2025年10月抗癌新药新消息，8款拿到FDA加速“入场券”，横扫肠癌、乳腺癌、膀胱癌等九大癌种
2025年10月是肿瘤治疗领域的关键节点，美国食品药品监督管理局(FDA)集中发布多项关键审批决定。当月，共有多款针对不同癌症的抗肿瘤新药/新治疗组合，通过快速通道、优先审评等加速审评通道获得认定——这不仅加快了潜力新药的研发进程，更预示着癌症治疗领域将迎来一批创新疗法，覆盖膀胱癌、黑色素瘤、直肠癌、多发性骨髓瘤、乳腺癌、肉瘤、白血病、非霍奇金淋巴瘤等多个癌种。
下面由小编将集中盘点这八款入围名单，以供癌友们参考。
2025年10月FDA重磅名单:八款抗癌新药/新技术入围快速通道与优先审评
恩诺单抗+帕博利珠单抗:膀胱癌
联合疗法获FDA优先评审
恩诺单抗(PADCEV®，Enfortumab Vedotin)是一款靶向Nectin-4的ADC药物，首个获批治疗尿路上皮癌的ADC药物，同时也是首个获批以Nectin-4为靶点的药物。
2025年10月22日，美国食品药品监督管理局(FDA)授予恩诺单抗联合帕博利珠单抗(KEYTRUDA®)的补充生物制品许可申请(sBLA)，并给予优先审评资格。用于围手术期不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者。
该联合疗法具有重要意义：它是目前首个且唯一可用于不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者、在膀胱切除术前后使用，并能提高生存率的联合治疗方案。过去数十年，不适合化疗的MIBC患者除手术外，几乎无其他治疗进展。而此次FDA授予优先审评，意味着我们距离这类潜在治疗方案又近了一步。
临床研究数据:EFS、OS、pCR全面碾压单纯手术
本次获批基于2025年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)大会公布的EV-303(KEYNOTE-905)三期临床试验(NCT03924895)的振奋数据。该试验针对344例不适合顺铂治疗的肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者，对比了恩诺单抗(EV)联合帕博利珠单抗(n=170)、单纯根治性膀胱切除术联合盆腔淋巴结清扫术(RC+PLND，n=174)的疗效，核心结果如下：
1、无事件生存期(EFS)：联合治疗组(恩诺单抗联合帕博利珠单抗组)中位EFS未达到(NR，95%Cl：37.3-NR)，12个月EFS率为77.8%，24个月EFS率为74.7%。而单纯手术组的中位EFS为15.7个月(95%Cl：10.3-20.5)，12个月EFS率为55.1%，24个月EFS率为39.4%(详见下图)。显然，与单纯手术相比，EV联合帕博利珠单抗显著改善了患者的无事件生存。
▲图源“ESMO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
2、中位总生存期(OS)：恩福妥单抗联合帕博利珠单抗组的中位总生存期(OS)未达到(95%CI，未达到-未达到)，而单纯手术组为41.7个月(95%CI，31.8-未达到)(HR，0.50;95%CI，0.33-0.74;单侧P=.0002)。12个月OS率分别为86.3%(联合治疗组) vs 75.7%(单纯手术组)，24个月OS率分别为79.7%(联合治疗组) vs 63.1%(单纯手术组)。
3、病理完全缓解率(pCR)：恩福妥单抗联合帕博利珠单抗治疗的病理完全缓解率(pCR)为57.1%(95%CI，49.3%-64.6%)，而单纯手术组的pCR为8.6%(95%CI，4.9%-13.8%)，两者估计差异为48.3%(95%CI，39.5%-56.5%;单侧P<.000001)。
WTX-124:黑色素瘤
获FDA快速通道资格
WTX-124是一款条件激活型白细胞介素(IL)-2疗法。2025年10月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式授予其快速通道资格，适用于既往接受过标准免疫疗法治疗后，仍患有局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤的患者。
此次快速通道资格的授予，不仅是WTX-124项目发展历程中的重要里程碑，更凸显了当前复发/难治性黑色素瘤患者治疗选择有限的迫切医疗需求。
临床研究数据
目前，该药物正处于I/Ib期临床试验阶段(试验编号NCT05479812)，试验旨在评估其单药疗法及与帕博利珠单抗(Keytruda)联合疗法，用于治疗晚期实体瘤患者的疗效。
从初步试验结果来看，WTX-124已展现出积极疗效信号：不仅观察到完全缓解(CR)案例，且相比其他IL-2疗法，全身毒性显著降低。具体数据显示，共有5名患者实现客观缓解(ORR)，其中3名患者在新闻稿发布时仍无疾病进展迹象。这3名患者中，1例接受单药治疗，不仅达到完全缓解(CR)，且停药一年多后仍维持缓解状态;另外2例接受联合治疗，其中1例从确诊的部分缓解(PR)进一步改善至完全缓解，且2例联合治疗患者的缓解持续时间均超过8个月。
NG-350A:直肠癌
获FDA快速通道资格
NG-350A是一款新一代血液稳定性腺病毒T-SIGn载体，同时也是静脉注射型溶瘤免疫疗法。其核心设计为：经基因工程改造，可表达强效IgG激动剂型抗CD40抗体，并能选择性将该抗体递送至肿瘤部位，在降低全身毒性的同时增强抗肿瘤反应。
