其他同龄人一样充满朝气，正常生活。
能无进展生存癌症的CAR-T疗法
在医学界，在肿瘤领域，这是划时代的成功，是肿瘤细胞免疫治疗的里程碑。那么，无进展生存Emily的CAR-T疗法到底有何本事！
实际上，CAR-T疗法是细胞免疫治疗的一种，属于主动免疫，是一种全新的癌症治疗方式。CAR-T细胞是指将经过设计的T细胞在实验室中进行培养生长，达到数十亿甚至百亿之多后，再将扩增后的T细胞注入到患者体内，注入之后的T细胞也会在患者体内增殖，并杀死具有相应特异性抗原的肿瘤细胞。
CAR-T的优势在于其识别肿瘤抗原是以HLA（人类白细胞抗原）非依赖的方式，这就使得经过CAR改造后的T细胞也能击杀HLA表达下调的肿瘤细胞。而且经CAR改造的T细胞相较于天然T细胞表面受体TCR能够识别更广泛的目标，因为CAR改造的T细胞可针对任何细胞表面抗原，包括蛋白/糖和糖脂激起的多克隆抗体。
并且，CAR能够让T细胞搭载多个T细胞激活信号，这可以改善T细胞的增殖/生存和杀死肿瘤细胞的能力。值得注意的是，能够加载的不仅仅是激活信号，T细胞还能加上那个潜在的抗癌免疫调节因子（如细胞因子），以在肿瘤微环境中增强抗肿瘤效果。
CAR-T疗法的治疗过程：
- 分离，从癌症患者外周血中分离纯化出自身T细胞；
- 修饰，T细胞激活后，经基因工程技术和重新编程技术修改T细胞，使其具有杀伤癌细胞的功能（安装CAR）。
- 扩增，体外培养，大量扩增CAR-T细胞，达到患者所需剂量，一般为十亿至百亿级别(根据患者体重和治疗周期决定)。
- 回输，预处理后回输CAR-T细胞，可以联合使用免疫抑制药物来协助CAR-T发挥杀伤癌细胞的功能。
- 监控，观察疗效并严密监测不良反应。整个疗程持续3周左右，其中细胞“分离-修饰-扩增”约需要2周。
CAR-T的未来
在全球范围内，CAR-T细胞的研究蓬勃开展。研究人员基于儿科ALL的应用经验，为来自11个国家的250多例患者制备CAR-T细胞，并探索不同的适应证。
下一步，正在探索CAR-T细胞疗法在实体瘤中的疗效。在实体瘤中应用将会是一个全新的挑战，要识别实体瘤表面的靶点会更加困难。宾夕法尼亚大学目前已经针对肺癌、卵巢癌、胰腺癌、乳腺癌以及胶质母细胞瘤进行过试验。想参加的患者可以登录全球肿瘤医生网医学部咨询入组信息（）。
对于CAR-T疗法，小编表示相当乐观，只要经过足够的研究和探索，CAR-T细胞疗法在实体瘤中的应用迟早会成为现实，我们拭目以待。
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