全球首个双靶点CAR-T产品SA102新药IND获批，CAR-T细胞疗法逐一攻克血癌、肠癌、肝癌、卵巢癌等
SA102 CAR-T是武汉思安医疗技术有限公司自主研发的双靶点嵌合抗原受体T细胞疗法，也是全球首个获得安全性与有效性临床数据的CS1/BCMA双靶CAR-T产品。
好消息是，2025年9月4日，这款创新疗法的新药临床试验申请(IND)已正式获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准，适应症为复发难治性多发性骨髓瘤!这一进展不仅为复发难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望，更标志着我国在双靶点CAR-T领域的研发实力迈向全球前沿，为肿瘤治疗突破带来新的选择与希望!
▲截图源自“NMPA”
国研双靶点SA102 CAR-T来了!81%总体缓解+100%亚组ORR,为多发性骨髓瘤患者打开"治愈"新通道
SA102已在武汉协和医院完成一项研究者发起的1/2a期临床试验(NCT04662099)，16例复发或难治性(RR)多发性骨髓瘤(MM)患者接受SA102输注，中位随访时间为246天(范围：55～547天)。
结果显示：81%(13/16)患者达到总体缓解并实现微小残留病(MRD)阴性，其中严格完全缓解(sCR)率38%(6/16)、非常好的部分缓解(VGPR)率19%(3/16)、部分缓解(PR)率25%(4/16)(详见下图A);4例患者维持sCR，中位持续时间达17个月。
▲图源“Leukemia”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
此外，生存指标方面也表现良好，1年总生存率(OS)为62.22%(95%CI：23.90～85.45)(详见下图B)，中位无进展生存期(PFS)9.0个月(95%CI：2.1～NR)(详见下图C)，1年缓解持续时间(DOR)为56.26%(95%CI：19.48～81.69)(详见下图D)。
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最后值得一提的是，亚组疗效更突出：13例缓解患者的1年OS和PFS分别为72.73%(95%CI：24.13～93.16)、56.26%(95%CI：19.48～81.69)(图2E、F)。13例骨髓(BM)中可检测到MM细胞的患者，ORR达100%、sCR率46%，且全部实现MRD阴性，首次MRD阴性的中位时间仅0.5个月(范围：0.5-1.0个月)。
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综上，该研究验证了SA102良好的安全性与有效性，预期上市后将为国内广大多发性骨髓瘤患者，尤其是移植或单靶点CAR-T治疗失败的患者提供新的治疗希望。
全球首个抗CEA CAR-T试验阳性!超57%结直肠癌肝转移患者术后两年未复发,最长无复发生存15个月
约75%的结直肠癌肝转移患者，会在术后两年内因循环肿瘤细胞及微观残留病灶复发。CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)疗法虽已在血液肿瘤领域创造“治愈奇迹”，但在实体瘤治疗中却长期受困——肿瘤微环境复杂、CAR-T细胞难以定位肿瘤、易误伤正常细胞，这三大难题制约了其应用。而突破的关键，正指向“CEA”这一特异性靶点。
癌胚抗原(CEA)是一种特殊糖蛋白，胚胎发育阶段会短暂表达，成年后仅在胃肠道上皮细胞中低水平存在;但在多种实体瘤中会“异常活跃”，结直肠癌、70%的非小细胞肺癌、50%的乳腺癌，以及胃癌、胰腺癌等癌细胞表面，均呈现CEA高表达。这种“癌细胞特供”的表达模式，让CEA成为精准打击肿瘤的“黄金靶标”——CAR-T细胞可通过识别CEA，像导弹般锁定癌细胞，有效避免损伤正常细胞。
2025年ASCO大会报道了一项单组剂量递增I期临床试验(NCT05240950)，该试验为全球首个探索抗CEA CAR-T疗法延长结直肠癌肝转移术后患者无复发生存期的研究。研究共纳入12例患者，分别接受不同剂量CAR-T细胞输注：1×10^6/kg和3×10^6/kg剂量组各2例，6×10^6/kg剂量组8例。
结果显示：6×10^6/kg高剂量组疗效尤为显著：4例受试者输注后已分别维持5、7、10、15个月无复发生存，且随访仍在持续;该剂量组中，57.14%的受试者在根治性切除术后两年内未出现复发。
▲数据源自“ASCO”，医学部整理汇总
