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BLU-667
受体酪氨酸激酶RET是多种肿瘤类型的罕见驱动因素,包括超过60%的甲状腺髓样癌(MTC),约10%的甲状腺乳头状瘤,约1%至2%的非小细胞肺癌( NSCLC),约1%的食管癌,乳腺癌,黑色素瘤,结肠直肠癌和白血病患者。

抗癌新星--BLU667

新一代酪氨酸激酶抑制剂BLU-667似乎耐受性良好,并且在先前的治疗中进展的RET突变的实体瘤患者中具有广泛的临床益处。

被刷屏的抗癌新药--BLU-667首次人体临床试验报告对多种癌症有效!

这是由世界排名第一的癌症中心MD安德森癌症中心领导的一期临床试验,首次揭示了一种对于RET突变患者安全有效的研究药物

 
BLU-667临床数据

一种高效且选择性的口服抑制剂

BLU-667临床数据

实验设计: 研究人员招募了51例不可切除的晚期实体瘤患者,其中包括RET突变甲状腺髓样癌(MTC) 29例,RET融合非小细胞肺癌19例,甲状腺乳头状癌2例,副神经节瘤1例。 在4周的周期内口服BLU-667,剂量范围从30毫克至400毫克,每天服用30毫克至400毫克。
实验结果: BLU-667表现出广泛的抗肿瘤活性,对于接受剂量≥60mg且具有至少1次基线后应答评估的RET改变患者,总体反应率(ORR)最高为37%(95%CI,20%-56%) (n = 30)。特别是非小细胞肺癌和MTC患者的ORR分别为50%和40%。在具有RET融合和突变的患者中,ORR为45%。 40例可评估患者中,1例完全缓解,17例部分缓解,20例病情稳定,2例进展。

entrectinib"具有可控制的安全性"。

其靶向致癌RET-融合,抗性突变。该药物的临床前期和早期临床验证也已发表在Cancer Discovery上。 根据MD Anderson发布的新闻稿,BLU-667被选中进行调查是因为它对RET的选择性比其他激酶测试的选择性高100倍!并已被证明可有效阻止与多种激酶治疗抵抗有关的基因突变!
数据显示,使用下一代激酶抑制剂的精确靶向治疗可以对RET导致癌症的患者产生强大的影响,”Subbiah说。“通过为这种致癌驱动器提供高度选择性药物,我们希望这种新疗法能够使患者受益于最近在基因组谱分析方面取得的进展,这些改进已经为激酶驱动的疾病患者的治疗方案带来了革命性变化!”

总结

事实上,BLU-667的研发者认为RET突变罕见,但在大多数MTC病例中发生,但仅有1%至2%的非小细胞肺癌发生。它在其他癌症中甚至更少见。希望该药物能够在癌症中发挥作用,用于任何癌症患者具有RET突变的患者。 除BLU-667外,目前处于I期评估的另一种选择性RET抑制剂是LOXO-292(Loxo Oncology)。在日本横滨举行的2017年世界肺癌大会期间,介绍了两例RET改变NSCLC患者的初步数据。两者均获得对LOXO-292的部分响应,LOXO-292的耐受性也很好。

BLU-667临床数据

精彩案例分享

BLU-667临床数据

作为一名年轻人,72岁的汤姆卡特伊曾是空军飞行员。几十年来,他一直担任林务员,负责监督林地的地块。在他退休前的几年,一名护士在喉咙里发现了一个肿块。原来是甲状腺髓样癌(MTC),这是一种罕见且不可治愈的癌症。 化疗失败了的Cathey。他的医生将他送到MD安德森癌症中心,在那里他们有更多的MTC经验。他进入了包括免疫疗法Yervoy在内的临床试验。它只起效六个月,他的脖子和肝脏的肿瘤就又开始增长。 幸运的是,他进行了基因检测,RET阳性,他的医生建议他进入实验药物BLU-667的一期临床试验,BLU-667旨在比现有药物如Cometriq和Caprelsa更好地靶向该基因。 结果:他最大的肿瘤从6厘米缩小到了2厘米!他喜欢骑着自行车,从皮划艇上钓斑鳟,红鱼和近海鱼。

如何使用药物需要专家会诊

David Jackman, MD

丹娜法伯癌症研究院
助理教授

Frank V. Fossella, MD

MDAnderson癌症中心
胸部/头颈肿瘤内科教授

Inga Leenes

麻省总医院
肺结核部门主任

Afsheen Iqbal

纪念斯隆凯瑟琳癌症中心
肺癌外科专家

拒绝海外药品代购,正规海外就诊治疗

购药市场风险

假药风险:抗癌药物代购市场极为混乱,药品来源复杂,仿制药冒充原研药,违法加工原料药,药品有效期混乱,药品来源难以溯源,市面上还充斥大量假药,国内患者防不胜防;
交易风险:通过网络代购无法当面交易,交易方式为先钱后货的方式进行交易,交易风险极大。极有可能出现付款后拿不到药,代购无法联络,药品有效期已过,药品版型不对等风险,耽误患者治疗;
保温风险:一些针剂药物需要2-8度恒温保存,网络代购一般通过普通海鲜保温箱快递,在快递过程中,存在保温不好,温度过高,药物失效的风险。
治疗风险: 由于患者拿到的药物不是从正规医院、诊所或药店获得,来源不明,药物成分不明,存在假药或者伪劣药的可能,或者可能无法得到药物的有效治疗,内地医生也无法验证药物的治疗效果,导致患者丧失治疗机会。