全球肿瘤医生网

欢迎来到全球肿瘤医生网!

无癌家园肿瘤医生帮基因临床试验
咨询热线

400-666-7998

当前位置:网站首页>>儿童肿瘤» 正文

 

儿童肉瘤新药,肉瘤靶向药物新药拉罗替尼(Vitrakvi)帮助患者完成抗癌"奇迹"

来源:全球肿瘤医生网2020-12-01 14:21

胸腺肽营养品

  儿童肉瘤新药,肉瘤靶向药物新药拉罗替尼(Vitrakvi)帮助患者完成抗癌"奇迹"

  大多数时候,癌症被视为一种“老年性”的疾病。随着年龄增大,基因突变逐渐积累,最终某个或某些逃脱了免疫系统“查杀”的突变积累起来,增殖成为了肿瘤。

  但还有一个群体癌症发病率同样比较高,那便是低龄的儿童与青少年。

  带着肉瘤出生的孩子

  蕾哈娜(Rihanna)刚出生的时候,右上臂就有一个和头一般大小的肿瘤。

  这个肿瘤让她的手臂变得巨大,无法活动。蕾哈娜的父母一度以为,他们要失去自己刚出生的宝贝了。

  儿童肉瘤患者蕾哈娜

  (来源:mskcc.org)

  但蕾哈娜的父母并没有放弃,他们为她寻找了各种各样的治疗手段。仅凭手术的话,蕾哈娜的结局很可能会是失去这条手臂。她的父母希望能够找到其它的方案,缩小肿瘤,尽可能地保住蕾哈娜的肢体。

  儿童肉瘤患者蕾哈娜的CT图

  (来源:mskcc.org)

  基因检测的结果显示,蕾哈娜的癌症由NTRK基因突变导致。儿科肿瘤学专家为他们找到了专门针对NTRK突变的药物,拉罗替尼(Larotrectinib,VITRAKVI)的临床试验。

  治疗的结果让人惊讶。从第一次给药开始,蕾哈娜的肿瘤就有了明显的缩小。同时,蕾哈娜几乎没有经历任何严重的副作用。

  蕾哈娜的母亲说,她还记得自己的母亲、也就是蕾哈娜的外祖母,在打电话告诉她这个消息的时候欣喜若狂的样子。他们一家所有人都同样的激动,从那时起,他们开始考虑,也许应当将这个故事分享给所有可能从试验中受益的人。

  儿童肉瘤患者蕾哈娜

  (来源:mskcc.org)

  如今,蕾哈娜几乎完全康复。她像所有健康的幼儿们一样,正常地使用手臂。她和其他人一样玩耍、跳跃,享受着幸福的幼儿时光。

  蕾哈娜的母亲说,是这次大胆的尝试,给了蕾哈娜新生。

  蕾哈娜和她的家人在纽约市

  蕾哈娜和她的家人在纽约市,看到印着她自己的广告牌(来源:mskcc.org)

  恢复健康的蕾哈娜

  恢复健康的蕾哈娜,在纽约市(来源:mskcc.org)

  肉瘤:儿童的梦魇

  肉瘤的恶性程度极高。与其它各类主要发生于脏器的常见恶性肿瘤不同,肉瘤可能发生于身体的任何部位,尤其常见于肢体的深部,如皮下、骨膜及长骨两端。肉瘤主要分为两大类:软组织肉瘤和骨肉瘤。

  整体来说,肉瘤在所有人群中的发病率并不高。但在儿童中肉瘤属于比较高发的癌种,专家认为,这可能与儿童及青少年骨骼生长快速、容易发生基因突变有关。肉瘤在小儿肿瘤中发病率居第3位,占所有儿童肿瘤的15%~20%,且正在逐年上升。

  除了后天突变,也有一些患儿在出生时便携带着肿瘤。有的新生儿患儿出生时肿瘤体积比较小,可能被及时发现并清除,也有可能因家长的疏忽而在肿瘤体积增长到影响生活之后才发现;也有的新生儿患儿,出生时肿瘤体积就已经非常庞大。这种案例的发生数并不算少,蕾哈娜便是这样的一位。

  通常情况下,肉瘤需要依靠手术切除。但根据病灶所在部位不同,手术可能对患儿造成的伤害也不一样。蕾哈娜的肿瘤部位位于肢体近端,体积庞大,如果直接采用手术治疗,很可能需要截肢才能完全清除肿瘤、保住生命。靶向药物拉罗替尼的临床试验,保住了蕾哈娜的生命,同时也最大限度地保护了她的身体完整,给了蕾哈娜像健康的孩子一样成长的机会。

  拉罗替尼:"治愈系"广谱抗癌药

  拉罗替尼(Larotrectinib,VITRAKVI,LOXO-101)是世界上首款获批的NTRK抑制剂,可以用于各类实体瘤的治疗。正是这款药物的出现,将“广谱抗癌药”这个名词推上了癌症治疗的大舞台。

  目前,拉罗替尼已经获批的适应症有一项:NTRK融合突变的局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者,患者应缺乏标准治疗方案,或在接受其他治疗后病情持续进展。在临床试验中,拉罗替尼治疗NTRK阳性实体瘤患者的整体缓解率为75%,其中完全缓解率22%,部分缓解率53%。

  除了超高的缓解率,拉罗替尼治疗的缓解持续时间也非常出色。在108例确诊的患者中,中位缓解持续时间长达35.2个月,中位无进展生存期达到25.9个月。也就是说,患者能够从拉罗替尼治疗中获益达到近3年!