目前，NG-350A已获美国食品药品监督管理局(FDA)授予快速通道资格，适用于错配修复功能正常(pMMR)的局部晚期直肠癌(LARC)的治疗，为这类患者增加治疗选择、改善预后。
临床研究数据
NG-350A首次人体临床FORTITUDE试验(NCT03852511)结果已在《癌症免疫治疗杂志》上发表，该试验共纳入25例既往经多线治疗患者，16例静脉注射、9例瘤内注射。
结果显示：瘤内注射组9例中2例(22.2%)最佳疗效为疾病稳定;静脉注射组15例中7例(46.7%)为疾病稳定。在生存数据方面，瘤内注射组的中位无进展生存期(PFS)为1.8个月(95%CI：1.7–3.0)、中位总生存期(OS)8.2个月(95%CI：4.9–14.4)。静脉注射组中位PFS为1.9个月(95%CI：1.7–4.1)、中位OS为6.9个月(95%CI：2.9–17.1)。
值得一提的是，其中1例既往3线治疗失败的胆管癌患者，静脉注射单药治疗超36周，靶病灶负荷稳定，治疗后肿瘤从“沙漠型”转为“炎症型”，且在10个月内未接受其他抗癌治疗。
▲图源“BMJ”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除
Pamlectabart Tismanitin:多发性骨髓瘤
获FDA快速通道资格
Pamlectabart tismanitin(研发代号HDP-101)是一款在研抗体药物偶联物(ADC)，以B细胞成熟抗原(BCMA)为靶点，有效载荷为合成鹅膏蕈碱;其作用机制为抑制RNA聚合酶II，进而阻断转录并诱导肿瘤细胞凋亡，且无论肿瘤细胞增殖状态如何，均能发挥该效果。
2025年10月23日，美国FDA已授予这款新型ADC快速通道资格，用于治疗复发或难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)患者。FDA快速通道资格可加快药物的研发与监管流程，帮助患者更快获取治疗方案，从而满足该疾病领域未被满足的医疗需求。
临床研究数据
Pamlectabart tismanitin的首次人体I/IIa期临床试验(HDP-101-01)，截至2024年7月，已纳入19例患者(7例女性、12例男性)，分为六个连续剂量组，分别为20、30、60、80、100µg/kg及最新的剂量优化组。
具体疗效结果如下：第3组(60µg/kg)中，1例患者经17个疗程治疗后病情稳定(SD);第5组(100µg/kg)中，2例患者达到部分缓解(PR)，1例患者经12个疗程治疗后处于非常好的部分缓解(VGPR)，另有3例患者病情进展，其中1例在第1个疗程后需降低剂量。
ETX-636:乳腺癌
获FDA快速通道资格
ETX-636是一款新型泛突变体特异性变构PI3Kα抑制剂兼降解剂，通过双重作用机制发挥效果：既选择性抑制该酶活性，又能诱导突变PI3Kα蛋白通过蛋白酶体途径降解。其核心靶向人群为PIK3CA突变、激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的晚期乳腺癌患者，相比非突变选择性治疗方案，具备潜在的治疗优势。
2025年10月1日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式授予ETX-636快速通道资格，适用于PIK3CA突变、激素受体(HR)阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌成年患者的治疗。
目前，这类乳腺癌患者对“比现有非突变选择性治疗更安全、更有效的方案”存在明确需求，而ETX-636作为一款有潜力的药物，正是旨在通过优化治疗效果，满足这一未被满足的医疗需求。
临床研究数据
ETX-636目前正处于首次人体1/2期临床试验(NCT06993844)阶段，该试验主要针对实体瘤患者评估其疗效。
凭借工程化设计，ETX-636可选择性抑制突变型PI3Kα，且不影响野生型PI3Kα。这一特性使其有望减少高血糖等剂量限制性不良反应，进而相比老一代PI3Kα抑制剂，具备更显著的治疗优势。
ADCE-D01:软组织肉瘤
获FDA快速通道资格
ADCE-D01是一款首创抗体药物偶联物(ADC)，靶向尿激酶型纤溶酶原激活物受体相关蛋白(uPARAP)——这是一种新型内吞受体，在间质来源肿瘤(包括多种软组织肉瘤亚型)中高度过表达。该药物还与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷P1021进行了偶联，以发挥治疗作用。
2025年10月9日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式授予ADCE-D01快速通道资格，适用于软组织肉瘤(STS)的治疗。
临床研究
ADCE-D01目前正处于ADCE lerate1临床试验阶段，这是一项首次人体I/II期多中心、开放标签研究，包含剂量递增与剂量扩展两个部分，主要针对转移性和/或不可切除的软组织肉瘤(STS)患者，评估ADCE-D01单药疗法的效果。
Orca-T:白血病、骨髓增生异常综合征
获FDA快速通道资格
Orca-T是一款在研同种异体T细胞免疫疗法，由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞及常规T细胞组成，目前正针对急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、骨髓增生异常综合征(MDS)等多种血液系统恶性肿瘤，开展疗效评估。
