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不限癌种!天价抗癌药Vitrakvi即将开展临床试验,想参加的戳

来源:全球肿瘤医生网2020-03-03 08:22

 2018年11月26日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®(拉罗替尼,larotrectinib,下文统称拉罗替尼),这是一种口服TRK抑制剂,用于治疗成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(治疗NTRK)基因融合的实体瘤治疗。

这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑。

它的疗效更是让人印象深刻,在TRK融合癌患者的临床试验中,拉罗替尼的总缓解率高达ORR为75%,其中22%的患者完全缓解。

虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人,但是目前仅在美国上市,并且口服胶囊形式的拉罗替尼采购价格为每月32,800美元(30天100mg),每年393600美元(约270多万人民币),此价格对于患者来说,堪称天价!某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元,也是国内普通家庭无法承受的,很多病友迫切的希望国内能尽快开展这款新药的临床试验。

好消息!拉罗替尼将在国内招募成人和儿童实体瘤患者!

近日,我们在clinicaltrails的官网上看到,目前“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验即将在国内开始招募患者了,据业内消息,这项国际多中心的试验中,国内负责招募的医院都在进行最后的伦理审查,相信将很快开始正式的招募工作。

这项试验由国内肿瘤领域权威的几家医院率先开展,评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。

试验分类:安全性和有效性

试验范围:国际多中心试验

 

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成人实体瘤招募信息

这项研究是为了验证拉罗替尼对不同类型的肿瘤疗效。这些肿瘤必须存在一种特定的基因变化(NTRK1, NTRK2或NTRK3)。Larotrectinib是一种试验性的药物,可以阻止这些NTRK基因在癌细胞中的作用,因此可以用来治疗肿瘤。

试验分期:II期

主要终点指标:由独立放射学审查委员会测定最佳总缓解率

入组人数:总体140人中国13人

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儿童实体瘤招募信息

本研究是验证拉罗替尼在儿童肿瘤患者中的安全性。该肿瘤必须存在特定(NTRK)基因改变。拉罗替尼旨在限制肿瘤细胞中NTRK基因的活性而治疗肿瘤。研究的第一部分(I期)验证儿童受试者中,剂量的安全性,药物在体内的吸收和改变,对于肿瘤的作用。第二部分(II期)主要目的是药物治疗的作用及其时长。

主要终点指标:1期:受试者发生不良事件的例数,不良事件持续的时间;II期由独立放射学审查委员会测定最佳总缓解率。

入组人数:国际多中心试验:总体159人中国5人

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哪些患者可以免费使用拉罗替尼?

相信拉罗替尼在国内临床试验的开展,无疑让山重水复疑无路的晚期患者多了一份希望,但是想使用这款“治愈系”神药有个硬性条件,必须通过基因检测证实存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤。注意只能是融合,NTRK突变或扩增都不适合。

如果说拉罗替尼是一把锁,NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”,只要有NTRK的融合,相当于是打开了通往治愈之路的大门。

然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。

首先是因为存在NTRK基因融合的患者并不多。比如,在中国常见的肺癌,乳腺癌,结直肠癌中,只有1%~5%的患者存在这种突变,而一些罕见的癌症,比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌,存在NTRK融合的频率却高达90%~99%。

其次,NTRK基因融合容易漏检。研究人员发现,即使您使用非常好的基于DNA的NGS测试,您仍然可以错过其中一些融合。这是因为检测的内含子的长度受限,很难找到这些融合。最好的检测方法是寻找一种既包含DNA,又具有RNA的分析的检测,以便最大限度地提高检测出这些融合的可能性。这并不是国内所有的检测公司都能做到的。

所以,如果大家做了基因检测,可以先看看是否有这些可能带来生存奇迹的突变,除此之外,各类癌症的临床入组条件大家请致电全球肿瘤医生网医学部进行初步评估。

 

关于拉罗替尼

拉罗替尼是Loxo Oncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。该药的最大看点在于,它是一款针对特定基因突变,而不针对特定癌症种类的抗癌新药。其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等多种实体瘤类型。

因此,拉罗替尼在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑!

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药物名称:Vitrakvi(Larotrectinib,拉罗替尼,又名LOXO-101)

美国上市时间:2018年11月26日

药物功效:有效对抗由单一罕见基因(NTRK)突变驱动的各种癌症

针对人群:患有实体肿瘤的成人和儿童患者

制造企业:Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研发

使用剂量:

成年人:Larotrectinib对成年人的剂量是每天口服100mg,每天两次,直至疾病进展或出现不可接受毒性!;

儿童按年龄和体重使用剂量:体表面积小于1.0米的儿科患者,Vitrakvi的推荐剂量是100mg/m2 ,每日口服两次,与或不与食物同服。

不良反应剂量调整:出现3级或4级不良反应,减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善,则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退,则永久停用Vitrakvi。

关于NTRK基因

NTRK(NeuroTrophin Receptor Kinase)是神经营养因子受体络氨酸激酶。原肌球蛋白受体激酶(TRK)家族包括 TRKA、TRKB 和 TRKC 三种蛋白,它们分别由 NTRK1、NTRK2 和 NTRK3 基因编码,这些蛋白通常在神经组织中表达 。

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上面是NTRK基因家族,包含NTRK1、NTRK2和NTRK3,这个基因如果和其他的基因发生了融合突变,那么就导致了异常的活性,驱动了肿瘤的发生。

 

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NTRK1基因编码TRKA,与神经营养因子(NGF结合)

NTRK2基因编码TRKB,与脑源性神经营养因子(BDNF)和神经营养因子4(NT-4)结合

NTRK3基因编码TRKC,与神经营养因子3(NT-3)结合

3个TRKs蛋白很少在神经组织外表达,但是3个基因融合导致的3个TRK受体结构激活被认为是实体肿瘤(包括肺癌、唾液腺癌、甲状腺癌和肉瘤)的致癌因素(致癌基因)。

目前,婴儿纤维肉瘤,先天性中胚层肾病和分泌性乳腺癌都显示出ETV6-NTRK3融合。

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