  在肉瘤患者亚组中,成年患者的整体缓解率为74%,儿童患者的整体缓解率更高,达到了94%;整体来说,患者的中位无进展生存期为28.3个月,中位总生存期为44.4个月。

  蕾哈娜的“奇迹”并非少数,还有许多大患者以及小患者们和她一样,依靠拉罗替尼的治疗恢复了健康。

  目前,为了进入中国市场,拉罗替尼的中国人群临床试验正在进行。除了儿童患者,各类存在NTRK融合突变的成年患者,也可以将基因检测报告、诊断报告的电子版或清晰照片发送到新药招募中心邮箱(doctorjona0404@gmail.com)进行申请,邮件中留下联系方式;或联系全球肿瘤医生网医学部(400-666-7998)进行详细咨询。

  拉罗替尼的"劲敌"恩曲替尼

  提到拉罗替尼,就不得不同时提一下与拉罗替尼同靶点、同为NTRK抑制剂的恩曲替尼(Rozlytrek,Entrectinib,RXDX-101)。

  恩曲替尼是一款与拉罗替尼齐名的重磅“广谱抗癌药”。与拉罗替尼的相同之处在于,恩曲替尼同样获批了NTRK阳性实体瘤患者的适应症,但两者的不同之处在于,恩曲替尼是一款多靶点的药物,除了NTRK突变,还能够有针对性地抑制ROS1和ALK两种突变类型,并且已经获批了ROS1阳性非小细胞肺癌的适应症。

  恩曲替尼迟了拉罗替尼数月获批,如果两款药物的适应症完全相同,大概医疗界也只能感叹“既生瑜,何生亮”。但这样多靶点的独特优势,让恩曲替尼有了同样广泛的应用前景。

  目前,恩曲替尼已经获批的适应症有两项:ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌成年患者;NTRK融合阳性,转移性或无法手术的实体瘤成年及12岁以上儿童患者,在接受现有方案治疗后疾病进展,或无替代疗法。

  治疗NTRK阳性成年实体瘤患者,恩曲替尼的整体缓解率为57%;68%的患者缓解持续时间超过6个月,45%的患者缓解持续时间超过12个月。

  治疗ROS1阳性非小细胞肺癌患者,恩曲替尼的整体缓解率为78%;55%的患者缓解持续时间超过12个月。

  同时,恩曲替尼具有良好的入脑性,能够穿过血脑屏障发挥治疗效果,对于脑转移患者同样有效。在发生了脑转移的非小细胞肺癌患者中,接受恩曲替尼治疗,脑转移病灶的整体缓解率达到62.5%。

  目前,恩曲替尼同样在招募国内患者。存在NTRK突变的各类实体瘤患者可以联系全球肿瘤医生网医学部(400-666-7998),或将基因检测报告、诊断报告的电子版或清晰照片发送至doctorjona0404@gmail.com申请参与。


●新药方案无进展生存期提升95%

●儿童肿瘤质子治疗适应症,这篇文章总结全了!

●儿童肿瘤存活率90%,70%能治好!但治疗相关长期副作用如何避免?

●儿童肉瘤质子治疗给年轻父母带来无限希望

●第二代TRK抑制剂LOXO-195对多种肿瘤有效!


儿童肿瘤病友交流群

帮助广大患者在抗癌之路上少走/不走弯路

最终成功战胜病魔!

all.png


靶向治疗|最新资讯|临床试验|靶向药物|

基因检测|免疫治疗资讯|定期专家科普讲座

胸腺肽蛋白粉购买


胸腺肽蛋白粉购买


 

扫描二维码,加入病友群

在线申请会诊
加入全球肿瘤医生网微信群

推荐临床新药

  • 抗癌方舟项目
  • 基因检测
  • 日本融合细胞治疗
  • 速愈素产品
  • 基因检测
  • 电场治疗
  • MD安德森癌症中心远程会诊
  • 古巴肺癌疫苗
  • 抗癌故事分享
  • 出国看病
  • pd-1购买
  • 美国医疗折扣卡

质子治疗科普

质子治疗科普

全球抗癌快讯 more>>



电话:400-666-7998

版权所有·北京环宇达康医疗科技有限责任公司 京ICP备13042754号 京公网安备11010802013088

食品安全许可证JY11106082919530

客服投诉邮箱:doctor.huang@globecancer.com

© 2009-2019 北京环宇达康医疗科技有限责任公司版权所有

提示:本网站只为患者提供疾病资讯服务和医生咨询服务,任何关于疾病的咨询建议均为参考意见,

由患者、医院和主治医师决定和实施治疗方案,本网站和咨询医师不承担由咨询行为引起的法律责任。

keywords:日本看病 美国癌症治疗 美国医院排名 梅奥诊所 美国就医 cart细胞治疗 美国基因检测 肝癌基因检测 肉瘤基因检测 A45治疗 胃癌基因检测 癌症基因检测 肺癌基因检测 md安德森癌症中心 质子治疗 日本国立癌症中心日本癌研有明医院丹娜法伯癌症中心美国基因检测肉瘤基因检测
links: