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儿童癌症“令人激动的”新基因检测项目

编辑:全球肿瘤医生网

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 作者:Jane Dreaper  BBC新闻,健康栏目记者                       

英国科学家开始对儿童肿瘤进行基因检测。英国科学家希望基因检测能够给予年轻患者更加新的和更加个体化的治疗,进而增加他们的生存率。这项新的检测分析了81种不同的癌症基因改变。

科学家们说,该检测会引领“一个更加高水平的赛场”,加速儿童获得重要新药治疗的速度。该检测在伦敦皇家马斯登国家健康系统医院中进行,未来两年将有400名来自全英国的患儿接受该基因检测。

该测试的实施已经得到国家健康研究所(NIHR)基金和癌症研究院基因资助。

一个叫做克里斯托弗的慈善组织为开发该项检测提供了超过300,000英镑的资金,该组织是由一对夫妇所创立,他们的孩子在仅仅六岁时死于侵犯性脑瘤。

克里斯托弗的父母Karen和Kevin Capel说:“这是对儿童进行个体化癌症治疗的迈出的真正的第一步。”

 “克里斯托弗得的是一种泛型类肿瘤。希望以后孩子会确切地知道他们得的是什么类型的肿瘤。”

 “我们几乎感到对于孩子的治疗不是杀死癌症,而是将我们的孩子杀死了。”

 “他曾经是一个健康,快乐,非常具有运动天赋的4岁的孩子。但是他变得不能说话甚至不能自己进食,并且体重大减。”

 “在他确诊那年,他开始无法成长为他的年龄的孩子了。我们试图让他避开其他的孩子。”

恶性肿瘤在儿童中非常罕见,没有很多的患者人群,对于制药公司来说开展临床试验会缺少动机。这意味着孩子们会错过接受靶向治疗癌细胞,而不损伤健康细胞的创新治疗的机会。

正在领导该项基因检测研究的Louis Chesler教授说:“孩子常常不能够同等地获得最先进和可以潜在获益的癌症治疗药物。” “开发基因靶向药物的花费是非常高的。他们倾向于先在成人身上试验使用,这样有更多的人可以接受治疗,结果也能够更快地看到。”

 “这项检测是一个不可思议的进步,因为它将非常清晰地确定肿瘤内的所有基因改变。”“基因检测给了临床医生一个极为强有力的工具—帮助他们为儿童选择正确的药物,并尽可能快地确定这些药物的有效性。”

 “儿童肿瘤通常基因突变比成年人肿瘤要简单,所以最终这些药物有可能在儿童中会更加有效。”基因检测的目的是在确诊后几周内,给予科学家和医生详细的关于儿童肿瘤的基因信息。

基因检测使得医生们有强有力的证据来对一些年轻的患者使用靶向治疗药物,有可能使这些患者避免与传统化疗和放疗相关的副作用。

Jack Daly,14岁,来自沃金厄姆,当他7岁时被诊断为脑瘤,现在是脑瘤幸存者。放疗帮助挽救了他的生命,但是使他留下了后遗症。

Jack说:“我的运动能力不是非常好。在学校我必须让别人帮助我穿衣和脱衣。”

 “我的平衡能力不是很好-我很笨拙且经常摔倒。我在学校拼命地努力,在哪里我得到了友谊。”

Jack和他母亲Helen用他们的捐款在Capels维持生活—希望基因检测能够使未来孩子的生活质量获得巨大的改善。

Helen说:“人们没有真正地看到这个问题,因为Jack已经从癌症中康复。他不用在轮椅中。不用缠着绷带。”

 “如果你见过Jack,他像一个正常的十几岁的男孩。但是你看不到的是因为治疗导致的脑组织的破坏。”

本文来源网址:http://www.bbc.com/news/health-35918744  

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