2025年10月6日，美国FDA已受理Orca-T的生物制品许可申请(BLA)，并授予优先审评资格。该申请旨在推动Orca-T获批，用于治疗包括急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、骨髓增生异常综合征(MDS)在内的多种血液系统恶性肿瘤。
若最终获批，Orca-T将成为首个用于治疗这类血液系统恶性肿瘤的同种异体T细胞免疫疗法。同时也标志着在研发“可提高患者生存率、减少移植物抗宿主病等并发症”的首创疗法上，迈出了关键一步。
临床研究数据:AML亚组12个月总生存率高达100%
Orca-T的生物制品许可申请(BLA)，基于关键性3期Precision-T临床研究(NCT04013685)的积极结果，旨在对比Orca-T与传统异基因造血干细胞移植(alloHSCT)，在治疗急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)及骨髓增生异常综合征(MDS)中的安全性、有效性与耐受性。
此外，该试验Ib期阶段的亚组分析显示：对于急性髓系白血病(AML)患者(N=37)，在治疗后12个月时，无复发生存率(RFS)达82.5%(详见下图A)，非复发死亡率为0%，总生存率(OS)更是达到100%(详见下图B)。
EO2463癌症疫苗:滤泡性淋巴瘤
获FDA快速通道资格
EO2463是一款基于Enterome公司OncoMimics™平台开发的新型免疫疗法，通过人工智能模拟肿瘤相关抗原发挥作用。
2025年10月16日，美国FDA已授予EO2463治疗滤泡性淋巴瘤的快速通道资格，此举将加速其临床开发与监管审批流程。凭借积极的试验数据与创新技术支撑，EO2463有望成为该疾病的新治疗选择，且最早将于明年进入注册试验阶段。
临床研究数据
EO2463获FDA授予快速通道资格，核心依据是正在进行的1/2期EONHL1-20/SIDNEY试验(NCT04669171)的积极中期数据。该试验旨在评估EO2463单药疗法，以及与来那度胺(EL方案)、利妥昔单抗(ER₂方案)联合治疗惰性非霍奇金淋巴瘤(NHL)的效果，具体结果如下：
1、单药治疗早期疗效(第6周PET-CT)：9例接受单药治疗的患者中，4例显现临床疗效，包括1例部分缓解(PR)、1例病灶缩小15%、1例示踪剂摄取减少20%、1例6个靶病灶中5个代谢活性降低。
2、总体缓解数据：9例患者中，6例(67%)实现总体客观缓解(OR)，其中5例(56%)达到完全缓解(CR);OR的出现场景包括：EO2463单药治疗后1例、EL方案治疗后4例、ER₂方案治疗后1例。此外，中位缓解时间为18周(范围8-43周)，目前仍有5例患者处于持续缓解状态，缓解持续时间达24-76周。
小编寄语
上文提及的抗癌新药，仅是肿瘤治疗领域众多研发热点的缩影，更多新药与创新技术正处于研发进程中，预计2025年底将有更多抗癌药物获批上市。随着更多抗癌新药与新技术的持续涌现，有望帮助更多癌症患者摆脱“无药可用”的困境。
对目前治疗方案不满意的患者，可致电医学部，详细评估病情或申请国内外专家会诊。此外，“方舟援助计划”也可为患者提供上市新药和未上市新药免费治疗的机会。
参考资料
[1]Naing A,et al.First-in-human clinical outcomes with NG-350A, an anti-CD40 expressing tumor-selective vector designed to remodel immunosuppressive tumor microenvironments[J]. Journal for immunotherapy of cancer, 2024, 12(10): e010016.
https://jitc.bmj.com/content/12/10/e010016
[2]Orlowski R Z,et al.The Anti-BCMA Antibody-Drug Conjugate Hdp-101 with a Novel Amanitin Payload Shows Promising Initial First in Human Results in Relapsed Multiple Myeloma[J]. Blood, 2024, 144: 3381.
https://ashpublications.org/blood/article/144/Supplement%201/3381/532944/The-Anti-BCMA-Antibody-Drug-Conjugate-Hdp-101-with
[3]Villasboas J C,et al.Phase 1/2 of EO2463 immunotherapy as monotherapy and in combination with lenalidomide and/or rituximab in indolent NHL (EONHL1-20/SIDNEY)[J]. 2024.
https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7058
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