综上，该试验未观察到严重不良事件，且高剂量抗CEA CAR-T治疗能显著降低结直肠癌肝转移术后患者的复发风险，为这类患者的术后防复发提供了新的精准治疗方向。
中国患者如何寻求CAR-T疗法帮助
目前有多款CAR-T疗法的临床试验正在招募中，主要针对以下癌种及靶点：
1)GPC3：用于肝癌等治疗;
2)Claudin18.2：用于治疗胰腺癌、胃癌等;
3)GUCY2C：用于结直肠癌的治疗;
4)PSMA：用于治疗前列腺癌等;
5)GPEGFRvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤等;
6)CEA：用于治疗肺癌、胰腺癌、胃癌、乳腺癌、结肠癌等;
7)间皮素(mesothelin)：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、肺癌、卵巢癌等;
8)MUC-1：用于治疗胃癌、肝癌、肺癌、胰腺癌、结肠癌等;
9)B7-H3：用于治疗髓母细胞瘤、肾母细胞瘤、尤文肉瘤、神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、特别难以治疗的脑干肿瘤(DIPG)等。
10)BCMA：用于多发性骨髓瘤等治疗;
11)CD19：用于治疗白血病、淋巴瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病等;
12)CD20：用于治疗淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤等。
做过基因检测的患者，可自行查看基因检测报告，一旦发现存在上述突变，可将近期病理报告、基因检测报告等资料汇总后，提交至医学部，初步评估是否有机会参加相关临床试验。一旦审核通过，有机会获得”天价“疗法免费治疗的机会。看不懂检测报告或想要明确相关靶点的患者，也可联系医学部，详细解读报告或了解检测详情。
CAR-GPC3 T疗法助肝癌患者活过8年,远超17.8个月中位生存期
肝癌患者治疗选择有限，整体预后不佳——即使接受手术切除，术后中位总生存期也仅17.8个月。而世界知名期刊《癌症通讯》曾报道一则突破性案例：一名晚期肝细胞癌(HCC)患者，经创新型CAR-GPC3 T细胞疗法治疗后，总生存期超8年，远超肝癌术后17.8个月的中位生存期。
该患者为54岁男性，确诊时为Ib期肝细胞癌(HCC)。他此前已接受过肿瘤切除手术、经导管动脉化疗栓塞术(TACE)、肝癌微波消融治疗(MWA)，但病情仍快速进展。MRI检查显示其肝脏存在多灶性病变，且伴随腹膜后淋巴结转移(LM)，随后患者入组接受CAR-GPC3T细胞治疗。
治疗结果显著：甲胎蛋白(AFP)水平大幅降低56.6%，从1301ng/mL降至565ng/mL(详见下图)。
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此外，CAR-GPC3 T细胞治疗2周后，患者腹膜后淋巴结转移灶(LM)开始缩小，病变短轴直径缩小5.2%、长轴直径缩小4.5%;第7次输注后第7天，靶病变短轴进一步缩小7.4%(详见下图H-I)。后续患者接受伽玛刀放射外科治疗(GKRS)后，AFP水平逐步降至正常范围，且自此进入无癌状态。除2016年7月的GKRS治疗外，患者未再接受任何抗癌治疗，仍保持无病状态超5年，总生存期超8年(详见下图，注：红色箭头表示治疗后的坏死肿瘤)。
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全球首创国研KT032 CAR-T暴击卵巢癌/间皮瘤,首次人体临床试验疾病控制率达100%
KT032是全球首创的国研新型靶向间皮素(MSLN)的CAR-T细胞疗法，属于多链DAP-CAR-T技术路线。在体外细胞杀伤试验与异种移植模型中，该疗法(尤其由自然杀伤细胞免疫球蛋白样受体截短体与DAP12结合形成的多链DAP-CAR-T)，相比其他由DAP12、DAP10或CD3ζ相关自然杀伤细胞激活受体介导的CAR-T，展现出更优的细胞毒性与肿瘤杀伤能力。近期，KT032公布首次人体临床试验的振奋数据——在卵巢癌与间皮瘤患者中，疾病控制率(DCR)达100%。
该研究共纳入8例晚期难治性患者(7例卵巢癌、1例间皮瘤)，所有患者均至少接受过2种标准治疗(如化疗、靶向药)后复发或进展，且经病理确认肿瘤细胞MSLN表达≥15%(MSLN为KT032的精准靶点)。
结果显示：8例患者疾病控制率达100%，无1例出现快速进展，意味着CAR-T细胞成功抑制肿瘤进展;其中2例实现“部分缓解”(肿瘤缩小≥30%)，部分缓解率33.3%;4例达到“疾病稳定”(肿瘤未增大或略有缩小)，6例肿瘤得到有效压制。生存数据同样亮眼，患者中位无进展生存期(PFS)达5.5个月，中位总生存期(OS)达10.5个月，远超同类患者预期生存时间。此外，部分患者治疗后癌抗原125(CA125)水平显著下降，整体治疗有效率远超传统方案。
值得关注的是，两位患者的疗效尤为突出：患者1肝转移灶缩小31%，且腹腔积液完全消失;患者2可测量病灶总最大直径缩小42%(详见下图)。
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PSCA-CAR-T在前列腺癌中的首次"试水"!6个月生存率最高67%,转移灶消退
前列腺癌因肿瘤内部缺乏大量T细胞，被称为“免疫沙漠”，既往免疫疗法难以奏效。而前列腺干细胞抗原(PSCA)在前列腺癌中高度表达，且表达量随疾病进展升高，在晚期(尤其伴骨转移)患者中表达更高，为靶向治疗提供了理想靶点。
近期，世界知名期刊《Nature Medicine》报道了一项新型PSCA-CAR-T细胞疗法的首次人体1期临床试验(NCT03873805)。该试验共入组14例患者，均为PSCA阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)——癌细胞已扩散至前列腺外，且对激素治疗耐药，临床已无更优治疗方案，最终接受CAR-T细胞回输治疗。
结果显示：DL1、DL2、DL3三个剂量组患者的6个月生存率分别为33%、67%、40%。
值得关注的是，两例患者的治疗效果尤为亮眼，具体疗效如下：
第一例为DL3剂量组患者(UPN394)，其肝转移负荷实现放射学改善，但未达到PSA反应;CT扫描清晰呈现了输注前的肝转移灶，以及输注PSCA-CAR-T细胞1个月后的疾病反应(详见下图c)。
▲图源“Nature Medicine”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
另一例为前列腺癌伴胰腺转移患者(UPN388)：输注PSCA-CAR-T前后的CT复查显示，输注前病灶大小为40.2×24.8mm，输注后1个月病变完全消退、已无法测量(详见下图e);尽管因存在骨转移，RECIST评估结果为“病情稳定”，但患者软组织转移灶的放射学表现已有所改善(详见下图b)。
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小编寄语
CAR-T细胞疗法经过数十年的发展，已成为肿瘤治疗领域的新兴支柱，作为肿瘤免疫细胞疗法中的佼佼者，在治疗血液肿瘤方面的成绩有目共睹。如今CAR-T技术也已发展到了第五代，国内外相继有13款产品获批上市。CAR-T疗法的出现打破了传统的肿瘤治疗模式，肿瘤免疫疗法也成为了继手术、放化疗后的第四类肿瘤治疗方法。期待其在血液肿瘤和实体瘤的治疗领域，能取得更大的突破，并早日纳入医保范畴，让越来越多的癌症患者能得到这款“天价”疗法的帮助!
想明确自身靶点或寻求CAR-T等新型疗法帮助的患者，可将完整的病理报告、治疗经历等资料，提交至医学部，进行初步评估，或申请国外内抗癌专家会诊。
参考资料
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https://www.asco.org/abstracts-presentations/ABSTRACT491838
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https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cac2.12472
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[5]Dorff T B,et al.PSCA-CAR T cell therapy in metastatic castration-resistant prostate cancer: a phase 1 trial[J]. Nature Medicine, 2024: 1-9.
https://www.nature.com/articles/s41591-024-02979-8
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